Um estudo para participantes com atrofia muscular espinhal (SMA) que participaram anteriormente de estudos investigativos de Nusinersen (ISIS 396443) (SHINE)
27 de setembro de 2024 atualizado por: Biogen
Um estudo de extensão aberto para pacientes com atrofia muscular espinhal que já participaram de estudos investigativos de ISIS 396443
O objetivo principal é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de nusinersen (ISIS 396443) administrado por injeção intratecal (IT) a participantes com Atrofia Muscular Espinhal (SMA) que participaram anteriormente de estudos investigativos de nusinersen.
O objetivo secundário é examinar a eficácia a longo prazo de nusinersen administrado por injeção IT a participantes com SMA que participaram anteriormente de estudos investigativos de nusinersen.
Visão geral do estudo
Status
Status
Concluído
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi iniciado e o protocolo foi registrado pela Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Em agosto de 2016, a Biogen assumiu a responsabilidade por este estudo.
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
Inscrição
292
Estágio
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Acesso expandido
Não está mais disponível
fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Não está mais disponível
- Disponível: o acesso expandido está atualmente disponível para este tratamento experimental, e os pacientes que não são participantes do estudo clínico podem obter acesso ao medicamento, biológico ou dispositivo médico sendo estudado.
- Não está mais disponível: o acesso expandido estava disponível para esta intervenção anteriormente, mas não está disponível atualmente e não estará disponível no futuro.
- Temporariamente indisponível: o acesso expandido não está disponível atualmente para esta intervenção, mas espera-se que esteja disponível no futuro.
- Aprovado para marketing: A intervenção foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para uso público.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg, Alemanha, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Bayern
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Muenchen, Bayern, Alemanha, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital
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Brussels, Bélgica, 1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
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Ontario
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Brussel, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Hebron, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Clinic
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Illinois
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New York, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University School of Medicine
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Miyagi, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University School of Medicine
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Oregon
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Durham, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center
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Utah
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Obu, Aichi, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Paris 9
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Paris, Paris 9, França, 75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
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Hong Kong SAR
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Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
- The University of Hong Kong
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Essen, Itália, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
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Genova, Itália, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
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Messina, Itália, 98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
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Kumamoto, Japão, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Miyagi, Japão, 989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
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Miyazaki, Japão, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
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Aichi
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Obu, Aichi, Japão, 474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, Japão, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
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Ankara, Peru, 6100
- Uníversity of Hacettepe
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Istanbul, Peru, 34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
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Northumberland
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Newcastle, Northumberland, Reino Unido, NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
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Korea
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Seoul, Korea, Republica da Coréia, 3080
- Seoul National University Hospital
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Gothenburg, Suécia, SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Consentimento informado assinado pelos pais ou responsável e consentimento informado assinado pelo participante, se indicado pela idade do participante e diretrizes institucionais.
- Conclusão do estudo índice de acordo com o protocolo do estudo ou como resultado da decisão do Patrocinador (por exemplo, término antecipado do estudo índice) nas 16 semanas anteriores
Principais Critérios de Exclusão:
- Ter qualquer condição ou agravamento da condição que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para inscrição ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo pelo participante
- Anormalidades clinicamente significativas em hematologia ou parâmetros de química clínica ou eletrocardiograma (ECG), conforme avaliado pelo Investigador do Centro, na visita de triagem que tornaria o participante inadequado para participação no estudo
- O pai ou responsável legal do participante não está disposto ou é capaz de atender às diretrizes padrão de atendimento (incluindo vacinações e profilaxia do vírus sincicial respiratório, se disponível), nem fornecer suporte nutricional e respiratório durante o estudo
- Tratamento com outro agente experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de um mês após a triagem ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
5
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo 1
Os participantes fizeram a transição do ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
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Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
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Experimental: Grupo 2
Os participantes fizeram a transição do ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
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Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
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Experimental: Grupo 3
Os participantes fizeram a transição do ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
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Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
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Experimental: Grupo 4
Os participantes fizeram a transição do ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
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Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
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Experimental: Grupo 5
Os participantes fizeram a transição de 232SM202 (NCT02462759)
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Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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EA:sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional associado temporalmente ao estudo/uso de um medicamento experimental, seja ou não considerado relacionado ao medicamento experimental.
SAE:AE que, na opinião do Investigador/Patrocinador, atende a qualquer um dos seguintes critérios: resulta em morte; apresenta risco de vida: ou seja, representa risco de morte, hospitalização/prolongamento; resulta em incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial do funções normais da vida; resulta em anomalia congênita ou defeito de nascença na prole; é um evento importante na opinião do Investigador/Patrocinador. TEAE: se estava presente antes da primeira dose de nusinersen ou do primeiro procedimento simulado no estudo índice e posteriormente piorou em gravidade/não estava presente antes da primeira dose de nusinersen ou do primeiro procedimento simulado no estudo índice, mas apareceu posteriormente.
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Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais relatadas como EAs
Prazo: Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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As avaliações dos sinais vitais incluíram pressão arterial, temperatura, pulsação e frequência respiratória.
Foram notificados participantes com anormalidades nessas avaliações registradas como EAs.
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Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Número de participantes com anomalias de peso relatadas como EAs
Prazo: Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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A diminuição de peso foi caracterizada por uma diminuição de >=7% em relação ao valor basal e o aumento de peso foi caracterizado por um aumento de >=7% em relação ao valor basal.
Os participantes com essas anormalidades registradas como EAs foram relatados.
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Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Número de participantes com anormalidades neurológicas relatadas como EAs
Prazo: Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Foram relatados participantes com anormalidades nos exames neurológicos registrados como EAs.
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Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Número de participantes com anomalias laboratoriais relatadas como EAs
Prazo: Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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As investigações laboratoriais incluíram hematologia, coagulação, química sérica e parâmetros de urinálise.
Foram relatados participantes com anormalidades nessas investigações laboratoriais registradas como EAs.
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Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Número de participantes com parâmetros de coagulação relatados como EAs
Prazo: Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Os parâmetros de coagulação incluíram tempo de tromboplastina parcial ativada (TTPa) e razão normalizada internacional (INR).
Foram relatados participantes com anormalidades nesses parâmetros de coagulação registrados como EAs.
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Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos resultados do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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A significância clínica das anormalidades no ECG de 12 derivações foi determinada com base no critério do investigador.
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Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Número de participantes que tomam qualquer medicamento concomitante
Prazo: Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Uma terapia concomitante é qualquer medicamento ou substância não especificada pelo protocolo (incluindo medicamentos de venda livre, medicamentos fitoterápicos e suplementos vitamínicos) administrados entre o início da triagem e o último contato telefônico ou visita do estudo.
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Do dia 1 até o final do estudo (até 2.848 dias)
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número médio de novos marcos motores alcançados conforme avaliado pelos critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Período MMDR: No dia 1800
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Os marcos motores da OMS são um conjunto de seis marcos no desenvolvimento motor, que se espera que sejam alcançados até aos 24 meses de idade em crianças saudáveis.
Os marcos individuais são: sentar sem apoio, ficar em pé com auxílio, rastejar com mãos e joelhos, caminhar com auxílio, ficar em pé sozinho e caminhar sozinho.
A média do número de novos marcos alcançados foi calculada e relatada nesta medida de resultado.
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Período MMDR: No dia 1800
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Porcentagem de participantes com <2 anos de idade que atingiram marcos motores conforme avaliado pela Seção 2 do Exame Neurológico Infantil de Hammersmith (HINE)
Prazo: No dia 309
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O HINE é avaliado em bebês entre 2 e 24 meses de idade.
É um instrumento simples e padronizado que inclui 26 itens que avaliam diferentes aspectos dos exames neurológicos, como nervos cranianos, postura, movimentos, tônus e reflexos.
Neste estudo, foi avaliado o Módulo 2 do HINE (HINE-2), que avalia 8 marcos de desenvolvimento (controle de cabeça, sentar, preensão voluntária, capacidade de chutar, rolar, engatinhar, ficar em pé e andar) pontuados em 3, 4, ou escala de 5 pontos, com 0 indicando incapacidade de realizar a tarefa e pontuação de 2, 3 ou 4 indicando desenvolvimento completo do marco.
A pontuação total é calculada somando as pontuações dos itens para dar a pontuação máxima possível de 26.
Pontuação mais alta indica boa função neurológica.
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No dia 309
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Número de participantes que morreram ou receberam ventilação permanente
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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Ventilação permanente foi definida como traqueostomia ou >=16 horas de suporte ventilatório por dia continuamente por >21 dias na ausência de um evento agudo reversível.
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Período MMDR: até o dia 1800
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Número de participantes que não necessitam de ventilação permanente
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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Ventilação permanente foi definida como traqueostomia ou >=16 horas de suporte ventilatório por dia continuamente por >21 dias na ausência de um evento agudo reversível.
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Período MMDR: até o dia 1800
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Mudança da linha de base no Hospital Infantil da Filadélfia Escala de Função Motora para Teste Infantil de Doenças Neuromusculares (CHOP INTEND)
Prazo: Linha de base, dia 2198
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O teste CHOP INTEND foi desenvolvido para avaliar as habilidades motoras de bebês com fraqueza motora significativa, incluindo bebês com AME.
Os participantes com ≥2 anos continuarão a ser avaliados até que uma pontuação máxima do CHOP INTEND de 64 seja alcançada.
Inclui 16 itens estruturados para passar do mais fácil ao mais difícil, com a classificação incluindo a eliminação da gravidade (pontuações mais baixas) até movimentos antigravitacionais (pontuações mais altas).
Todas as pontuações dos itens variam de 0 (pior) a 4 (melhor).
As pontuações totais variam de 0 a 64, com pontuações mais altas indicando melhor funcionamento do movimento.
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Linha de base, dia 2198
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Mudança da linha de base na pontuação total expandida da escala motora funcional de Hammersmith (HFMSE)
Prazo: Período MMDR: Linha de base, MMDR Dia 1800
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O HFMSE consiste em 33 atividades pontuadas utilizadas para avaliar a função motora em crianças com AME.
Os participantes foram solicitados a realizar uma atividade específica (como rolar) e foram então avaliados quanto à qualidade e execução desse movimento em uma escala de 0=ser incapaz, 1=realizado com alguma compensação e 2=sem ajuda.
A pontuação geral é a soma das pontuações de todas as atividades com uma pontuação máxima alcançável de 66.
Pontuações mais altas indicam aumento da função motora.
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Período MMDR: Linha de base, MMDR Dia 1800
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Alteração da linha de base na pontuação total revisada do módulo de membro superior (RULM)
Prazo: Período MMDR: Linha de base, MMDR Dia 1800
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O Teste RULM é utilizado em participantes com AME para avaliar itens de habilidade funcional de membros superiores e possui um total de 20 itens com um item de entrada que serve como identificação da classe funcional e não contribui para a pontuação total.
Os 19 itens restantes que podem ser pontuados refletem diferentes domínios funcionais e são classificados em um sistema de 3 pontos com pontuação de 0 (incapaz), 1 (capaz, com modificação) e 2 (capaz, sem dificuldade).
Há apenas 1 item pontuado como pontuação possível/não possível, sendo 1 a pontuação mais alta.
Os itens pontuados são somados para a pontuação total (0-37), pontuações mais altas indicam aumento da função dos membros superiores.
A mudança positiva em relação à linha de base indica melhoria.
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Período MMDR: Linha de base, MMDR Dia 1800
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Alteração da linha de base na distância total percorrida ao longo do tempo, conforme avaliado pelo teste de caminhada de 6 minutos (TC6M)
Prazo: Linha de base, dia 2670
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O TC6 mede a distância que um indivíduo pode caminhar durante um total de seis minutos em uma superfície dura e plana.
O objetivo é que o indivíduo caminhe a maior distância possível em seis minutos.
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Linha de base, dia 2670
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Número de participantes que passaram pela avaliação de contratura
Prazo: Período MMDR: No dia MMDR 1800
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A avaliação da contratura é realizada para avaliar o desempenho motor na AME.
O número de participantes que apresentaram pelo menos uma contratura em qualquer local e contraturas graves em qualquer um dos cinco locais (flexores do quadril, flexores do joelho, flexores plantares do tornozelo, flexores do cotovelo, flexores do antebraço) é relatado nesta medida de resultado.
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Período MMDR: No dia MMDR 1800
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Mudança da linha de base no potencial de ação muscular composto (CMAP)
Prazo: Período MMDR: Linha de base, MMDR Dia 1800
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CMAP é uma técnica eletrofisiológica que pode ser usada para determinar o número aproximado de neurônios motores em um músculo ou grupo de músculos.
Os dados de amplitude fibular (PA) e amplitude ulnar (UA) são relatados neste OM.
Pontuação <0 indicou pior resposta e >0 indicou melhor resposta do que a população normal pareada.
Mudança de pontuação <0 indicou piora e >0 indicou melhora em comparação com o valor basal.
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Período MMDR: Linha de base, MMDR Dia 1800
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Mudança da linha de base no comprimento do corpo
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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Os participantes foram analisados quanto à mudança no parâmetro de crescimento do comprimento corporal para avaliar a eficácia clínica.
O comprimento do corpo foi calculado usando as escalas da OMS ou dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).
A escala do CDC permite calcular o comprimento do corpo até 20 anos, enquanto a escala da OMS permite calculá-lo apenas até 10 anos.
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Período MMDR: até o dia 1800
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Mudança da linha de base em peso
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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Os participantes foram analisados quanto à mudança no parâmetro de crescimento do peso para avaliar a eficácia clínica.
O peso foi calculado usando balanças da OMS ou do CDC.
A balança do CDC permite calcular o peso até 20 anos, enquanto a balança da OMS permite calculá-lo apenas até 10 anos.
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Período MMDR: até o dia 1800
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Alteração da linha de base no peso para o percentil de idade
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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Os participantes com idade inferior a 36 meses foram analisados quanto à mudança no parâmetro de crescimento de peso para a idade para avaliar a eficácia clínica.
O percentil de peso para idade foi calculado usando as escalas da OMS ou do CDC.
A balança do CDC permite calcular o peso para o percentil de idade até 20 anos, enquanto a escala da OMS permite calculá-lo apenas até 10 anos.
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Período MMDR: até o dia 1800
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Porcentagem de respondentes CMAP
Prazo: Período MMDR: No dia 1800
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CMAP é uma técnica eletrofisiológica que pode ser usada para determinar o número aproximado de neurônios motores em um músculo ou grupo de músculos.
Um participante foi definido como respondedor se tivesse uma amplitude fibular ≥1 mV na última visita (incluindo a amplitude ≥1 mV no início do estudo e também demonstrada como tal na última visita).
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Período MMDR: No dia 1800
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Número de participantes que alcançaram marcos motores
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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Os marcos motores foram medidos com base nos critérios da OMS.
Os marcos motores da OMS são um conjunto de seis marcos no desenvolvimento motor, que se espera que sejam alcançados até aos 24 meses de idade em crianças saudáveis.
Os marcos individuais são: sentar sem apoio (SWS), ficar em pé com auxílio (SWA), rastejar com mãos e joelhos (HKC) e caminhar sozinho (WA).
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Período MMDR: até o dia 1800
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Número de participantes que conseguiram ficar sozinhos e caminhar com ajuda
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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Os marcos motores foram medidos com base nos critérios da OMS.
Os marcos motores da OMS são um conjunto de seis marcos no desenvolvimento motor, que se espera que sejam alcançados até aos 24 meses de idade em crianças saudáveis.
Os marcos individuais são: SWS, SWA, HKC, WWA, WA e stand alone (SA).
SA e WWA foram avaliados nesta medida de resultado.
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Período MMDR: até o dia 1800
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Número total de hospitalizações devido a eventos respiratórios graves
Prazo: Até o dia 2520
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O número total de hospitalizações é o número total de eventos graves que ocorreram durante o estudo para todos os participantes de cada grupo.
Para um participante com múltiplos EAGs que começaram na mesma data e levaram à internação, é contado como uma internação.
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Até o dia 2520
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Número total de hospitalizações devido a eventos adversos graves
Prazo: Até o dia 2520
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O número total de hospitalizações é o número total de eventos graves que ocorreram durante o estudo para todos os participantes de cada grupo.
Para um participante com múltiplos EAGs que começaram na mesma data e levaram à internação, é contado como uma internação.
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Até o dia 2520
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Porcentagem de tempo em hospitalização
Prazo: Até o dia 2160
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Até o dia 2160
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Mudança da linha de base no ângulo Cobb na radiografia da coluna toracolombar por visita
Prazo: Período MMDR: Linha de base, MMDR Dia 1800
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O ângulo de Cobb é uma medida do grau de curvatura lateral da coluna usada para definir a escoliose.
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Período MMDR: Linha de base, MMDR Dia 1800
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Pontuação total dos questionários do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) por domínio
Prazo: Período MMDR: No dia 1800
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Os itens da escala básica genérica do PedsQL são pontuados inversamente e transformados em uma escala de 0 a 100.
O questionário PedsQL relatado pelos pais (P) e pelo próprio (S) foi coletado para participantes de 2 a 25 anos de idade.
Foram coletadas quatro dimensões: Funcionamento Físico, Emocional, Social e Escolar e cada item foi pontuado em uma escala ordinal de 5 pontos.
0 (nunca) =100, 1 (quase nunca) = 75, 2 (às vezes)= 50, 3 (frequentemente) = 25, 4 (quase sempre) = 0.
A pontuação total foi calculada como a soma de todos os itens sobre o número de itens respondidos em todas as escalas.
Se mais de 50% ou mais itens estivessem faltando, a pontuação da escala não era computada.
Pontuações mais altas indicaram melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Período MMDR: No dia 1800
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Mudança da linha de base na avaliação da experiência do cuidador com doença neuromuscular (ACEND) Pontuação total do questionário
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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O ACEND é um questionário que inclui um total de sete domínios que avaliam o impacto físico (incluindo alimentação/arrumação/vestir-se, sentar/brincar, transferências e mobilidade) e o impacto geral do cuidador (incluindo tempo, emoção e finanças) e cada domínio compreende vários Unid.
A pontuação total (TS) de cada domínio será calculada em uma escala de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam maior impacto no cuidador.
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Período MMDR: até o dia 1800
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Número de participantes com hospitalizações e EAs relacionados a doenças
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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Período MMDR: até o dia 1800
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Taxa de sobrevivência
Prazo: Período MMDR: até o dia 1800
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A taxa de sobrevivência foi definida como a porcentagem de participantes vivos durante o estudo e foi estimada a partir da curva de Kaplan Meier (KM) para o tempo até a morte.
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Período MMDR: até o dia 1800
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
4 de novembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
Conclusão Primária
21 de agosto de 2023
Conclusão do estudo (Real)
Conclusão do estudo
21 de agosto de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
30 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de outubro de 2015
Primeira postagem (Estimado)
Primeira postagem
1 de novembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
22 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de setembro de 2024
Última verificação
Última verificação
1 de setembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinhal
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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