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Wirksamkeit METAZYM zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie, die mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation behandelt wird (Azylis)

24. März 2026 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

und Sicherheit von METAZYM (rekombinante humane Arylsulfatase A oder rhASA) für die Behandlung von Patienten mit spätinfantiler MLD, die zuvor eine hämatopoetische Stammzelltransplantation hatten

Es gibt derzeit keine wirksame Behandlung für spätinfantile MLD, sobald klinische Symptome erkennbar sind. METAZYM ist eine rekombinante humane Arylsulfatase A, die für eine intravenöse ERT zur Behandlung von spätinfantiler MLD entwickelt wurde. Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer intravenösen rhASA-Behandlung bei einem Patienten mit spätinfantiler MLD, der zuvor eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) erhalten hatte.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine seltene autosomal-rezessive Erkrankung, die durch einen Mangel des Enzyms Arylsulfatase A (ARSA) verursacht wird, was zu einer Akkumulation von Galactosylsulfatid (Cerebrosidsulfat), einem Hauptbestandteil der Myelinscheide, führt. Die Akkumulation von Galactosylsulfatiden führt zu einer fortschreitenden Degeneration der weißen Substanz im zentralen und peripheren Nervensystem (ZNS, PNS) und neuronaler Degeneration. Die spätinfantile Form der MLD, die meist im zweiten Lebensjahr diagnostiziert wird, ist die häufigste und schwerste Form der Erkrankung. Die Prognose ist ernst und führt innerhalb weniger Jahre nach der Diagnose zum vegetativen Stadium oder zum Tod. Es gibt keine Behandlung für Patienten, die von dieser früh einsetzenden Form der Krankheit betroffen sind. Bei Patienten mit spät einsetzender MLD (juvenile und adulte Formen) kann eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation die zerebrale Demyelinisierung stabilisieren. Diese Behandlung ist jedoch bei Patienten mit spätinfantiler MLD in einem symptomatischen Stadium ineffizient. Das übergeordnete Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der rhASA-Behandlung bei einem Patienten mit spätinfantiler MLD, der HCT in einem präsymptomatischen Stadium der Erkrankung erhalten hatte. Der Patient erhält über einen Zeitraum von 18 Monaten jede zweite Woche rhARSA (100 E/kg) intravenös.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75014
        • Department of Pediatric Endocrinology and Neurology, Saint Vincent de Paul Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vormund(e) des Probanden müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Aktivitäten eine unterschriebene Einverständniserklärung abgeben.
  • Der Patient muss eine bestätigte MLD-Diagnose haben, wie definiert durch: ARSA-Aktivität < 10 nmol/h/mg in Leukozyten vor HCT; Vorhandensein von erhöhtem Sulfatid im Urin vor HCT
  • Der Patient muss ein Restniveau an willkürlicher Funktion haben (wie vom Prüfarzt beurteilt), einschließlich des Vorhandenseins einer verbleibenden kognitiven Funktion (Aufmerksamkeit, ausführende und visuelle Funktionen) sowie des Vorhandenseins einer verbleibenden willkürlichen motorischen Funktion in einer oberen oder unteren Extremität als a Minimum.
  • Der Patient muss zum Zeitpunkt des Screenings ≥ 6 Monate alt sein
  • Der Patient muss vor dem Alter von 4 Jahren Symptome gehabt haben
  • Der Proband und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das klinische Protokoll einzuhalten
  • Die Krankenakte des Patienten muss dokumentieren, dass der/die Erziehungsberechtigte(n) eine unabhängige Beratung oder Beratung bezüglich der Stammzelltransplantation erhalten hat/haben, um sicherzustellen, dass der/die Erziehungsberechtigte(n) umfassend über die Risiken und Vorteile dieser Alternative informiert sind

Ausschlusskriterien:

Patienten werden von dieser Studie ausgeschlossen, wenn sie die spezifischen Einschlusskriterien nicht erfüllen oder wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

  • Vorhandensein einer grobmotorischen Funktionsmessung (GMFM < 25)
  • Vorhandensein schwerer pseudobulbärer Symptome (Schwäche und Diskrepanz der Zunge und der Schluckmuskulatur, was zu schweren Schluckbeschwerden führt)
  • Spastik so stark, dass sie den Transport behindert
  • Bekannter multipler Sulfatasemangel
  • Vorhandensein einer größeren angeborenen Anomalie
  • Vorhandensein bekannter Chromosomenanomalien und Syndrome, die die psychomotorische Entwicklung beeinträchtigen
  • Vorhandensein einer bekannten klinisch signifikanten kardiovaskulären, hepatischen, pulmonalen oder renalen Erkrankung oder eines anderen medizinischen Zustands
  • Jeder andere medizinische Zustand oder schwere interkurrente Krankheit oder mildernder Umstand, der nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Verwendung eines Prüfprodukts innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss oder aktueller Einschreibung in eine andere Studie, die klinische Untersuchungen umfasst
  • ERT mit rhASA von einer beliebigen Quelle erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Enzymersatztherapie
intravenöse Infusion 100 E/kg jede zweite Woche für 18 Monate
Arzneimittel: rhARSA
intravenöse Infusion 100 E/kg jede zweite Woche für 18 Monate
Andere Namen:
  • Metazym
  • HGT-1111

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wirksamkeit von METAZYM auf die periphere Nervenfunktion durch elektrophysiologische Studien (motorische und sensorische Nervenleitgeschwindigkeiten) alle 6 Monate;
Zeitfenster: alle 6 Monate
alle 6 Monate
Wirksamkeit von METAZYM auf die Sulfatidspeicherung in peripheren Nerven und Demyelinisierung durch Nervenbiopsie zu Studienbeginn und in Woche 26;
Zeitfenster: Woche 26
Woche 26
Wirksamkeit von METAZYM auf die funktionelle Kapazität durch Beurteilung der motorischen Funktion (GMFM) alle 6 Monate
Zeitfenster: alle 6 Monate
alle 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wirksamkeit von METAZYM auf die Beteiligung des Zentralnervensystems durch Bewertung der kognitiven und neurologischen Funktion, somatosensorisch und akustisch evozierter Potenziale und Gehirn-MRT alle 6 Monate;
Zeitfenster: alle 6 Monate
alle 6 Monate
Sicherheitsprofil von METAZYM durch Überwachung von UEs, Vitalfunktionsparametern und körperlichen Untersuchungsbefunden vor jeder Injektion sowie EKGs und routinemäßigen klinischen Labortests alle 3 Monate.
Zeitfenster: alle 3 Monate
alle 3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Shire
Zymenex A/S
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
European Leukodystrophy Association

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Patrick Aubourg, MD, PhD, Department of Pediatric Endocrinology and Neurology, Saint Vincent de Paul Hospital, Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Februar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Februar 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Februar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • P070805

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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