Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur begleitenden Ganaxolon-Behandlung bei weiblichen Kindern mit Protocadherin 19 (PCDH19)-bedingter Epilepsie (violette Studie)

20. Juni 2023 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur ergänzenden Behandlung mit Ganaxolon bei weiblichen Kindern mit Protocadherin 19 (PCDH19)-bedingter Epilepsie, gefolgt von einer offenen Langzeitbehandlung.

Eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer begleitenden Ganaxolon-Therapie im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von Krampfanfällen bei weiblichen Kindern und jungen Erwachsenen mit genetisch bestätigter PCDH19-Genmutation.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Violet-Studie ist eine globale, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-2-Studie, in die etwa 25 Patientinnen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit einer bestätigten krankheitsbedingten PCDH19-Genvariante aufgenommen werden sollen. Die Patienten durchlaufen eine Baseline-Periode, bevor sie randomisiert werden, um zusätzlich zu ihrer bestehenden Behandlung gegen Krampfanfälle entweder Ganaxolon oder Placebo für 17 Wochen zu erhalten. Nach dem Behandlungszeitraum haben alle Patienten, die bestimmte Eignungsvoraussetzungen erfüllen, die Möglichkeit, Ganaxolon in der Open-Label-Phase der Studie zu erhalten. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie ist die prozentuale Verringerung der Anfälle. Sekundäre Ergebnismessungen umfassen nicht anfallsbezogene Endpunkte, um bestimmte Verhaltens- und Schlafstörungen zu erfassen, die in früheren klinischen Studien mit Ganaxolon beobachtet wurden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
29

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italien, 00165
        • Marinus Research Site
  • Niederlande
      • Heeze, Niederlande, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Niederlande, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Marinus Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Marinus Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Marinus Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekularer Nachweis einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen PCDH19-Variante
  • Unfähigkeit, Anfälle trotz 2 oder mehr Anti-Anfall-Medikamenten zu kontrollieren
  • 12 Anfälle über einen Zeitraum von 12 Wochen primärer Anfallstypen vor dem Screening
  • Bei einer stabilen Behandlung mit begleitenden Antiepileptika, ketogenen Diäten und modifizierter Atkins-Diät sollte für 3 Monate vor dem Screening unverändert bleiben)

Ausschlusskriterien:

  • Frühere Exposition gegenüber Ganaxolon
  • > 8 aufeinander folgende Wochen Anfallsfreiheit in den 12 Wochen vor dem Screening
  • Die gleichzeitige Anwendung von starken Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4/5/7 ist nicht erlaubt
  • Die Verwendung von Tetrahydrocannabinol (THC) oder nicht zugelassenem Cannabidiol (CBD) ist während der Doppelblindphase verboten
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder weniger als 5 Halbwertszeiten vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Suspension 3 x täglich für 17 Wochen
Arzneimittel: Placebo
inaktiv
Andere Namen:
  • Placebo (für Ganaxolon)
Experimental: Ganaxolon
Ganaxolon-Suspension (50 mg/ml) 3 x täglich für 17 Wochen
Arzneimittel: Ganaxolon
aktives Medikament

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit bis zur 17-wöchigen Post-Baseline-Phase (mittlere prozentuale Veränderung)
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit für Anfallstypen bis zur 17-wöchigen Post-Baseline-Phase (mittlere prozentuale Veränderung)
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit für Probanden in der Biomarker-positiven Schicht (mittlere prozentuale Veränderung)
Zeitfenster: [Zeitrahmen: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums]
Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit für Anfallstypen für Probanden im Biomarker-positiven Stratum über 17 Wochen (mittlere prozentuale Veränderung)
[Zeitrahmen: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums]
50 % Reduzierung primärer Anfälle
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Prozentsatz der Probanden, bei denen die primäre Anfallshäufigkeit nach 28 Tagen im Vergleich zum 12-wöchigen Ausgangswert um mehr als oder gleich 50 % reduziert wurde
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Marinus Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studienleiter: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Mai 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
19. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
20. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten