Un estudio para participantes con atrofia muscular espinal (SMA) que participaron previamente en estudios de investigación de Nusinersen (ISIS 396443) (SHINE)
27 de septiembre de 2024 actualizado por: Biogen
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para pacientes con atrofia muscular espinal que participaron previamente en estudios de investigación de ISIS 396443
El objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de nusinersen (ISIS 396443) administrado por inyección intratecal (IT) a participantes con atrofia muscular espinal (AME) que previamente participaron en estudios de investigación de nusinersen.
El objetivo secundario es examinar la eficacia a largo plazo de nusinersen administrado por inyección IT a participantes con AME que previamente participaron en estudios de investigación de nusinersen.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Terminado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio se inició y el protocolo fue registrado por Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En agosto de 2016, Biogen asumió la responsabilidad de este estudio.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
Inscripción
292
Fase
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Acceso ampliado
Ya no está disponible
fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Ya no está disponible
- Disponible: el acceso ampliado está actualmente disponible para este tratamiento en investigación, y los pacientes que no participan en el estudio clínico pueden obtener acceso al medicamento, producto biológico o dispositivo médico. en estudio.
- Ya no está disponible: el acceso ampliado estaba disponible para esta intervención anteriormente, pero no está disponible actualmente y no lo estará en el futuro.
- No disponible temporalmente: el acceso ampliado no está disponible actualmente para esta intervención, pero se espera que esté disponible en el futuro.
- Aprobado para marketing: la intervención ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso público.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg, Alemania, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Bayern
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Muenchen, Bayern, Alemania, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
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Brussels, Bélgica, 1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
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Ontario
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Brussel, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Korea
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Seoul, Korea, Corea, república de, 3080
- Seoul National University Hospital
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Hebron, España, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Clinic
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Illinois
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New York, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University School of Medicine
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Miyagi, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University School of Medicine
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Oregon
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Durham, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center
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Utah
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Obu, Aichi, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Paris 9
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Paris, Paris 9, Francia, 75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
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Hong Kong SAR
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Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
- The University of Hong Kong
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Essen, Italia, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
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Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
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Messina, Italia, 98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
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Kumamoto, Japón, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Miyagi, Japón, 989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
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Miyazaki, Japón, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
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Aichi
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Obu, Aichi, Japón, 474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, Japón, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
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Ankara, Pavo, 6100
- Uníversity of Hacettepe
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Istanbul, Pavo, 34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
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Northumberland
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Newcastle, Northumberland, Reino Unido, NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
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Gothenburg, Suecia, SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Consentimiento informado firmado por el padre o tutor y asentimiento informado firmado por el participante, si así lo indica la edad del participante y las pautas institucionales.
- Finalización del estudio índice de acuerdo con el protocolo del estudio o como resultado de la decisión del Patrocinador (p. ej., terminación anticipada del estudio índice) dentro de las 16 semanas anteriores
Criterios clave de exclusión:
- Tiene cualquier condición o empeoramiento de la condición que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación o la finalización del estudio por parte del participante.
- Anormalidades clínicamente significativas en hematología o parámetros de química clínica o electrocardiograma (ECG), según lo evaluado por el investigador del sitio, en la visita de selección que harían que el participante no fuera apto para participar en el estudio
- El padre o tutor legal del participante no está dispuesto o no puede cumplir con las pautas estándar de atención (incluidas las vacunas y la profilaxis del virus sincitial respiratorio, si está disponible), ni brindar apoyo nutricional y respiratorio durante todo el estudio.
- Tratamiento con otro agente en investigación, agente biológico o dispositivo dentro de un mes de la Selección, o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
5
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo 1
Los participantes hicieron la transición de ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
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Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
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Experimental: Grupo 2
Los participantes hicieron la transición de ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
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Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
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Experimental: Grupo 3
Los participantes hicieron la transición de ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
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Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
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Experimental: Grupo 4
Los participantes hicieron la transición de ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
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Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
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Experimental: Grupo 5
Los participantes pasaron de 232SM202 (NCT02462759)
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Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA) surgidos del tratamiento y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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EA: signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el estudio/uso de un fármaco en investigación, ya sea que se considere relacionado o no con el fármaco en investigación.
SAE: AE que, a juicio del Investigador/Patrocinador, cumple cualquiera de los siguientes criterios: resulta en la muerte; pone en peligro la vida: es decir, plantea riesgo de muerte, hospitalización/su prolongación; resulta en una incapacidad persistente o significativa o una interrupción sustancial de funciones de vida normales; resulta en anomalías congénitas o defectos de nacimiento en la descendencia; es un evento importante en la opinión del Investigador/Patrocinador. TEAE: si estaba presente antes de la primera dosis de nusinersen o el primer procedimiento simulado en el estudio índice y posteriormente empeoró en gravedad/no estaba presente antes de la primera dosis de nusinersen o el primer procedimiento simulado en el estudio índice pero apareció posteriormente.
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Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Número de participantes con anomalías de los signos vitales notificadas como EA
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Las evaluaciones de signos vitales incluyeron presión arterial, temperatura, frecuencia del pulso y frecuencia respiratoria.
Se informaron los participantes con anomalías en estas evaluaciones registradas como EA.
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Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Número de participantes con anomalías de peso notificadas como EA
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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La disminución de peso se caracterizó por una disminución de >=7 % desde el inicio y el aumento de peso se caracterizó por un aumento de >=7 % desde el inicio.
Se informaron los participantes con estas anomalías registradas como EA.
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Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Número de participantes con anomalías neurológicas notificadas como EA
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Se informaron los participantes con anomalías en los exámenes neurológicos registradas como EA.
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Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Número de participantes con anomalías de laboratorio notificadas como EA
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Las investigaciones de laboratorio incluyeron parámetros de hematología, coagulación, química sérica y análisis de orina.
Se informaron los participantes con anomalías en estas investigaciones de laboratorio registradas como EA.
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Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Número de participantes con parámetros de coagulación informados como EA
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Los parámetros de coagulación incluyeron el tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) y el índice internacional normalizado (INR).
Se informaron los participantes con anomalías en estos parámetros de coagulación registrados como EA.
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Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los resultados del electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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La importancia clínica de las anomalías en el ECG de 12 derivaciones se determinó según el criterio del investigador.
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Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Número de participantes que toman algún medicamento concomitante
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Una terapia concomitante es cualquier fármaco o sustancia no especificada en el protocolo (incluidos medicamentos de venta libre, medicamentos a base de hierbas y suplementos vitamínicos) administrada entre el inicio de la evaluación y el último contacto telefónico o visita del estudio.
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Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta 2848 días)
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número medio de hitos de motores nuevos alcanzados según lo evaluado por los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Período MMDR: el día 1800
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Los hitos motores de la OMS son un conjunto de seis hitos en el desarrollo motor, todos los cuales se esperaría que se alcanzaran a los 24 meses de edad en niños sanos.
Los hitos individuales son: sentarse sin apoyo, pararse con ayuda, gatear con manos y rodillas, caminar con ayuda, pararse solo y caminar solo.
La media del número de nuevos hitos alcanzados se calculó y se informó en esta medida de resultado.
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Período MMDR: el día 1800
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Porcentaje de participantes con <2 años de edad que alcanzaron hitos motores según lo evaluado por la Sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Periodo de tiempo: En el día 309
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HINE se evalúa en bebés de entre 2 y 24 meses de edad.
Es un instrumento simple y estandarizado que incluye 26 ítems que evalúan diferentes aspectos de los exámenes neurológicos, como los nervios craneales, la postura, los movimientos, el tono y los reflejos.
En este estudio, se evaluó el Módulo 2 de HINE (HINE-2), que evalúa 8 hitos del desarrollo (control de la cabeza, sentarse, agarre voluntario, capacidad para patear, rodar, gatear, pararse y caminar) calificados con una puntuación de 3, 4, o escala de 5 puntos, donde 0 indica incapacidad para realizar la tarea y una puntuación de 2, 3 o 4 indica desarrollo completo del hito.
La puntuación total se calcula sumando las puntuaciones de los ítems para obtener la puntuación máxima posible de 26.
Una puntuación más alta indica una buena función neurológica.
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En el día 309
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Número de participantes que murieron o recibieron ventilación permanente
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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La ventilación permanente se definió como traqueostomía o >=16 horas de soporte ventilatorio por día de forma continua durante >21 días en ausencia de un evento agudo reversible.
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Número de participantes que no requieren ventilación permanente
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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La ventilación permanente se definió como traqueostomía o >=16 horas de soporte ventilatorio por día de forma continua durante >21 días en ausencia de un evento agudo reversible.
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Cambio con respecto al valor inicial en la escala de función motora de la prueba infantil de trastornos neuromusculares del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP INTEND)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 2198
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La prueba CHOP INTEND está diseñada para evaluar las habilidades motoras de bebés con debilidad motora significativa, incluidos los bebés con AME.
Se continuará evaluando a los participantes que tengan ≥2 años hasta que se logre una puntuación máxima de 64 en CHOP INTEND.
Incluye 16 elementos estructurados para pasar del más fácil al más difícil con una calificación que incluye la eliminación de la gravedad (puntuaciones más bajas) hasta los movimientos antigravedad (puntuaciones más altas).
Todas las puntuaciones de los ítems oscilan entre 0 (peor) y 4 (mejor).
Las puntuaciones totales varían de 0 a 64, y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento del movimiento.
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Línea de base, día 2198
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total ampliada de la escala motora funcional de Hammersmith (HFMSE)
Periodo de tiempo: Período MMDR: Línea base, Día MMDR 1800
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El HFMSE consta de 33 actividades puntuadas que se utilizan para evaluar la función motora en niños con AME.
Se pidió a los participantes que realizaran una actividad específica (como rodar) y luego se les calificó según la calidad y ejecución de ese movimiento en una escala de 0 = no poder, 1 = realizado con cierta compensación y 2 = sin ayuda.
La puntuación global es la suma de las puntuaciones de todas las actividades con una puntuación máxima alcanzable de 66.
Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora.
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Período MMDR: Línea base, Día MMDR 1800
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Cambio desde el inicio en la puntuación total revisada del módulo de miembros superiores (RULM)
Periodo de tiempo: Período MMDR: Línea base, Día MMDR 1800
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La prueba RULM se utiliza en participantes con AME para evaluar elementos de capacidad funcional de las extremidades superiores y tiene un total de 20 elementos con un elemento de entrada que sirve como identificación de clase funcional y no contribuye a la puntuación total.
Los 19 elementos puntuables restantes reflejan diferentes dominios funcionales y se califican en un sistema de 3 puntos con una puntuación de 0 (incapaz), 1 (capaz, con modificación) y 2 (capaz, sin dificultad).
Solo hay 1 ítem que se califica como puedo/no puedo calificar, siendo 1 el puntaje más alto.
Los elementos puntuables se suman para obtener la puntuación total (0-37); las puntuaciones más altas indican una mayor función de las extremidades superiores.
Un cambio positivo desde el inicio indica una mejora.
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Período MMDR: Línea base, Día MMDR 1800
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Cambio desde el valor inicial en la distancia total recorrida a lo largo del tiempo según lo evaluado mediante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 2670
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El 6MWT mide la distancia que un individuo puede caminar durante un total de seis minutos sobre una superficie dura y plana.
El objetivo es que el individuo camine la mayor distancia posible en seis minutos.
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Línea de base, día 2670
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Número de participantes que experimentaron una evaluación de contracturas
Periodo de tiempo: Período MMDR: En el día MMDR 1800
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La evaluación de la contractura se realiza para evaluar el rendimiento motor en la AME.
En esta medida de resultado se informa el número de participantes que experimentaron al menos una contractura en cualquier ubicación y contracturas graves en cualquiera de las cinco ubicaciones (flexores de la cadera, flexores de la rodilla, flexores de la planta del tobillo, flexores del codo, flexores del antebrazo).
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Período MMDR: En el día MMDR 1800
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Cambio desde el valor inicial en el potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
Periodo de tiempo: Período MMDR: Línea base, Día MMDR 1800
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CMAP es una técnica electrofisiológica que se puede utilizar para determinar el número aproximado de neuronas motoras en un músculo o grupo de músculos.
En este OM se informan los datos de amplitud peronea (PA) y amplitud cubital (UA).
Una puntuación <0 indicó una peor respuesta y >0 indicó una mejor respuesta que la población normal emparejada.
El cambio de puntuación <0 indicó un empeoramiento y >0 indicó una mejora en comparación con el valor inicial.
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Período MMDR: Línea base, Día MMDR 1800
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Cambio desde el valor inicial en la longitud del cuerpo
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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Se analizó a los participantes para detectar cambios en el parámetro de crecimiento de la longitud corporal para evaluar la eficacia clínica.
La longitud del cuerpo se calculó utilizando escalas de la OMS o de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC).
La escala de los CDC permite calcular la longitud corporal hasta los 20 años, mientras que la escala de la OMS permite calcularla solo hasta los 10 años.
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Cambio desde el valor inicial en el peso
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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Se analizó a los participantes para determinar el cambio en el parámetro de crecimiento del peso para evaluar la eficacia clínica.
El peso se calculó utilizando básculas de la OMS o de los CDC.
La báscula CDC permite calcular el peso hasta los 20 años, mientras que la báscula de la OMS permite calcularlo sólo hasta los 10 años.
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Cambio desde el valor inicial en el peso para el percentil de edad
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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Se analizó el cambio en el parámetro de crecimiento del peso según la edad de los participantes menores de 36 meses para evaluar la eficacia clínica.
El percentil de peso para la edad se calculó utilizando las escalas de la OMS o de los CDC.
La escala CDC permite calcular el peso por percentil de edad hasta los 20 años, mientras que la escala de la OMS permite calcularlo solo hasta los 10 años.
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Porcentaje de respondedores CMAP
Periodo de tiempo: Período MMDR: el día 1800
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CMAP es una técnica electrofisiológica que se puede utilizar para determinar el número aproximado de neuronas motoras en un músculo o grupo de músculos.
Un participante se definió como respondedor si tenía una amplitud peronea ≥1 mV en la última visita (incluida la amplitud ≥1 mV al inicio y también se demostró como tal en la última visita).
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Período MMDR: el día 1800
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Número de participantes que lograron hitos motores
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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Los hitos motores se midieron según los criterios de la OMS.
Los hitos motores de la OMS son un conjunto de seis hitos en el desarrollo motor, todos los cuales se esperaría que se alcanzaran a los 24 meses de edad en niños sanos.
Los hitos individuales son: sentarse sin apoyo (SWS), pararse con ayuda (SWA), gatear con manos y rodillas (HKC) y caminar solo (WA).
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Número de participantes que lograron pararse solos y caminar con ayuda
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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Los hitos motores se midieron según los criterios de la OMS.
Los hitos motores de la OMS son un conjunto de seis hitos en el desarrollo motor, todos los cuales se esperaría que se alcanzaran a los 24 meses de edad en niños sanos.
Los hitos individuales son: SWS, SWA, HKC, WWA, WA y autónomo (SA).
SA y WWA se evaluaron en esta medida de resultado.
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Número total de hospitalizaciones por eventos respiratorios graves
Periodo de tiempo: Hasta el día 2520
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El número total de hospitalizaciones es el número total de eventos graves que ocurrieron durante el estudio para todos los participantes de cada grupo.
Para un participante con múltiples EAG que comenzaron en la misma fecha y condujeron a una hospitalización, se cuenta como una hospitalización.
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Hasta el día 2520
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Número total de hospitalizaciones por eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta el día 2520
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El número total de hospitalizaciones es el número total de eventos graves que ocurrieron durante el estudio para todos los participantes de cada grupo.
Para un participante con múltiples EAG que comenzaron en la misma fecha y condujeron a una hospitalización, se cuenta como una hospitalización.
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Hasta el día 2520
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Porcentaje de tiempo en hospitalización
Periodo de tiempo: Hasta el día 2160
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Hasta el día 2160
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Cambio desde el valor inicial en el ángulo de Cobb en la radiografía de la columna toracolumbar mediante visita
Periodo de tiempo: Período MMDR: Línea base, Día MMDR 1800
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El ángulo de Cobb es una medida del grado de curvatura espinal de lado a lado que se utiliza para definir la escoliosis.
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Período MMDR: Línea base, Día MMDR 1800
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Cuestionarios del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL) Puntuación total por dominio
Periodo de tiempo: Período MMDR: el día 1800
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Los ítems de la escala básica genérica de PedsQL se califican de manera inversa y se transforman en una escala de 0 a 100.
El cuestionario PedsQL informado por los padres (P) y los propios (S) se recopiló para participantes de 2 a 25 años de edad.
Se recogieron cuatro dimensiones: funcionamiento físico, emocional, social y escolar y cada ítem se puntuó en una escala ordinal de 5 puntos.
0 (nunca) =100, 1 (casi nunca) = 75, 2 (a veces) = 50, 3 (a menudo) = 25, 4 (casi siempre) = 0.
Se calculó una puntuación total como la suma de todos los ítems sobre el número de ítems respondidos en todas las escalas.
Si faltaban más del 50% de los ítems o más, no se calculaba la puntuación de la escala.
Las puntuaciones más altas indicaron una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
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Período MMDR: el día 1800
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Cambio desde el inicio en la evaluación de la experiencia del cuidador con enfermedades neuromusculares (ACEND) Puntuación total del cuestionario
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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El ACEND es un cuestionario que incluye un total de siete dominios que evalúan el impacto físico (incluidos alimentar/arreglar/vestir, sentarse/jugar, traslados y movilidad) y el impacto general del cuidador (incluido el tiempo, las emociones y las finanzas) y cada dominio comprende varios elementos.
La puntuación total (TS) de cada dominio se calculará en una escala de 0 a 100.
Las puntuaciones más altas indican un mayor impacto en el cuidador.
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Número de participantes con hospitalizaciones y EA relacionados con enfermedades
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Tasa de supervivencia
Periodo de tiempo: Período MMDR: hasta el día 1800
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La tasa de supervivencia se definió como el porcentaje de participantes vivos durante el estudio y se estimó a partir de la curva de Kaplan Meier (KM) para el tiempo transcurrido hasta la muerte.
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Período MMDR: hasta el día 1800
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
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La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
4 de noviembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
21 de agosto de 2023
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
21 de agosto de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
30 de octubre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de octubre de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
Publicado por primera vez
1 de noviembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
22 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2024
Última verificación
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinal
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .