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Behandlungsbezogener Nutzen und Zufriedenheit bei Fabry-Patienten. Einblick in die Erwartungen und Präferenzen der Patienten

22. Mai 2024 aktualisiert von: Amicus Therapeutics France SAS

Behandlungsbezogener Nutzen und Zufriedenheit bei Fabry-Patienten. Einblick in die Erwartungen und Präferenzen der Patienten (SATIS-Fab)

Im gemeinsamen Entscheidungsprozess sollten Patienten ihre Erwartungen und Präferenzen bezüglich der Behandlung gegenüber dem Arzt äußern. Auf Initiative von Amicus wurde ein spezieller Fragebogen erstellt, der sich mit den Bedürfnissen und Erwartungen von Fabry-Patienten befasst. Darüber hinaus bewertet dieser Fragebogen auch den Nutzen der Behandlung aus Patientensicht. Bisher ist nichts über Patientenerwartungen, potenzielle Clusterbildung von Patienten bezüglich ihrer Erwartungen und Bewertung des Behandlungsnutzens aus Patientensicht bekannt.

Die Studienziele werden nach Studienphase differenziert (Einschluss und Nachbereitung). Bei der Aufnahme besteht das Hauptziel darin, die Patienten nach ihren Bedürfnissen und Erwartungen bezüglich der Behandlung zu gruppieren. Während der Nachsorge besteht das Hauptziel darin, den Behandlungsnutzen im Verhältnis zu den Bedürfnissen und Erwartungen der Patienten zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Prospektive, longitudinale, nicht-vergleichende, offene, multizentrische, nicht-interventionelle Kohortenstudie. Die Entscheidung zur Behandlung des Patienten sollte unabhängig von der Teilnahme des Patienten an der Studie getroffen werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

69

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • CHU de DIJON
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon, Frankreich, 69000
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankreich, 13000
        • Hôpital de la Conception
      • Nantes, Frankreich, 44000
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankreich
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, Frankreich, 75000
        • Hopital Tenon
      • Rennes, Frankreich, 35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen, Frankreich, 76100
        • CHU de ROUEN
      • Strasbourg, Frankreich, 67000
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Frankreich, 31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours, Frankreich, 37000
        • CHU de Tours

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Patienten werden vor und nach einer Hauptkomponentenanalyse (PCA) auf PNQ geclustert. Die Beobachtungen werden nach der Ward-Methode geclustert. Die Anzahl der Cluster wird anhand der Kolinski-Kriterien ausgewählt. Merkmale der Patienten werden nach Clustern beschrieben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten ≥ 16 Jahre alt
  • Morbus Fabry diagnostiziert
  • Mit zugänglicher Mutation
  • Entscheidung des Arztes, eine laufende ERT oder Migalastat zu beginnen oder fortzusetzen
  • Widerspruchsformular zur Studienteilnahme unterschrieben

Ausschlusskriterien:

- Begleitende Teilnahme des Patienten an einer interventionellen klinischen Studie (Kategorie 1 Interventionsforschung oder Kategorie 2 Interventionsforschung gemäß der Klassifizierung des Jardé-Gesetzes in Frankreich)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Ganze Kohorte
Die gesamte Kohorte wird gemäß den Erwartungen und Präferenzen der Patienten bezüglich ihrer Behandlung in Cluster eingeteilt
Verhalten: Nicht-interventionelle Charakterisierung der Erwartungen und Präferenzen von Patienten hinsichtlich ihrer Behandlung
Die Patienten werden vor und nach einer Hauptkomponentenanalyse (PCA) im Patientenbedarfsfragebogen (PNQ) geclustert. Beobachtungen werden nach der Ward-Methode geclustert. Die Anzahl der Cluster wird anhand der Kolinski-Kriterien ausgewählt. Die Merkmale der Patienten werden nach Clustern beschrieben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Homogene Patientencluster entsprechend ihren Bedürfnissen und Erwartungen an die erhaltene Behandlung.
Zeitfenster: Grundlinie
Die Anzahl der Cluster wird mithilfe einer nicht überwachten Klassifizierungsmethode definiert.
Grundlinie
Der Behandlungsnutzen, abgeleitet vom Patients Benefit Index (PBI), im Verhältnis zu den Bedürfnissen und Erwartungen des Patienten an seine spezifische Behandlung.
Zeitfenster: 12 Monate

Patients Benefit Index (PBI): deskriptive Statistik. Der PBI wird anhand des beim vorherigen Besuch gemessenen PNQ berechnet

Der Anteil der Patienten mit PBI ≥ 1 wird mit einem zweiseitigen 95 %-Konfidenzintervall beschrieben.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Ermittler

  • Hauptermittler: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Januar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SATIS-Fab

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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