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Eine Nichtunterlegenheitsstudie von Alglucosidase Alfa, hergestellt im 160-l- und 4000-l-Maßstab bei behandlungsnaiven Patienten mit infantilem Morbus Pompe

14. Dezember 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine prospektive, multinationale, offene Phase-3/4-Studie zur Nichtunterlegenheit von Alglucosidase Alfa, hergestellt im 160-l- und 4000-l-Maßstab bei therapienaiven Patienten mit infantilem Morbus Pompe

Eine Studie zum Nachweis vergleichbarer Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik (PK) von Alglucosidase alfa, hergestellt in den Maßstäben 160 Liter (L) und 4000 L, bei Teilnehmern, bei denen ein Morbus Pompe im infantilen Stadium diagnostiziert wurde. Die Teilnehmer wurden in den Vereinigten Staaten (USA) mit einem Produkt im 160-Liter-Maßstab von Alglucosidase alfa und in den Regionen außerhalb der USA mit einem 4000-Liter-Produkt behandelt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Geiben, Deutschland
      • Mainz, Deutschland
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Elternteil/Erziehungsberechtigte des Teilnehmers war bereit und in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben.
  • Der Teilnehmer darf höchstens 12 Monate alt sein.
  • Der Teilnehmer hat möglicherweise einen GAA-Enzymmangel in Blut, Haut oder Muskelgewebe dokumentiert.
  • Der Teilnehmer ist möglicherweise nicht mit der Behandlung mit Alglucosidase alfa vertraut.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer war negativ für kreuzreaktives immunologisches Material.
  • Der Teilnehmer benötigte zum Zeitpunkt der Einschreibung eine invasive Beatmungsunterstützung.
  • Der Teilnehmer hatte eine dekompensierte klinische Herzinsuffizienz.
  • Der Teilnehmer hatte eine schwere angeborene Anomalie, mit Ausnahme einer Herzhypertrophie.
  • Der Teilnehmer hatte eine klinisch bedeutsame Organerkrankung (mit Ausnahme der Anzeichen und Symptome von Morbus Pompe).
  • Der Teilnehmer erhielt derzeit ein Prüfpräparat.
  • Der Teilnehmer nahm an einer anderen klinischen Studie teil.
  • Der Teilnehmer und/oder der Elternteil/Erziehungsberechtigte des Patienten waren nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alglucosidase Alfa 4000 L-Material (Teilnehmer außerhalb der USA)
Alglucosidase alfa 4000 L Material für 52 Wochen.
Biologisch: Alglucosidase alfa
Intravenöse (IV) Infusion von Alglucosidase alfa (4000 l Material) 20 mg/kg alle zwei Wochen (QOW)
Andere Namen:
  • Lumizyme
Biologisch: Alglucosidase alfa
IV-Infusion von Alglucosidase alfa (160 l Material) 20 mg/kg QOW.
Andere Namen:
  • Myozym
Aktiver Komparator: Alglucosidase Alfa 160 L-Material (US-Teilnehmer)
Alglucosidase alfa 160 L Material für 52 Wochen.
Biologisch: Alglucosidase alfa
Intravenöse (IV) Infusion von Alglucosidase alfa (4000 l Material) 20 mg/kg alle zwei Wochen (QOW)
Andere Namen:
  • Lumizyme
Biologisch: Alglucosidase alfa
IV-Infusion von Alglucosidase alfa (160 l Material) 20 mg/kg QOW.
Andere Namen:
  • Myozym

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Herzfunktion gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Die Herzfunktion wurde anhand des linksventrikulären Masse-Z-Scores (LVM-Z) gemessen. Z-Scores geben die Anzahl der Standardabweichungen (SD) vom Mittelwert in einer Normalverteilung an. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme hin, eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf einen Anstieg des LVM-Z-Scores. Der normale Bereich liegt bei -2 bis 2 und mehr als 2 kann auf eine linksventrikuläre Hypertrophie hinweisen.
Ausgangswert, Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit geschätzter Überlebenswahrscheinlichkeit
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit invasivem beatmungsfreiem Überleben
Zeitfenster: Bis Woche 52
Das invasive beatmungsfreie Überleben wurde als die Zeit definiert, in der der Teilnehmer am Leben war und nicht invasiv beatmet wurde. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einem Überleben ohne invasive Beatmung gemeldet.
Bis Woche 52
Änderung des motorischen Entwicklungsstatus gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Der motorische Entwicklungsstatus wurde anhand der Gesamtprozentwerte der Bruttomotorikfunktion – Skala 88 (GMFM-88) beurteilt. GMFM-88 ist ein 88-Punkte-Maß zur Erkennung der grobmotorischen Funktion. Es besteht aus 5 Kategorien: Liegen und Rollen; Sitzung; Krabbeln und Knien; Stehen; Gehen, Laufen und Springen. Jeder Punkt wurde auf einer 4-Punkte-Likert-Skala bewertet (0 = kann nicht erledigt werden; 1 = initiiert [<10 % der Aufgabe]; 2 = schließt [10 % bis <100 % der Aufgabe] teilweise ab; 3 = Abschluss der Aufgabe) . Die Punktzahl für jede Dimension wurde als Prozentsatz der maximalen Punktzahl für diese Dimension ausgedrückt. Der Gesamtwert reicht von 0 % bis 100 %, wobei höhere Werte auf bessere motorische Funktionen hinweisen.
Ausgangswert, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Mai 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

18. Januar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Dezember 2015

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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