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Eine Studie für Teilnehmer mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die zuvor an Untersuchungsstudien von Nusinersen (ISIS 396443) teilgenommen haben (SHINE)

27. September 2024 aktualisiert von: Biogen

Eine offene Verlängerungsstudie für Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor an Untersuchungsstudien zu ISIS 396443 teilgenommen haben

Das primäre Ziel ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen (ISIS 396443), das durch intrathekale (IT) Injektion an Teilnehmer mit spinaler Muskelatrophie (SMA) verabreicht wird, die zuvor an Prüfstudien zu Nusinersen teilgenommen haben. Das sekundäre Ziel ist die Untersuchung der Langzeitwirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit SMA, die zuvor an Prüfstudien zu Nusinersen teilgenommen hatten, per IT-Injektion verabreicht wurde.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde initiiert und das Protokoll wurde von Ionis Pharmaceuticals, Inc. registriert.

Im August 2016 übernahm Biogen die Verantwortung für diese Studie.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
292

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriff

Eine Möglichkeit für Patienten mit schweren Krankheiten oder Beschwerden, die nicht an einer klinischen Studie teilnehmen können, um Zugang zu einem Medizinprodukt zu erhalten, das nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wurde. Auch Compassionate Use genannt. Es gibt verschiedene Arten des erweiterten Zugriffs.
Nicht länger verfügbar

Nicht länger verfügbar

  • Verfügbar: Für diese Prüfbehandlung ist derzeit ein erweiterter Zugang verfügbar, und Patienten, die nicht an der klinischen Studie teilnehmen, können möglicherweise Zugang zu dem Medikament, Biologikum oder Medizinprodukt erhalten wird untersucht.
  • Nicht mehr verfügbar: Erweiterter Zugriff war früher für diese Intervention verfügbar, ist aber derzeit nicht verfügbar und wird auch in Zukunft nicht verfügbar sein.
  • Vorübergehend nicht verfügbar: Erweiterter Zugang ist derzeit für diese Intervention nicht verfügbar, wird aber voraussichtlich in Zukunft verfügbar sein.
  • Zur Vermarktung zugelassen: Die Intervention wurde von der U.S. Food and Drug Administration für die Verwendung durch die Öffentlichkeit zugelassen.
 außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Deutschland, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt
  • Frankreich
    • Paris 9
      • Paris, Paris 9, Frankreich, 75012
        • Armand Trousseau Hospital, I-Motion
  • Hongkong
    • Hong Kong SAR
      • Hong Kong, Hong Kong SAR, Hongkong, 999077
        • The University of Hong Kong
  • Italien
      • Essen, Italien, 00168
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
      • Messina, Italien, 98125
        • Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
  • Japan
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Prefectural Children Hospital
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japan, 474-0038
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital / UBC
    • Ontario
      • Brussel, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Health Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Korea, Republik von
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, Republik von, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, SE 416 86
        • The Queen Silvia Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Hebron, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 6100
        • Uníversity of Hacettepe
      • Istanbul, Truthahn, 34662
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Illinois
      • New York, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University School of Medicine
      • Miyagi, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University School of Medicine
    • Oregon
      • Durham, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center
    • Utah
      • Obu, Aichi, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
    • Northumberland
      • Newcastle, Northumberland, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und unterschriebene Einverständniserklärung des Teilnehmers, falls gemäß Alter des Teilnehmers und institutionellen Richtlinien angegeben.
  • Abschluss der Indexstudie gemäß Studienprotokoll oder aufgrund einer Entscheidung des Sponsors (z. B. vorzeitiger Abbruch der Indexstudie) innerhalb der vorangegangenen 16 Wochen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie einen Zustand oder einen sich verschlechternden Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer für die Einschreibung ungeeignet machen würde oder den Teilnehmer daran hindern könnte, an der Studie teilzunehmen oder diese abzuschließen
  • Klinisch signifikante Anomalien der hämatologischen oder klinisch-chemischen Parameter oder des Elektrokardiogramms (EKG), wie vom Standortprüfer beim Screening-Besuch beurteilt, die den Teilnehmer für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen würden
  • Das Elternteil oder der Erziehungsberechtigte des Teilnehmers ist nicht bereit oder in der Lage, die Standardbehandlungsrichtlinien (einschließlich Impfungen und Respiratory-Syncytial-Virus-Prophylaxe, falls verfügbar) einzuhalten und während der gesamten Studie keine Ernährungs- und Atemunterstützung bereitzustellen
  • Behandlung mit einem anderen Prüfwirkstoff, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb eines Monats nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Gruppe 1
Teilnehmer wechselten von ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Experimental: Gruppe 2
Teilnehmer wechselten von ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Experimental: Gruppe 3
Teilnehmer wechselten von ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Experimental: Gruppe 4
Teilnehmer wechselten von ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Experimental: Gruppe 5
Teilnehmer wechselten von 232SM202 (NCT02462759)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
AE: ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptome oder Krankheiten, die zeitlich mit der Untersuchung/Verwendung eines Prüfpräparats verbunden sind, unabhängig davon, ob sie mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang stehen oder nicht. SAE:AE, das nach Ansicht eines Prüfers/Sponsors eines der folgenden Kriterien erfüllt: zum Tod führt; lebensbedrohlich ist: d. h. das Risiko des Todes, eines Krankenhausaufenthalts/der Verlängerung birgt; zu einer dauerhaften oder erheblichen Arbeitsunfähigkeit oder erheblichen Beeinträchtigung führt normale Lebensfunktionen; führt zu angeborenen Anomalien oder Geburtsfehlern bei den Nachkommen; ist nach Meinung des Ermittlers/Sponsors ein wichtiges Ereignis. TEAE: wenn es vor der ersten Nusinersen-Dosis oder dem ersten Scheinverfahren in der Indexstudie vorhanden war und sich anschließend in der Schwere verschlechterte/vor der ersten Nusinersen-Dosis oder dem ersten Scheinverfahren in der Indexstudie nicht vorhanden war, aber später auftrat.
Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit als UE gemeldeten Vitalzeichenanomalien
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Die Beurteilung der Vitalfunktionen umfasste Blutdruck, Temperatur, Pulsfrequenz und Atemfrequenz. Es wurden Teilnehmer mit Auffälligkeiten in diesen Beurteilungen gemeldet, die als UEs erfasst wurden.
Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit als UE gemeldeten Gewichtsanomalien
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Die Gewichtsabnahme war durch eine Abnahme von >=7 % gegenüber dem Ausgangswert gekennzeichnet, und die Gewichtszunahme war durch einen Anstieg von >=7 % gegenüber dem Ausgangswert gekennzeichnet. Es wurden Teilnehmer mit diesen als UE erfassten Anomalien gemeldet.
Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit als UE gemeldeten neurologischen Anomalien
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Es wurden Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei neurologischen Untersuchungen gemeldet, die als UEs erfasst wurden.
Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit als UE gemeldeten Laboranomalien
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Die Laboruntersuchungen umfassten Hämatologie, Gerinnung, Serumchemie und Urinanalyseparameter. Es wurden Teilnehmer mit Auffälligkeiten in diesen Laboruntersuchungen gemeldet, die als UEs erfasst wurden.
Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit als UE gemeldeten Gerinnungsparametern
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Zu den Gerinnungsparametern gehörten die aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT) und das International Normalised Ratio (INR). Es wurden Teilnehmer mit Anomalien dieser Gerinnungsparameter gemeldet, die als unerwünschte Ereignisse erfasst wurden.
Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in den Ergebnissen des 12-Kanal-Elektrokardiogramms (EKG).
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Die klinische Bedeutung von Anomalien im 12-Kanal-EKG wurde nach Ermessen des Prüfarztes bestimmt.
Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Anzahl der Teilnehmer, die gleichzeitig Medikamente einnehmen
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)
Eine Begleittherapie ist jedes nicht protokollspezifische Medikament oder jede Substanz (einschließlich rezeptfreier Medikamente, Kräutermedikamente und Vitaminpräparate), die zwischen dem Beginn des Screenings und dem letzten Telefonkontakt oder Studienbesuch verabreicht wird.
Vom ersten Tag bis zum Ende der Studie (bis zu 2848 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchschnittliche Anzahl der erreichten neuen motorischen Meilensteine ​​gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Am Tag 1800
Bei den motorischen Meilensteinen der WHO handelt es sich um eine Reihe von sechs Meilensteinen in der motorischen Entwicklung, die bei gesunden Kindern voraussichtlich alle im Alter von 24 Monaten erreicht werden. Die einzelnen Meilensteine ​​sind: Sitzen ohne Unterstützung, Stehen mit Hilfe, Krabbeln auf Händen und Knien, Gehen mit Hilfe, Stehen allein und Gehen allein. In dieser Ergebnismessung wurde der Mittelwert der Anzahl der erreichten neuen Meilensteine ​​berechnet und angegeben.
MMDR-Zeitraum: Am Tag 1800
Prozentsatz der Teilnehmer unter 2 Jahren, die gemäß Abschnitt 2 der Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) motorische Meilensteine ​​erreicht haben
Zeitfenster: Am Tag 309
HINE wird bei Säuglingen im Alter zwischen 2 und 24 Monaten untersucht. Es handelt sich um ein einfaches, standardisiertes Instrument mit 26 Elementen zur Beurteilung verschiedener Aspekte neurologischer Untersuchungen, wie z. B. Hirnnerven, Körperhaltung, Bewegungen, Tonus und Reflexe. In dieser Studie wurde Modul 2 von HINE (HINE-2) bewertet, das 8 Entwicklungsmeilensteine ​​(Kopfkontrolle, Sitzen, freiwilliges Greifen, Fähigkeit zum Treten, Rollen, Krabbeln, Stehen und Gehen) bewertet, die mit 3, 4, oder 5-Punkte-Skala, wobei 0 die Unfähigkeit bedeutet, die Aufgabe auszuführen, und ein Wert von 2, 3 oder 4 die vollständige Meilensteinentwicklung anzeigt. Die Gesamtpunktzahl wird durch Summieren der Itempunktzahlen berechnet, um eine maximal mögliche Punktzahl von 26 zu erhalten. Ein höherer Wert weist auf eine gute neurologische Funktion hin.
Am Tag 309
Anzahl der Teilnehmer, die starben oder einer dauerhaften Beatmung ausgesetzt waren
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Bis Tag 1800
Permanente Beatmung wurde definiert als Tracheotomie oder >= 16 Stunden kontinuierliche Beatmungsunterstützung pro Tag über >21 Tage ohne Vorliegen eines akuten reversiblen Ereignisses.
MMDR-Zeitraum: Bis Tag 1800
Anzahl der Teilnehmer, die keine dauerhafte Beatmung benötigen
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Bis Tag 1800
Permanente Beatmung wurde definiert als Tracheotomie oder >= 16 Stunden kontinuierliche Beatmungsunterstützung pro Tag über >21 Tage ohne Vorliegen eines akuten reversiblen Ereignisses.
MMDR-Zeitraum: Bis Tag 1800
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der motorischen Funktionsskala des Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND).
Zeitfenster: Basislinie, Tag 2198
Der CHOP INTEND-Test wurde entwickelt, um die motorischen Fähigkeiten von Säuglingen mit erheblicher motorischer Schwäche, einschließlich Säuglingen mit SMA, zu bewerten. Teilnehmer, die ≥ 2 Jahre alt sind, werden weiter bewertet, bis eine CHOP INTEND-Höchstpunktzahl von 64 erreicht ist. Es umfasst 16 Elemente, die so strukturiert sind, dass sie vom einfachsten zum schwierigsten gehen, wobei die Einstufung einschließlich der Eliminierung der Schwerkraft (niedrigere Punktzahl) bis hin zu Antigravitationsbewegungen (höhere Punktzahl) reicht. Alle Item-Scores reichen von 0 (am schlechtesten) bis 4 (am besten). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 64, wobei höhere Werte auf eine bessere Bewegungsfunktion hinweisen.
Basislinie, Tag 2198
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtscore der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE).
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Basislinie, MMDR-Tag 1800
Das HFMSE besteht aus 33 bewerteten Aktivitäten zur Beurteilung der motorischen Funktion bei Kindern mit SMA. Die Teilnehmer wurden gebeten, eine bestimmte Aktivität auszuführen (z. B. Rollen) und wurden dann hinsichtlich der Qualität und Ausführung dieser Bewegung auf einer Skala von 0 = nicht in der Lage, 1 = mit etwas Ausgleich ausgeführt und 2 = ohne Hilfe bewertet. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Punkte aller Aktivitäten mit einer maximal erreichbaren Punktzahl von 66. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte motorische Funktion hin.
MMDR-Zeitraum: Basislinie, MMDR-Tag 1800
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtscore des Revised Upper Limb Module (RULM).
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Basislinie, MMDR-Tag 1800
Der RULM-Test wird bei Teilnehmern mit SMA zur Beurteilung der Funktionsfähigkeit der oberen Gliedmaßen eingesetzt und besteht aus insgesamt 20 Elementen, wobei ein Eingabeelement zur Identifizierung der Funktionsklasse dient und nicht zur Gesamtpunktzahl beiträgt. Die verbleibenden 19 bewertbaren Elemente spiegeln unterschiedliche Funktionsbereiche wider und werden nach einem 3-Punkte-System mit einer Punktzahl von 0 (nicht möglich), 1 (fähig, mit Modifikation) und 2 (fähig, keine Schwierigkeit) bewertet. Es gibt nur 1 Element, das als Kann-/Kann-Punktzahl bewertet wird, wobei 1 die höchste Punktzahl darstellt. Bewertbare Elemente werden zur Gesamtpunktzahl (0–37) summiert, wobei höhere Punktzahlen auf eine verbesserte Funktion der oberen Gliedmaßen hinweisen. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
MMDR-Zeitraum: Basislinie, MMDR-Tag 1800
Änderung der insgesamt zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit, ermittelt durch den 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Basislinie, Tag 2670
Der 6MWT misst die Distanz, die eine Person insgesamt sechs Minuten lang auf einer harten, ebenen Oberfläche zurücklegen kann. Ziel ist es, dass der Einzelne in sechs Minuten so weit wie möglich läuft.
Basislinie, Tag 2670
Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine Kontrakturbeurteilung durchgeführt wurde
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Am MMDR-Tag 1800
Zur Beurteilung der motorischen Leistung bei SMA wird eine Kontrakturbeurteilung durchgeführt. In dieser Ergebnismessung wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, bei denen mindestens eine Kontraktur an einer beliebigen Stelle und schwere Kontrakturen an einer der fünf Stellen (Hüftbeuger, Kniebeuger, Knöchelbeuger, Ellenbogenbeuger, Unterarmbeuger) auftraten.
MMDR-Zeitraum: Am MMDR-Tag 1800
Änderung des zusammengesetzten Muskelaktionspotentials (CMAP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Basislinie, MMDR-Tag 1800
CMAP ist eine elektrophysiologische Technik, mit der die ungefähre Anzahl der Motoneuronen in einem Muskel oder einer Muskelgruppe bestimmt werden kann. In diesem OM werden Daten zur peronealen Amplitude (PA) und zur ulnaren Amplitude (UA) angegeben. Ein Wert von <0 deutete auf ein schlechteres Ansprechen hin und >0 deutete auf ein besseres Ansprechen als bei der normalen entsprechenden Population hin. Eine Score-Änderung <0 bedeutete eine Verschlechterung und >0 deutete auf eine Verbesserung im Vergleich zum Ausgangswert hin.
MMDR-Zeitraum: Basislinie, MMDR-Tag 1800
Änderung der Körperlänge gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Um die klinische Wirksamkeit zu bewerten, wurden die Teilnehmer auf Veränderungen im Wachstumsparameter der Körperlänge analysiert. Die Körperlänge wurde entweder anhand der WHO- oder Centers for Disease Control and Prevention (CDC)-Skalen berechnet. Die CDC-Skala ermöglicht die Berechnung der Körperlänge bis zu 20 Jahren, während die WHO-Skala die Berechnung nur bis zu 10 Jahren zulässt.
MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Um die klinische Wirksamkeit zu bewerten, wurden die Teilnehmer auf Veränderungen im Wachstumsparameter Gewicht analysiert. Das Gewicht wurde entweder anhand der WHO- oder CDC-Skalen berechnet. Die CDC-Skala ermöglicht die Berechnung des Gewichts bis zu einem Alter von 20 Jahren, während die WHO-Skala eine Berechnung nur bis zu einem Alter von 10 Jahren zulässt.
MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Änderung des Gewichts gegenüber dem Ausgangswert für das Altersperzentil
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Teilnehmer, die jünger als 36 Monate waren, wurden auf altersabhängige Veränderungen des Wachstumsparameters Gewicht untersucht, um die klinische Wirksamkeit zu bewerten. Das Gewicht für das Altersperzentil wurde entweder anhand der WHO- oder CDC-Skalen berechnet. Die CDC-Skala ermöglicht die Berechnung des Gewichts für das Altersperzentil bis zu 20 Jahren, während die WHO-Skala die Berechnung nur bis zu 10 Jahren zulässt.
MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Prozentsatz der CMAP-Responder
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Am Tag 1800
CMAP ist eine elektrophysiologische Technik, mit der die ungefähre Anzahl der Motoneuronen in einem Muskel oder einer Muskelgruppe bestimmt werden kann. Ein Teilnehmer wurde als Responder definiert, wenn er beim letzten Besuch eine peroneale Amplitude von ≥ 1 mV aufwies (einschließlich der Amplitude von ≥ 1 mV zu Studienbeginn und auch als solche beim letzten Besuch nachgewiesen).
MMDR-Zeitraum: Am Tag 1800
Anzahl der Teilnehmer, die motorische Meilensteine ​​erreicht haben
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Motorische Meilensteine ​​wurden anhand der WHO-Kriterien gemessen. Bei den motorischen Meilensteinen der WHO handelt es sich um eine Reihe von sechs Meilensteinen in der motorischen Entwicklung, die bei gesunden Kindern voraussichtlich alle im Alter von 24 Monaten erreicht werden. Die einzelnen Meilensteine ​​sind: Sitzen ohne Unterstützung (SWS), Stehen mit Unterstützung (SWA), Hände und Knie krabbeln (HKC) und Alleingehen (WA).
MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Anzahl der Teilnehmer, die es geschafft haben, alleine zu stehen und mit Hilfe zu gehen
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Motorische Meilensteine ​​wurden anhand der WHO-Kriterien gemessen. Bei den motorischen Meilensteinen der WHO handelt es sich um eine Reihe von sechs Meilensteinen in der motorischen Entwicklung, die bei gesunden Kindern voraussichtlich alle im Alter von 24 Monaten erreicht werden. Die einzelnen Meilensteine ​​sind: SWS, SWA, HKC, WWA, WA und Stand Alone (SA). SA und WWA wurden in dieser Ergebnismessung bewertet.
MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Gesamtzahl der Krankenhauseinweisungen aufgrund schwerwiegender respiratorischer Ereignisse
Zeitfenster: Bis Tag 2520
Die Gesamtzahl der Krankenhauseinweisungen ist die Gesamtzahl der schwerwiegenden Ereignisse, die während der Studie für alle Teilnehmer jeder Gruppe aufgetreten sind. Bei einem Teilnehmer mit mehreren SUEs, die am selben Tag begannen und zu einem Krankenhausaufenthalt führten, wird dies als ein Krankenhausaufenthalt gezählt.
Bis Tag 2520
Gesamtzahl der Krankenhauseinweisungen aufgrund schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis Tag 2520
Die Gesamtzahl der Krankenhauseinweisungen ist die Gesamtzahl der schwerwiegenden Ereignisse, die während der Studie für alle Teilnehmer jeder Gruppe aufgetreten sind. Bei einem Teilnehmer mit mehreren SUEs, die am selben Tag begannen und zu einem Krankenhausaufenthalt führten, wird dies als ein Krankenhausaufenthalt gezählt.
Bis Tag 2520
Prozentsatz der Zeit im Krankenhausaufenthalt
Zeitfenster: Bis Tag 2160
Bis Tag 2160
Änderung des Cobb-Winkels gegenüber dem Ausgangswert im Röntgenbild der Brust- und Lendenwirbelsäule bei Besuch
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Basislinie, MMDR-Tag 1800
Der Cobb-Winkel ist ein Maß für den Grad der seitlichen Krümmung der Wirbelsäule, der zur Definition einer Skoliose verwendet wird.
MMDR-Zeitraum: Basislinie, MMDR-Tag 1800
Gesamtpunktzahl der Fragebögen zum Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) nach Domäne
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: Am Tag 1800
Elemente auf der generischen PedsQL-Kernskala werden umgekehrt bewertet und in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt. Der von Eltern (P) und sich selbst (S) gemeldete PedsQL-Fragebogen wurde für Teilnehmer im Alter von 2 bis 25 Jahren erhoben. Es wurden vier Dimensionen erfasst: körperliche, emotionale, soziale und schulische Funktionsfähigkeit, und jedes Element wurde auf einer 5-Punkte-Ordinalskala bewertet. 0 (nie) = 100, 1 (fast nie) = 75, 2 (manchmal) = 50, 3 (oft) = 25, 4 (fast immer) = 0. Ein Gesamtscore wurde als Summe aller Items über die Anzahl der auf allen Skalen beantworteten Items berechnet. Fehlten mehr als 50 % der Items oder mehr, wurde der Skalenwert nicht berechnet. Höhere Werte deuteten auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
MMDR-Zeitraum: Am Tag 1800
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung der Erfahrung von Pflegekräften mit neuromuskulären Erkrankungen (ACEND), Gesamtpunktzahl des Fragebogens
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Der ACEND ist ein Fragebogen, der insgesamt sieben Bereiche zur Bewertung der körperlichen Auswirkungen (einschließlich Füttern/Pflege/Anziehen, Sitzen/Spielen, Transfers und Mobilität) und der allgemeinen Auswirkungen auf das Pflegepersonal (einschließlich Zeit, Emotionen und Finanzen) umfasst, und jeder Bereich umfasst mehrere Artikel. Der Gesamtscore (TS) für jede Domäne wird auf einer Skala von 0 bis 100 berechnet. Höhere Werte weisen auf eine größere Auswirkung auf die Pflegekraft hin.
MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Anzahl der Teilnehmer mit krankheitsbedingten Krankenhausaufenthalten und Nebenwirkungen
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Überlebensrate
Zeitfenster: MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800
Die Überlebensrate wurde als Prozentsatz der während der Studie lebenden Teilnehmer definiert und anhand der Kaplan-Meier-Kurve (KM) für die Zeit bis zum Tod geschätzt.
MMDR-Zeitraum: bis Tag 1800

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Biogen

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
21. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
22. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. September 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ISIS 396443-CS11
  • 2015-001870-16 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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