- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04043273
Behandlungsbezogener Nutzen und Zufriedenheit bei Fabry-Patienten. Einblick in die Erwartungen und Präferenzen der Patienten
Behandlungsbezogener Nutzen und Zufriedenheit bei Fabry-Patienten. Einblick in die Erwartungen und Präferenzen der Patienten (SATIS-Fab)
Im gemeinsamen Entscheidungsprozess sollten Patienten ihre Erwartungen und Präferenzen bezüglich der Behandlung gegenüber dem Arzt äußern. Auf Initiative von Amicus wurde ein spezieller Fragebogen erstellt, der sich mit den Bedürfnissen und Erwartungen von Fabry-Patienten befasst. Darüber hinaus bewertet dieser Fragebogen auch den Nutzen der Behandlung aus Patientensicht. Bisher ist nichts über Patientenerwartungen, potenzielle Clusterbildung von Patienten bezüglich ihrer Erwartungen und Bewertung des Behandlungsnutzens aus Patientensicht bekannt.
Die Studienziele werden nach Studienphase differenziert (Einschluss und Nachbereitung). Bei der Aufnahme besteht das Hauptziel darin, die Patienten nach ihren Bedürfnissen und Erwartungen bezüglich der Behandlung zu gruppieren. Während der Nachsorge besteht das Hauptziel darin, den Behandlungsnutzen im Verhältnis zu den Bedürfnissen und Erwartungen der Patienten zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Angers, Frankreich, 49000
- CHU Angers
-
Bordeaux, Frankreich, 33000
- CHU Pellegrin
-
Caen, Frankreich, 14033
- Hôpital Côte De Nacre
-
Dijon, Frankreich, 21000
- CHU Dijon
-
Lille, Frankreich, 59037
- CHRU de Lille
-
Lyon, Frankreich, 69000
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Frankreich, 13000
- Hôpital de La Conception
-
Nantes, Frankreich, 44000
- Chu Nantes
-
Paris, Frankreich
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Frankreich, 75000
- Tenon
-
Rennes, Frankreich, 35000
- CHU Rennes
-
Rouen, Frankreich, 76100
- CHU Rouen
-
Strasbourg, Frankreich, 67000
- CHU Strasbourg
-
Toulouse, Frankreich, 31000
- CHU Toulouse
-
Tours, Frankreich, 37000
- CHU Tours
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten ≥ 16 Jahre alt
- Morbus Fabry diagnostiziert
- Mit zugänglicher Mutation
- Entscheidung des Arztes, eine laufende ERT oder Migalastat zu beginnen oder fortzusetzen
- Widerspruchsformular zur Studienteilnahme unterschrieben
Ausschlusskriterien:
- Begleitende Teilnahme des Patienten an einer interventionellen klinischen Studie (Kategorie 1 Interventionsforschung oder Kategorie 2 Interventionsforschung gemäß der Klassifizierung des Jardé-Gesetzes in Frankreich)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Ganze Kohorte
Die gesamte Kohorte wird gemäß den Erwartungen und Präferenzen der Patienten bezüglich ihrer Behandlung in Cluster eingeteilt
|
Die Patienten werden vor und nach einer Hauptkomponentenanalyse (PCA) auf PNQ geclustert.
Die Beobachtungen werden nach der Ward-Methode geclustert.
Die Anzahl der Cluster wird anhand der Kolinski-Kriterien ausgewählt.
Merkmale der Patienten werden nach Clustern beschrieben.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Homogene Patientencluster entsprechend ihren Bedürfnissen und Erwartungen an die erhaltene Behandlung.
Zeitfenster: Grundlinie
|
Die Anzahl der Cluster wird mithilfe einer nicht überwachten Klassifizierungsmethode definiert.
|
Grundlinie
|
Bewerten Sie den Behandlungsnutzen in Bezug auf die Bedürfnisse und Erwartungen der Patienten an ihre spezifische Behandlung.
Zeitfenster: 12 Monate
|
Patients Benefit Index (PBI): deskriptive Statistik. Der PBI wird unter Bezugnahme auf den beim vorhergehenden Besuch gemessenen PNQ berechnet Der Anteil der Patienten mit PBI ≥ 1 wird mit einem zweiseitigen 95 %-Konfidenzintervall beschrieben. |
12 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (ERWARTET)
Studienabschluss (ERWARTET)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Gefäßerkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Zerebrovaskuläre Erkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Zerebrale Erkrankungen der kleinen Gefäße
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Morbus Fabry
Andere Studien-ID-Nummern
- SATIS-Fab
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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