Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wspomagającego leczenia ganaksolonem dzieci płci żeńskiej z padaczką związaną z protokadheryną 19 (PCDH19) (badanie fioletowe)

20 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals

Podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba wspomagającego leczenia ganaksolonem u dzieci płci żeńskiej z padaczką związaną z protokadheryną 19 (PCDH19), a następnie długotrwałym leczeniem otwartym.

Badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji terapii wspomagającej ganaksolonem w porównaniu z placebo w leczeniu napadów padaczkowych u dzieci płci żeńskiej i młodych dorosłych z genetycznie potwierdzoną mutacją genu PCDH19.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

The Violet Study to globalne, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy 2, do którego planuje się włączenie około 25 pacjentek w wieku od 1 do 17 lat z potwierdzonym wariantem genu PCDH19 związanym z chorobą. Pacjenci zostaną poddani okresowi wyjściowemu, zanim zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania, oprócz istniejącego leczenia przeciwdrgawkowego, ganaksolonu lub placebo przez 17 tygodni. Po okresie leczenia wszyscy pacjenci spełniający określone wymagania kwalifikacyjne będą mieli możliwość otrzymania ganaksolonu w otwartej fazie badania. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania dotyczącym skuteczności jest procentowa redukcja napadów. Wtórne pomiary wyników będą obejmować punkty końcowe niezwiązane z napadami padaczkowymi, aby uchwycić pewne zaburzenia zachowania i snu, które zaobserwowano we wcześniejszych badaniach klinicznych z ganaksolonem.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
29

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Heeze, Holandia, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Holandia, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polska
      • Krakow, Polska, 30-363
        • Marinus Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Marinus Research Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Marinus Research Site
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Włochy, 00165
        • Marinus Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Molekularne potwierdzenie patogennego lub prawdopodobnie patogennego wariantu PCDH19
  • Brak kontroli napadów pomimo 2 lub więcej leków przeciwpadaczkowych
  • 12 napadów padaczkowych w okresie 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • W przypadku stabilnego schematu jednoczesnego stosowania leków przeciwpadaczkowych, dieta ketogeniczna i zmodyfikowana dieta Atkinsa powinny pozostać niezmienione przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym)

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza ekspozycja na ganaksolon
  • > 8 kolejnych tygodni braku napadów w ciągu 12 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe
  • Jednoczesne stosowanie silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A4/5/7 jest niedozwolone
  • Stosowanie tetrahydrokanabinolu (THC) lub niezatwierdzonego kannabidiolu (CBD) jest zabronione podczas fazy podwójnie ślepej próby
  • Ekspozycja na jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni lub mniej niż 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
zawiesina placebo 3x dziennie przez 17 tygodni
Lek: Placebo
nieaktywny
Inne nazwy:
  • Placebo (dla ganaksolonu)
Eksperymentalny: Ganaksolon
zawiesina ganaksolonu (50 mg/ml) 3x dziennie przez 17 tygodni
Lek: Ganaksolon
aktywny lek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie częstości napadów padaczkowych w ciągu 28 dni w ciągu 17 tygodni po fazie początkowej (mediana zmiany procentowej)
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Podsumowanie częstości napadów w ciągu 28 dni dla typów napadów w ciągu 17 tygodni po fazie wyjściowej (mediana zmiany procentowej)
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie 28-dniowej częstości napadów padaczkowych u pacjentów w grupie z pozytywnym wynikiem biomarkera (mediana zmiany procentowej)
Ramy czasowe: [Ramy czasowe: koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby]
Podsumowanie częstości napadów padaczkowych w ciągu 28 dni dla typów napadów padaczkowych u pacjentów w grupie z pozytywnym wynikiem biomarkerów w ciągu 17 tygodni (mediana zmiany procentowej)
[Ramy czasowe: koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby]
Redukcja napadów pierwotnych o 50%.
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło większe lub równe 50% zmniejszenie częstości napadów pierwotnych w ciągu 28 dni w porównaniu z wartością wyjściową po 12 tygodniach
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Marinus Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Dyrektor Studium: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
20 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami