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Beobachtungsstudie für Patienten mit Pompe-Krankheit, die sich Immunmodulationstherapien unterziehen

6. Dezember 2017 aktualisiert von: University of Florida

Auswirkungen der Immunmodulationstherapie auf die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Patienten mit Morbus Pompe, die eine rhGAA-Enzymersatztherapie erhalten

Hypothese: Die Wirksamkeit der Behandlung von Morbus Pompe mit einer rhGAA-Enzymersatztherapie (ERT) ist zumindest teilweise eingeschränkt, weil Patienten Antikörper gegen das bereitgestellte rhGAA-Enzym entwickeln. Die Behandlung mit immunmodulatorischen Arzneimitteln kann die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Patienten, die ERT erhalten, dämpfen oder eliminieren, wodurch eine größere ERT-Wirksamkeit ermöglicht wird. Die Untersuchung der Immunantwort auf rhGAA kann wertvolle Einblicke in die Rolle des Immunsystems bei der Wirksamkeit von ERT bei Morbus Pompe liefern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Wirkung(en) von Medikamenten, die das Immunsystem verändern, auf die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Pompe-Patienten zu bestimmen, die eine rhGAA-Enzymersatztherapie (ERT) erhalten. Die Forscher möchten auch feststellen, ob die Behandlung von Morbus Pompe mit Medikamenten, die das Immunsystem beeinflussen, Auswirkungen auf die allgemeine Gesundheit oder den Krankheitsverlauf von Pompe hat.

Die Probanden sind Patienten im Alter zwischen 0 Monaten und 65 Jahren, bei denen Morbus Pompe diagnostiziert wurde, was durch Mutationsanalyse und/oder GAA-Enzymaktivitätstest bestätigt wurde.

Die Probanden sind unabhängig davon förderfähig, ob sie vor der Einschreibung mit einer Enzymersatztherapie begonnen haben. Alle Probanden erhalten im Verlauf der Studie standardmäßig eine Enzymersatztherapie, obwohl sie zum Zeitpunkt der Einschreibung möglicherweise noch nicht mit der ERT-Behandlung begonnen haben. Zusätzlich zur ERT können Patienten im Rahmen ihrer Standardbehandlung ein immunmodulatorisches Regime erhalten; Dies kann Rituximab, Sirolimus, Methotrexat, IVIg oder andere immunmodulatorische Wirkstoffe wie das pharmakologische Chaperon N-Butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ) umfassen, allein oder in Kombination, nach Ermessen der Pflegeperson(en).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation wird aus männlichen und weiblichen Patienten im Alter von 0 bis 65 Jahren bestehen, bei denen Morbus Pompe im Frühstadium diagnostiziert wurde. Es werden bis zu 25 Fächer eingeschrieben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten im Alter zwischen 0 Monaten und 65 Jahren
  • diagnostiziert mit Morbus Pompe im Frühstadium, bestätigt durch Mutationsanalyse und/oder GAA-Enzymassay
  • unabhängig davon, ob sie vor der Einschreibung mit einer Enzymersatztherapie begonnen haben
  • Alle Probanden erhalten im Verlauf der Studie ERT als Behandlungsstandard, obwohl sie zum Zeitpunkt der Einschreibung möglicherweise noch nicht mit der ERT-Behandlung begonnen haben
  • Patienten können im Rahmen ihrer Standardbehandlung ein immunmodulatorisches Regime erhalten; dies kann Rituximab, Sirolimus, Methotrexat, Gamunex, Hizentra, Zavesca oder andere immunmodulatorische Mittel umfassen, allein oder in Kombination, nach Ermessen ihrer Pflegeperson(en).

Ausschlusskriterien:

  • Studienfach nicht in der Lage ist, die Studienanforderungen zu erfüllen
  • der medizinische Zustand des Probanden kontraindiziert die Teilnahme oder Studie Die Prüfärzte sind der Meinung, dass die Teilnahme ansonsten nicht im besten Interesse des Probanden ist
  • Subjekt erhält keine ERT-Behandlung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alter 0 Monate bis 65 Jahre
Bestätigte Diagnose von Morbus Pompe und klinisch verordnetes Immunmodulationsschema mit Wirkstoffen wie Rituximab, Sirolimus, Methotrexat, IVIg oder anderen immunmodulatorischen Wirkstoffen wie dem pharmakologischen Chaperon Miglustat, N-Butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), allein oder in Kombination, nach Ermessen ihrer primären/fachlichen Bezugsperson.
Arzneimittel: Rituximab
Klinisch vorgeschriebene Dosierung des Immunmodulationsschemas, die von einem örtlichen medizinischen Anbieter bestimmt wird.
Andere Namen:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Arzneimittel: Miglustat
Klinisch vorgeschriebene Dosierung des Immunmodulationsschemas, die von einem örtlichen medizinischen Anbieter bestimmt wird.
Andere Namen:
  • Zavesca
  • N-Butyldesoxynojirimaycin
  • Maulbeerextrakt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anti-rh-GAA-Antikörpertiter
Zeitfenster: 52 Wochen
Der Antikörpertiter für Anti-rh-GAA wird zu Studienbeginn und alle 4–8 Wochen für 52 Wochen Teilnahme an der Primärstudie bewertet. Bei Probanden, die weiterhin an der Verlängerungsstudie teilnehmen (> 52 Wochen bis 5 Jahre), werden die Anti-rh-GAA-Antikörpertiter alle 12 bis 24 Wochen bewertet.
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
B-Lymphozyten-Antigen (CD20)-Spiegel
Zeitfenster: 52 Wochen
Berichte aus dem klinischen Labor: B-Lymphozyten-Antigen (CD20) wird dem Studienbericht hinzugefügt, wenn verfügbar alle 4-12 Wochen während der Primärstudie und alle 12 Wochen für Probanden, die an der Verlängerungsstudie teilnehmen (> 52 Wochen - 6 Jahre)
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Florida

Ermittler

  • Hauptermittler: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. Oktober 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Andere Kennung: Legacy study)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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