Tideglusib vs. Placebo nel trattamento degli adolescenti con disturbi dello spettro autistico (TIDE)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti ambulatoriali di età compresa tra 12 e 17 anni con un'età mentale equivalente ≥ 18 mesi allo Screening.
2. Pesare minimo 30 kg (il 3° percentile per i 12 anni di età)
3. Incontra Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali. I criteri del Manuale diagnostico e statistico (DSM-5) saranno stabiliti da un medico con esperienza con individui con ASD.
4. Avere un punteggio CGI-S (Global Impression-Severity) di un medico ≥ 4 (moderatamente malato) allo screening.
5. Se già riceve farmaci concomitanti stabili che influenzano il comportamento, ha regimi stabili senza cambiamenti durante il mese precedente lo screening (ad eccezione della fluoxetina, dove è necessario un periodo di 6 settimane) e non avvierà elettivamente nuovi o modificherà i farmaci in corso per la durata dello studio
6. Se stai già ricevendo interventi educativi e comportamentali non farmacologici stabili, avere una partecipazione continua durante i 3 mesi precedenti lo screening e non iniziare elettivamente nuovi o modificare interventi in corso per la durata dello studio
7. Avere un normale esame fisico e risultati dei test di laboratorio allo Screening. Se anormali, i risultati devono essere considerati clinicamente insignificanti dallo sperimentatore.
8. Capacità di ottenere il consenso informato scritto dal partecipante, se appropriato dal punto di vista dello sviluppo. Se un partecipante non ha la capacità di acconsentire, la capacità di ottenere il consenso (se appropriato per lo sviluppo), nonché il consenso informato scritto dei genitori/tutori legali.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con una diagnosi psichiatrica primaria diversa da ASD
2. Pazienti donne in gravidanza; pazienti di sesso femminile sessualmente attive sotto controllo delle nascite inadeguato.
3. Pazienti con mutazioni note della fosfatasi e dell'omologo della tensina (PTEN) poiché è improbabile che rispondano a questo farmaco
4. Pazienti con una grave condizione medica che, in base al giudizio dello sperimentatore, potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Pazienti con evidenza di qualsiasi significativa malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare (inclusa cardiopatia congenita sintomatica non corretta), respiratoria, renale, epatica o gastrointestinale, escluse le malattie pediatriche comuni lievi in ​​queste aree che sono stabili (ad es. asma lieve, costipazione, ecc.).
5. Pazienti con epilessia instabile (es. convulsioni verificatesi negli ultimi 6 mesi), o pazienti con epilessia che non assumono dosi stabili di farmaci antiepilettici (ad es. modifiche della dose negli ultimi 3 mesi).
6. Pazienti con ipersensibilità a tideglusib oa qualsiasi componente della sua formulazione.
7. Pazienti incapaci di tollerare le procedure di prelievo venoso per il prelievo di sangue.
8. Pazienti attivamente arruolati in un altro studio di intervento.
9. Pazienti che hanno enzimi epatici elevati ≥ 3 volte la quantità normale prima dell'inizio dello studio.
10. Pazienti con creatinina sierica >150 μmol/L e clearance della creatinina ≤60ml/m2 (secondo la formula di Cockcroft-Gault) allo Screening.
11. Pazienti che assumono potenti inibitori del CYP3A4 (ad es. claritromicina, telitromicina, ketoconazolo, itraconazolo, posaconazolo, nefazodone, indinavir, ritonavir)
12. Incapacità di parlare e comprendere l'inglese sufficientemente da consentire il completamento di tutte le valutazioni di studio (genitore; paziente, se verbale).