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Studie zur begleitenden Ganaxolon-Behandlung bei weiblichen Kindern mit Protocadherin 19 (PCDH19)-bedingter Epilepsie (violette Studie)

20. Juni 2023 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur ergänzenden Behandlung mit Ganaxolon bei weiblichen Kindern mit Protocadherin 19 (PCDH19)-bedingter Epilepsie, gefolgt von einer offenen Langzeitbehandlung.

Eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer begleitenden Ganaxolon-Therapie im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von Krampfanfällen bei weiblichen Kindern und jungen Erwachsenen mit genetisch bestätigter PCDH19-Genmutation.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Violet-Studie ist eine globale, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-2-Studie, in die etwa 25 Patientinnen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit einer bestätigten krankheitsbedingten PCDH19-Genvariante aufgenommen werden sollen. Die Patienten durchlaufen eine Baseline-Periode, bevor sie randomisiert werden, um zusätzlich zu ihrer bestehenden Behandlung gegen Krampfanfälle entweder Ganaxolon oder Placebo für 17 Wochen zu erhalten. Nach dem Behandlungszeitraum haben alle Patienten, die bestimmte Eignungsvoraussetzungen erfüllen, die Möglichkeit, Ganaxolon in der Open-Label-Phase der Studie zu erhalten. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie ist die prozentuale Verringerung der Anfälle. Sekundäre Ergebnismessungen umfassen nicht anfallsbezogene Endpunkte, um bestimmte Verhaltens- und Schlafstörungen zu erfassen, die in früheren klinischen Studien mit Ganaxolon beobachtet wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italien, 00165
        • Marinus Research Site
  • Niederlande
      • Heeze, Niederlande, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Niederlande, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Marinus Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Marinus Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Marinus Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekularer Nachweis einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen PCDH19-Variante
  • Unfähigkeit, Anfälle trotz 2 oder mehr Anti-Anfall-Medikamenten zu kontrollieren
  • 12 Anfälle über einen Zeitraum von 12 Wochen primärer Anfallstypen vor dem Screening
  • Bei einer stabilen Behandlung mit begleitenden Antiepileptika, ketogenen Diäten und modifizierter Atkins-Diät sollte für 3 Monate vor dem Screening unverändert bleiben)

Ausschlusskriterien:

  • Frühere Exposition gegenüber Ganaxolon
  • > 8 aufeinander folgende Wochen Anfallsfreiheit in den 12 Wochen vor dem Screening
  • Die gleichzeitige Anwendung von starken Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4/5/7 ist nicht erlaubt
  • Die Verwendung von Tetrahydrocannabinol (THC) oder nicht zugelassenem Cannabidiol (CBD) ist während der Doppelblindphase verboten
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder weniger als 5 Halbwertszeiten vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Suspension 3 x täglich für 17 Wochen
Arzneimittel: Placebo
inaktiv
Andere Namen:
  • Placebo (für Ganaxolon)
Experimental: Ganaxolon
Ganaxolon-Suspension (50 mg/ml) 3 x täglich für 17 Wochen
Arzneimittel: Ganaxolon
aktives Medikament

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit bis zur 17-wöchigen Post-Baseline-Phase (mittlere prozentuale Veränderung)
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit für Anfallstypen bis zur 17-wöchigen Post-Baseline-Phase (mittlere prozentuale Veränderung)
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit für Probanden in der Biomarker-positiven Schicht (mittlere prozentuale Veränderung)
Zeitfenster: [Zeitrahmen: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums]
Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit für Anfallstypen für Probanden im Biomarker-positiven Stratum über 17 Wochen (mittlere prozentuale Veränderung)
[Zeitrahmen: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums]
50 % Reduzierung primärer Anfälle
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Prozentsatz der Probanden, bei denen die primäre Anfallshäufigkeit nach 28 Tagen im Vergleich zum 12-wöchigen Ausgangswert um mehr als oder gleich 50 % reduziert wurde
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studienleiter: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Mai 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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