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Studio sul trattamento aggiuntivo con ganaxolone nelle bambine con epilessia correlata alla protocaderina 19 (PCDH19) (studio viola)

20 giugno 2023 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo del trattamento aggiuntivo con ganaxolone nelle bambine affette da epilessia correlata alla protocaderina 19 (PCDH19) seguita da un trattamento in aperto a lungo termine.

Uno studio clinico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della terapia aggiuntiva con ganaxolone rispetto al placebo per il trattamento delle convulsioni nelle bambine e nei giovani adulti con mutazione del gene PCDH19 geneticamente confermata.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il Violet Study è uno studio clinico globale, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 2 che prevede di arruolare circa 25 pazienti di sesso femminile di età compresa tra 1 e 17 anni con una variante del gene PCDH19 correlata alla malattia. I pazienti saranno sottoposti a un periodo di riferimento prima di essere randomizzati a ricevere, in aggiunta al trattamento antiepilettico esistente, ganaxolone o placebo per 17 settimane. Dopo il periodo di trattamento, tutti i pazienti che soddisfano determinati requisiti di ammissibilità avranno l'opportunità di ricevere ganaxolone nella fase in aperto dello studio. L'endpoint primario di efficacia dello studio è la percentuale di riduzione delle crisi epilettiche. Le misure di esito secondario includeranno endpoint non correlati alle convulsioni per rilevare alcuni disturbi comportamentali e del sonno che sono stati osservati in precedenti studi clinici con ganaxolone.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
29

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Marinus Research Site
  • Olanda
      • Heeze, Olanda, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Olanda, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Marinus Research Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Stati Uniti, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Marinus Research Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Marinus Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Conferma molecolare di una variante patogena o probabilmente patogena di PCDH19
  • Mancato controllo delle crisi nonostante 2 o più farmaci antiepilettici
  • 12 crisi in un periodo di 12 settimane di tipi di crisi primarie prima dello screening
  • In un regime stabile di antiepilettici concomitanti, diete chetogeniche e dieta Atkins modificata devono essere invariate per 3 mesi prima dello screening)

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione al ganaxolone
  • > 8 settimane consecutive di libertà da crisi durante le 12 settimane precedenti lo screening
  • Non è consentito l'uso concomitante di forti induttori o inibitori del CYP3A4/5/7
  • L'uso di tetraidrocannabinolo (THC) o cannabidiolo non approvato (CBD) è proibito durante la fase in doppio cieco
  • Esposizione a qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o meno di 5 emivite prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
sospensione del placebo 3 volte al giorno per 17 settimane
Droga: Placebo
non attivo
Altri nomi:
  • Placebo (per ganaxolone)
Sperimentale: Ganaxolo
sospensione di ganaxolone (50 mg/ml) 3 volte al giorno per 17 settimane
Droga: Ganaxolo
farmaco attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo della frequenza delle crisi a 28 giorni fino alla fase post-basale di 17 settimane (variazione percentuale mediana)
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco
Riepilogo della frequenza delle crisi a 28 giorni per i tipi di crisi fino alla fase post-basale di 17 settimane (variazione percentuale mediana)
Fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo della frequenza delle crisi a 28 giorni per i soggetti nello strato positivo ai biomarcatori (variazione percentuale mediana)
Lasso di tempo: [Lasso di tempo: fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco]
Riepilogo della frequenza delle crisi a 28 giorni per i tipi di crisi per i soggetti nello strato positivo ai biomarcatori per 17 settimane (variazione percentuale mediana)
[Lasso di tempo: fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco]
Riduzione delle crisi primarie del 50%.
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco
Percentuale di soggetti che hanno sperimentato una riduzione maggiore o uguale al 50% della frequenza delle crisi primarie a 28 giorni rispetto al basale di 12 settimane
Fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Marinus Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Direttore dello studio: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 giugno 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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