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Eine Studie für Teilnehmer mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die zuvor an Untersuchungsstudien von Nusinersen (ISIS 396443) teilgenommen haben (SHINE)

5. Februar 2024 aktualisiert von: Biogen

Eine offene Verlängerungsstudie für Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor an Untersuchungsstudien zu ISIS 396443 teilgenommen haben

Das primäre Ziel ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen (ISIS 396443), das durch intrathekale (IT) Injektion an Teilnehmer mit spinaler Muskelatrophie (SMA) verabreicht wird, die zuvor an Prüfstudien zu Nusinersen teilgenommen haben. Das sekundäre Ziel ist die Untersuchung der Langzeitwirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit SMA, die zuvor an Prüfstudien zu Nusinersen teilgenommen hatten, per IT-Injektion verabreicht wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde initiiert und das Protokoll wurde von Ionis Pharmaceuticals, Inc. registriert.

Im August 2016 übernahm Biogen die Verantwortung für diese Studie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

292

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Deutschland, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt
  • Frankreich
    • Paris 9
      • Paris, Paris 9, Frankreich, 75012
        • Armand Trousseau Hospital, I-Motion
  • Hongkong
    • Hong Kong SAR
      • Hong Kong, Hong Kong SAR, Hongkong, 999077
        • The University of Hong Kong
  • Italien
      • Essen, Italien, 00168
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
      • Messina, Italien, 98125
        • Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
  • Japan
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Prefectural Children Hospital
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japan, 474-0038
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital / UBC
    • Ontario
      • Brussel, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Health Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Korea, Republik von
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, Republik von, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, SE 416 86
        • The Queen Silvia Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Hebron, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 6100
        • Uníversity of Hacettepe
      • Istanbul, Truthahn, 34662
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Illinois
      • New York, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University School of Medicine
      • Miyagi, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University School of Medicine
    • Oregon
      • Durham, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center
    • Utah
      • Obu, Aichi, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
    • Northumberland
      • Newcastle, Northumberland, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und unterschriebene Einverständniserklärung des Teilnehmers, falls gemäß Alter des Teilnehmers und institutionellen Richtlinien angegeben.
  • Abschluss der Indexstudie gemäß Studienprotokoll oder aufgrund einer Entscheidung des Sponsors (z. B. vorzeitiger Abbruch der Indexstudie) innerhalb der vorangegangenen 16 Wochen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie einen Zustand oder einen sich verschlechternden Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer für die Einschreibung ungeeignet machen würde oder den Teilnehmer daran hindern könnte, an der Studie teilzunehmen oder diese abzuschließen
  • Klinisch signifikante Anomalien der hämatologischen oder klinisch-chemischen Parameter oder des Elektrokardiogramms (EKG), wie vom Standortprüfer beim Screening-Besuch beurteilt, die den Teilnehmer für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen würden
  • Das Elternteil oder der Erziehungsberechtigte des Teilnehmers ist nicht bereit oder in der Lage, die Standardbehandlungsrichtlinien (einschließlich Impfungen und Respiratory-Syncytial-Virus-Prophylaxe, falls verfügbar) einzuhalten und während der gesamten Studie keine Ernährungs- und Atemunterstützung bereitzustellen
  • Behandlung mit einem anderen Prüfwirkstoff, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb eines Monats nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1
Teilnehmer wechselten von ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Experimental: Gruppe 2
Teilnehmer wechselten von ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Experimental: Gruppe 3
Teilnehmer wechselten von ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Experimental: Gruppe 4
Teilnehmer wechselten von ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Experimental: Gruppe 5
Teilnehmer wechselten von 232SM202 (NCT02462759)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und/oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Vitalzeichen
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Gewichtsanomalien
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten neurologischen Untersuchungsanomalien
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei der Laborbeurteilung
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Gerinnungsparameter
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Änderung der Begleitmedikation gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) motorische Meilensteine ​​​​erreicht haben
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Prozentsatz der Teilnehmer, die motorische Meilensteine ​​​​erreicht haben, wie in Abschnitt 2 der Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) bewertet
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Zeit bis zum Tod oder Dauerbeatmung
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Prozentsatz der Teilnehmer, die keine permanente Beatmung benötigen
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Änderung der motorischen Funktionsskala des Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Tag 1814
CHOP-INTEND-Tests umfassen 16 Elemente, die so strukturiert sind, dass sie sich vom Einfachsten zum Schwersten bewegen, wobei die Einstufung die Schwerkraft eliminiert (niedrigere Punktzahlen) bis hin zu Antigravitationsbewegungen (höhere Punktzahlen) umfasst. Alle Item-Scores reichen von 0-4.
Bis Tag 1814
Änderung von der Basislinie in der Hammersmith Functional Motor Scale
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Das HFMSE testet die Motorik von Teilnehmern mit SMA. Die ursprünglich 20 Items umfassende Hammersmith Functional Motor Scale wurde um 13 zusätzliche angepasste Items aus dem Grobmotorik-Funktionsmaß erweitert, um die Sensitivität für die besser funktionierende ambulante Bevölkerung zu verbessern.
Bis Tag 1814
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im überarbeiteten oberen Extremitätenmodul (RULM)
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Bis Tag 1814
6MGT: 6 Minuten lang so schnell wie möglich auf einer 25-Meter-Bahn ohne Hilfsmittel oder Orthesen auf und ab gehen. Neben Pausen und Stürzen werden Runden-, Minuten- und Gesamtdistanzen aufgezeichnet.
Bis Tag 1814
Änderung des Compound Muscular Action Potential (CMAP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Tag 1814
CMAP ist eine elektrophysiologische Technik, mit der die ungefähre Anzahl von Motoneuronen in einem Muskel oder einer Muskelgruppe bestimmt werden kann.
Bis Tag 1814
Veränderung der Körperlänge und/oder Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert (für alle Teilnehmer)
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Änderung des Kopfumfangs gegenüber dem Ausgangswert (für Teilnehmer bis 36 Monate)
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Änderung des Brustumfangs gegenüber dem Ausgangswert (für Teilnehmer bis 36 Monate)
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Änderung des Armumfangs gegenüber dem Ausgangswert (für Teilnehmer bis 36 Monate)
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anteil der CMAP-Responder
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl der Teilnehmer mit erreichten motorischen Meilensteinen
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anteil der Teilnehmer, die es geschafft haben, alleine zu stehen
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anteil der Teilnehmer, die das Gehen mit Unterstützung erreicht haben
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden respiratorischen Ereignissen
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl der ins Krankenhaus eingelieferten Teilnehmer
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Dauer der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Änderung von der Grundlinie im Cobb-Winkel auf dem Röntgenbild der thorakolumbalen Wirbelsäule
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Fragebögen zur Lebensqualität (QOL).
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Anzahl krankheitsbedingter Hospitalisierungen und UEs
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814
Gesamtüberlebensrate
Zeitfenster: Bis Tag 1814
Bis Tag 1814

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 396443-CS11
  • 2015-001870-16 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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