Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Klinische Studie zur Sicherheit von CNT-02 für TGCV und NLSD-M

4. Juli 2019 aktualisiert von: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Kapseln mit mittelkettigen Fettsäuren (CNT-02) bei Kardiomyovaskulopathie mit primären Triglyceridablagerungen (TGCV) und neutraler Lipidspeicherkrankheit mit Myopathie (NLSD-M)

Diese Studie plant, die Sicherheit und klinische Wirksamkeit von Kapseln mit mittelkettigen Fettsäuren (CNT-02 in Lebensmittelqualität) bei Patienten mit primärer Triglycerid-Ablagerungs-Kardiomyovaskulopathie (TGCV) und neutraler Lipidspeicherkrankheit mit Myopathie (NLSD-M) zu bewerten genetische Defekte der Fetttriglyceridlipase (ATGL).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italien, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italien, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japan
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japan, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, bei denen zuvor eine ATGL-Gendeletion bestätigt wurde.
  2. Patienten, die das Prüfprodukt oral einnehmen können.
  3. Männlich und weiblich, die zum Zeitpunkt der Einwilligung mindestens 20 Jahre alt sind.
  4. Patienten, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit diabetischer Ketoazidose.
  2. Patienten mit der Möglichkeit einer diabetischen Ketoazidose (Patienten mit schlecht eingestelltem Diabetes mellitus [HbA1c>8,4 %, NGSP])
  3. Patienten mit terminaler Malignität.
  4. Schwangere oder stillende Frauen.
  5. Patienten, die der Anwendung von Verhütungsmitteln während der Teilnahme an dieser Studie nicht zustimmen.
  6. Patienten, die gegen MCT-Öl allergisch sind.
  7. Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen.
  8. Andernfalls Patienten, die vom Prüfarzt oder Unterprüfarzt als für diese Studie nicht geeignet eingestuft wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mittelkettige Fettsäuren (CNT-02)
Nahrungsergänzungsmittel: CNT-02
Jeder Proband nimmt 2,0 g des Prüfpräparats dreimal täglich nach jeder Mahlzeit oral ein. Sofern keine offensichtliche Verschlechterung der Symptome oder ein inakzeptables unerwünschtes Ereignis auftritt, wird der Proband das Prüfprodukt bis zu 6 Monate lang weiter einnehmen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die maximale Gehstrecke bei einem 6-Minuten-Gehtest mit 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Messung der maximalen Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest. Berechnung der Variation dieser gemessenen Werte von der Grundlinie bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Die maximale Gehstrecke bei einem 6-Minuten-Gehtest mit 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Messen der maximalen Gehstrecke bei einem 6-Minuten-Gehtest . Berechnung der Variation dieser gemessenen Werte von der Grundlinie bis zu 6 Monaten.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MRC-Summenwert im manuellen Muskeltest (MMT) nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Die Bewertung der Muskelkraft durch einen manuellen Muskeltest verwendete den MRC-Score. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
MRC-Summenwert im manuellen Muskeltest (MMT) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Die Bewertung der Muskelkraft durch einen manuellen Muskeltest verwendete den MRC-Score. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate
Bruchteile des Lungenvolumens wie % Vitalkapazität, gemessen mit Spirometer nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Bewertung der Atmungsfunktionen in % Vitalkapazität gemessen durch Spirometer. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Bruchteile des Lungenvolumens wie % Vitalkapazität, gemessen mit einem Spirometer nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung der Atmungsfunktionen in % Vitalkapazität gemessen durch Spirometer. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate
Die Menge an Fett, gemessen durch Computertomographie (CT) des Skelettmuskels (Fettablagerung) nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Beurteilung der Fettablagerung im Skelettmuskel durch CT. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Die Menge an Fett, gemessen durch Computertomographie (CT) des Skelettmuskels (Fettablagerung) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Beurteilung der Fettablagerung im Skelettmuskel durch CT. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate
Parameter der Herzfunktion, wie die linksventrikuläre Ejektionsfraktion durch Echokardiographie nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Beurteilung der Herzfunktion anhand der linksventrikulären Ejektionsfraktion etc. mittels Echokardiographie. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Parameter der Herzfunktion, wie die linksventrikuläre Ejektionsfraktion durch Echokardiographie nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Beurteilung der Herzfunktion anhand der linksventrikulären Ejektionsfraktion etc. mittels Echokardiographie. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate
Freie Fettsäuren im Serum nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Analyse der Konzentration von Fettsäuren im Serum mit HPLC-Methode. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Freie Fettsäuren im Serum nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Analyse der Konzentration von Fettsäuren im Serum mit HPLC-Methode. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit, Schweregrad, Schweregrad, Kausalität und Ergebnisse unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
Eine Häufigkeitszählung der unerwünschten Ereignisse. Der LLT-Code wird dem gemeldeten unerwünschten Ereignis unter Verwendung des MedDRA-Wörterbuchs zugewiesen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Ermittler

  • Hauptermittler: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Hauptermittler: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. September 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juli 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Andere Kennung: UMIN-CTR)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur CNT-02

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Serbia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren