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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung von PTI-428 bei Patienten mit zystischer Fibrose

25. Februar 2020 aktualisiert von: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung von PTI-428 bei Patienten mit zystischer Fibrose

Die Studienpopulation besteht aus erwachsenen Probanden mit Mukoviszidose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation sind und derzeit mindestens 1 Monat vor Tag 1 eine Hintergrundbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor erhalten. Die geplante Stichprobengröße beträgt ca. 40 Probanden. 20 Probanden werden PTI-428 Dosisstufe 1 oder Placebo zugewiesen und 20 Probanden werden PTI-428 Dosisstufe 2 oder Placebo zugewiesen. Bei jeder Dosisstufe werden die Probanden in einem Randomisierungsverhältnis von 3:1 randomisiert. Die Probanden erhalten 28 Tage lang einmal täglich orale Dosen von PTI-428 oder Placebo, während die Probanden weiterhin eine Hintergrundbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor gemäß Produktetikett erhalten. Auf den Verabreichungszeitraum des Studienmedikaments folgt ein 14-tägiger Sicherheitsnachbeobachtungszeitraum.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von CF mit dem F508del/F508del-Genotyp in den Aufzeichnungen
  • Bei Tezacaftor/Ivacaftor-Dosierung sowohl für die Indikation auf dem Etikett als auch pro Etikett-Dosierung für mindestens 1 Monat an Tag 1
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) 40–90 % des Sollwerts, einschließlich
  • Klinisch stabil ohne signifikante Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb von 14 Tagen nach Tag 1
  • Nichtraucher und Nicht-Tabakkonsument für mindestens 28 Tage vor dem Screening und für die Dauer der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 28 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor Studientag 1
  • Vorgeschichte von Krebs innerhalb der letzten 5 Jahre (ausgenommen Gebärmutterhalskrebs in situ mit kurativer Therapie für mindestens ein Jahr vor dem Screening und nicht-melanozytärem Hautkrebs)
  • Geschichte der Organtransplantation
  • Krankenhausaufenthalt, sinopulmonale Infektion, CF-Exazerbation oder andere klinisch signifikante Infektion oder Krankheit (wie vom Prüfarzt festgestellt), die eine Erhöhung oder Ergänzung von Medikamenten wie Antibiotika oder Kortikosteroiden innerhalb von 14 Tagen nach Tag 1 erfordert
  • Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. Ibuprofen, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) oder jede Änderung der chronischen Therapie (ausgenommen Pankreasenzym-Ersatztherapie) innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1
  • Vorgeschichte oder aktuelle Hinweise auf Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening, wie vom Ermittler festgestellt
  • Schwangere oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 Dosisstufe 1
Arzneimittel: PTI-428
Aktiv
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 Dosisstufe 2
Arzneimittel: PTI-428
Aktiv
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
Arzneimittel: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Studienteilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Sicherheit und Verträglichkeit werden anhand von unerwünschten Ereignissen (AEs), Sicherheitslabors, Elektrokardiogrammen (EKGs), körperlichen Untersuchungen und Vitalfunktionen bewertet.
Basislinie bis Tag 42

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
Zeit von Cmax (Tmax)
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration (AUC0-t)
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
Veränderung von FEV1 im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Basislinie bis Tag 42
Veränderung des Schweißchlorids im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Basislinie bis Tag 42

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der CFTR-mRNA- und Proteinexpression des nasalen Epithels im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Basislinie bis Tag 42
Änderung des CFQ-R im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Basislinie bis Tag 42
Cmax von PTI-428-Metaboliten, falls zutreffend
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
Tmax von PTI-428-Metaboliten, falls zutreffend
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
AUC0-t von PTI-428-Metaboliten, falls zutreffend
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

21. August 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

18. Februar 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

18. Februar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

18. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Februar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTI-428-06

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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