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Estudio del tratamiento adyuvante con ganaxolona en niñas con epilepsia relacionada con la protocadherina 19 (PCDH19) (estudio violeta)

20 de junio de 2023 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals

Un ensayo doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo del tratamiento adyuvante con ganaxolona en niñas con epilepsia relacionada con la protocadherina 19 (PCDH19) seguida de un tratamiento abierto a largo plazo.

Un estudio clínico para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de la terapia complementaria con ganaxolona en comparación con un placebo para el tratamiento de convulsiones en niñas y adultos jóvenes con mutación del gen PCDH19 confirmada genéticamente.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El Estudio Violet es un ensayo clínico de Fase 2 global, doble ciego, controlado con placebo que planea inscribir a aproximadamente 25 pacientes mujeres entre las edades de 1 y 17 años con una variante del gen PCDH19 relacionada con la enfermedad confirmada. Los pacientes se someterán a un período de referencia antes de ser aleatorizados para recibir, además de su tratamiento anticonvulsivo existente, ganaxolona o placebo durante 17 semanas. Después del período de tratamiento, todos los pacientes que cumplan con ciertos requisitos de elegibilidad tendrán la oportunidad de recibir ganaxolona en la fase abierta del estudio. El criterio principal de valoración de la eficacia del estudio es el porcentaje de reducción de las convulsiones. Las medidas de resultado secundarias incluirán criterios de valoración no relacionados con las convulsiones para capturar ciertos trastornos del comportamiento y del sueño que se han observado en estudios clínicos previos con ganaxolona.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
29

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Marinus Research Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Marinus Research Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Marinus Research Site
  • Países Bajos
      • Heeze, Países Bajos, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Países Bajos, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Marinus Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Confirmación molecular de una variante patógena o probablemente patógena de PCDH19
  • Falta de control de las convulsiones a pesar de 2 o más medicamentos anticonvulsivos
  • 12 convulsiones durante un período de 12 semanas de tipos de convulsiones primarias antes de la selección
  • En un régimen estable de FAE concomitantes, las dietas cetogénicas y la dieta Atkins modificada deben permanecer sin cambios durante los 3 meses previos a la selección)

Criterio de exclusión:

  • Exposición previa a la ganaxolona
  • > 8 semanas consecutivas sin convulsiones durante las 12 semanas anteriores a la selección
  • No se permite el uso concomitante de inductores o inhibidores potentes de CYP3A4/5/7
  • El uso de tetrahidrocannabinol (THC) o cannabidiol no aprobado (CBD) está prohibido durante la fase doble ciego
  • Exposición a cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o menos de 5 semividas antes de la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
suspensión de placebo 3 veces al día durante 17 semanas
Droga: Placebo
inactivo
Otros nombres:
  • Placebo (para ganaxolona)
Experimental: Ganaxolona
suspensión de ganaxolona (50 mg/ml) 3 veces al día durante 17 semanas
Droga: Ganaxolona
droga activa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen de la frecuencia de convulsiones de 28 días hasta la fase posterior a la línea de base de 17 semanas (cambio porcentual medio)
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
Resumen de la frecuencia de convulsiones de 28 días para los tipos de convulsiones hasta la fase posterior a la línea de base de 17 semanas (cambio porcentual medio)
Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen de la frecuencia de convulsiones de 28 días para sujetos en el estrato positivo para biomarcadores (cambio porcentual medio)
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas]
Resumen de la frecuencia de convulsiones de 28 días para tipos de convulsiones para sujetos en el estrato positivo para biomarcadores hasta las 17 semanas (cambio porcentual medio)
[Marco de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas]
50% de reducción de convulsiones primarias
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
Porcentaje de sujetos que experimentaron una reducción mayor o igual al 50 % en la frecuencia de las convulsiones primarias de 28 días en relación con la línea de base de 12 semanas
Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Marinus Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Director de estudio: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
17 de mayo de 2019

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
19 de enero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
20 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
5 de marzo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
7 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
26 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de junio de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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