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MD1003-AMN MD1003 bei Adrenomyeloneuropathie

6. Oktober 2017 aktualisiert von: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 bei Adrenomyeloneuropathie: eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie

Das primäre Ziel der Studie ist es, die Überlegenheit von Biotin bei 300 mg/Tag gegenüber Placebo bei der klinischen Besserung (Gehtests) von Patienten mit Adrenomyeloneuropathie nachzuweisen

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

AMN und progressive Multiple Sklerose haben einige Gemeinsamkeiten, einschließlich progressiver spastischer Paraparese und sekundärem Energieausfall, der zu progressiver axonaler Degeneration führt. Daher wurde die Hypothese aufgestellt, dass hohe Dosen von Biotin bei Patienten mit AMN wirksam sein könnten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Wermsdorf, Deutschland, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg
  • Frankreich
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankreich, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 58 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ABCD1-Genmutation identifiziert
  • Erhöhte Plasma-VLCFA
  • Klinische Zeichen der AMN mit mindestens pyramidalen Zeichen in den unteren Extremitäten und Schwierigkeiten beim Gehen
  • EDSS-Score ≥ 3,5 und ≤ 6,5
  • Normales MRT des Gehirns oder MRT des Gehirns mit:
  • Anomalien, die bei AMN-Patienten ohne zerebrale Demyelinisierung mit einem maximalen Loes-Score von 4 beobachtet werden können
  • und/oder stabile (≥6 Monate) zerebrale Demyelinisierung ohne Gadolinium-Enhancement mit einem Loes-Score ≤12.
  • Angemessener Steroidersatz bei Vorliegen einer Nebenniereninsuffizienz
  • Wahrscheinlich in der Lage sein, an allen geplanten Bewertungsbesuchen teilzunehmen und alle erforderlichen Studienverfahren abzuschließen
  • Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie gemäß den örtlichen Vorschriften
  • Angeschlossen an eine Krankenkasse

Ausschlusskriterien:

  • MRT-Anomalien des Gehirns mit einem Loes-Score > 12 oder mit Gadolinium-Enhancement
  • Jede fortschreitende neurologische Erkrankung außer AMN
  • Unmöglichkeit, die Gehtests und den TUG-Test durchzuführen
  • Patienten mit unkontrollierter Lebererkrankung, Nieren- oder Herz-Kreislauf-Erkrankung oder einer fortschreitenden Malignität
  • Jede neue Medikation für AMN, einschließlich Fampridin, die weniger als 1 Monat vor der Aufnahme begonnen wurde
  • Kontraindikationen für MRT-Verfahren, z. B. Personen mit paramagnetischen Materialien im Körper, wie z. B. Aneurysma-Clips, Herzschrittmacher, intraokulares Metall oder Cochlea-Implantate.
  • Aufnahme in eine andere therapeutische klinische Studie für ALD
  • Für den Ermittler im Notfall nicht leicht erreichbar oder nicht in der Lage, den Ermittler anzurufen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MD1003
MD1003 100 mg Kapseln, 1 Kapsel 3-mal täglich für 24 Monate
Arzneimittel: MD1003 100-mg-Kapsel
Andere Namen:
  • Hochdosiertes Biotin
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Kapsel, 1 Kapsel dreimal täglich für 12 Monate, dann Umstellung auf MD1003 100 mg Kapsel, 1 Kapsel dreimal täglich für 12 Monate
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: MD1003 100-mg-Kapsel
Andere Namen:
  • Hochdosiertes Biotin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlere Änderung des 2-Minuten-Gehtests (2MWT) zwischen Monat 12 und Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Baseline und 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit verbesserten 2-Minuten-Gehtests (2MGT) von mindestens 20 %
Zeitfenster: Baseline, 9 Monate, 12 Monate
in den Monaten 9 und 12 verglichen mit dem besten Wert zwischen Screening und Baseline.
Baseline, 9 Monate, 12 Monate
Anteil der Patienten mit verbesserter TW25 (Zeit zum Gehen von 25 Fuß) von mindestens 20 %
Zeitfenster: Baseline, 9 Monate, 12 Monate
in den Monaten 9 und 12 verglichen mit dem besten Wert zwischen Screening und Baseline
Baseline, 9 Monate, 12 Monate
Mittlere Änderung in TW25 (Zeit zum Gehen von 25 Fuß)
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Baseline und 12 Monate
Timed-up-and-Go-Test (TUG)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Euroqol EQ-5D-Fragebogen
Zeitfenster: 12 Monate
Fragebogen zur Lebensqualität
12 Monate
Qualiveen-Fragebogen
Zeitfenster: 12 Monate
Qualiveen zur Beurteilung der Harnfunktion
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Ermittler

  • Hauptermittler: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Studienleiter: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MD1003CT2014-01AMN

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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