Tideglusib vs. Placebo bei der Behandlung von Jugendlichen mit Autismus-Spektrum-Störungen (TIDE)

Einschlusskriterien:

1. Ambulante Patienten im Alter von 12 bis einschließlich 17 Jahren mit einem geistigen Altersäquivalent von ≥ 18 Monaten beim Screening.
2. Wiegen Sie mindestens 30 kg (das 3. Perzentil für 12 Jahre)
3. Lernen Sie das diagnostische und statistische Handbuch psychischer Störungen kennen. Die Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual (DSM-5) werden von einem Kliniker mit Erfahrung im Umgang mit Personen mit ASD festgelegt.
4. Haben Sie beim Screening einen Clinician's Global Impression-Severity (CGI-S) Score ≥ 4 (mäßig krank).
5. Wenn Sie bereits stabile begleitende Medikamente erhalten, die das Verhalten beeinflussen, haben Sie in den letzten 1 Monat vor dem Screening stabile Therapien ohne Änderungen (mit Ausnahme von Fluoxetin, wo ein Zeitraum von 6 Wochen erforderlich ist) und werden nicht wahlfrei neue Medikamente einleiten oder laufende Medikamente modifizieren für die Dauer des Studiums
6. Wenn Sie bereits stabile nicht-pharmakologische Bildungs- und Verhaltensinterventionen erhalten, nehmen Sie während der letzten 3 Monate vor dem Screening kontinuierlich teil und leiten Sie keine neuen oder modifizieren Sie laufende Interventionen für die Dauer der Studie
7. Haben Sie normale körperliche Untersuchung und Labortestergebnisse beim Screening. Bei anormalen Befunden muss/müssen der/die Befund(e) vom Prüfarzt als klinisch unbedeutend angesehen werden.
8. Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers einzuholen, falls dies entwicklungsbedingt angemessen ist. Wenn ein Teilnehmer nicht über die Fähigkeit zur Einwilligung verfügt, die Fähigkeit, eine Einwilligung (falls entwicklungsbedingt angemessen) einzuholen, sowie eine schriftliche Einverständniserklärung von seinen Eltern/Erziehungsberechtigten.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten mit einer anderen psychiatrischen Primärdiagnose als ASS
2. Schwangere Patientinnen; sexuell aktive Patientinnen mit unzureichender Empfängnisverhütung.
3. Patienten mit bekannten Phosphatase- und Tensin-Homologen (PTEN)-Mutationen, da sie wahrscheinlich nicht auf dieses Medikament ansprechen
4. Patienten mit einer schwerwiegenden Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen, die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen oder ihr eigenes Wohlbefinden gefährden könnte. Patienten mit Anzeichen einer signifikanten hämatologischen, endokrinen, kardiovaskulären (einschließlich unkorrigierter symptomatischer angeborener Herzfehler), respiratorischer, renaler, hepatischer oder gastrointestinaler Erkrankung, ausgenommen leichte häufige pädiatrische Erkrankungen in diesen Bereichen, die stabil sind (z. leichtes Asthma, Verstopfung usw.).
5. Patienten mit instabiler Epilepsie (z. Krampfanfälle innerhalb der letzten 6 Monate) oder Patienten mit Epilepsie, die keine stabilen Dosen von Antiepileptika einnehmen (z. Dosisänderungen innerhalb der letzten 3 Monate).
6. Patienten mit Überempfindlichkeit gegen Tideglusib oder einen Bestandteil seiner Formulierung.
7. Patienten, die Venenpunktionsverfahren zur Blutentnahme nicht tolerieren können.
8. Patienten, die aktiv in eine andere Interventionsstudie aufgenommen wurden.
9. Patienten, die vor Beginn der Studie erhöhte Leberenzyme auf das ≥ 3-fache des Normalwerts aufweisen.
10. Patienten mit einem Serum-Kreatinin von > 150 μmol/l und einer Kreatinin-Clearance von ≤ 60 ml/m (gemäß Cockcroft-Gault-Formel) beim Screening.
11. Patienten, die starke CYP3A4-Inhibitoren einnehmen (z. Clarithromycin, Telithromycin, Ketoconazol, Itraconazol, Posaconazol, Nefazodon, Indinavir, Ritonavir)
12. Unfähigkeit, Englisch ausreichend zu sprechen und zu verstehen, um den Abschluss aller Studienbewertungen zu ermöglichen (Elternteil; Patient, falls mündlich).