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Eine Phase-2-Studie mit ELX-02 bei Patienten mit nephropathischer Cystinose

22. Mai 2020 aktualisiert von: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-2-Single-Center-, Open-Label-Mehrfachdosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von täglich subkutan verabreichtem ELX-02 bei Patienten mit nephropathischer Cystinose, die eine oder mehrere Nonsense-Mutationen des CTNS-Gens (Cystinosin) tragen

Dies ist eine Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von ELX-02 in mehreren Dosierungen, die subkutan verabreicht wurden, bei Patienten mit Cystinose mit Nonsense-Mutation in mindestens einem Allel.

Sechs Patienten werden in die Studie aufgenommen.

Die Studie umfasst für jeden Patienten die folgenden Zeiträume:

  • Ein Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen
  • Eine Gesamtbehandlungszeit von 4 Wochen
  • Eine Sicherheitsnachbeobachtungszeit von 4 Wochen nach der letzten Behandlung

Jeder Patient erhält drei ansteigende Dosen wie folgt:

  • Behandlungsperiode 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC täglich für 7 Tage (Gesamtdosis darf 3,5 mg/kg für diese Woche nicht überschreiten; die tägliche Dosis wird individuell angepasst, um die angestrebte wöchentliche Exposition von etwa 47,5 µg*h/ml zu erreichen )
  • Behandlungsperiode 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC täglich für 7 Tage (Gesamtdosis darf 7,0 mg/kg für diese Woche nicht überschreiten; die Tagesdosis wird individuell angepasst, um die angestrebte wöchentliche Exposition von etwa 95 µg*h/ml zu erreichen )
  • Behandlungsperiode 3: ELX-02 2,0 mg/kg s.c. täglich für 14 Tage (Gesamtdosis darf 14 mg/kg für diese zwei Wochen nicht überschreiten; die Tagesdosis wird individuell angepasst, um die angestrebte wöchentliche Exposition von etwa 190 µg*h/ ml)

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Patienten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um an dieser Studie teilnehmen zu können:

  1. Männliche oder weibliche Patienten, die zum Zeitpunkt des Screenings 18 Jahre oder älter (Kohorte 1) oder ≥ 12 Jahre (Kohorte 2) sind
  2. Eine Diagnose von nephropathischer Cystinose und biallelischen CTNS-Mutationen, einschließlich mindestens einer Nonsense-Mutation
  3. Die Patienten sollten eine leichte bis mittelschwere geschätzte glomeruläre Filtrationsrate von ≥ 40 ml/min/1,73 m2 haben unter Verwendung der CKD-EPI-Formel der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration
  4. Body-Mass-Index von 19,0 bis 30,0 kg/m2. Patienten mit einem niedrigeren BMI können nach Ermessen des Prüfarztes nach Rücksprache mit dem Sponsor in die Studie aufgenommen werden
  5. Nierentransplantation bei stabiler Transplantatfunktion (Serumkreatinin) für 3 Monate vor dem Screening zulässig

Patienten mit einem der folgenden Merkmale/Zustände werden nicht in die Studie aufgenommen:

  1. Teilnahme an einer klinischen Studie, einschließlich der Verabreichung eines Prüfpräparats oder -geräts in den letzten 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor der Verabreichung des Prüfpräparats in der aktuellen Studie
  2. Gleichzeitige Anwendung von Cysteaminbitartrat von 7 Tagen vor dem Ausgangswert bis 7 Tage nach der letzten Verabreichung von ELX-02
  3. Ein durchschnittlicher systolischer Blutdruck und / oder diastolischer Blutdruck ≥ 95. Perzentil für Geschlecht, Alter und Größe bei 3 oder mehr Gelegenheiten während des Screeningzeitraums
  4. Patienten ohne dokumentierte vorherige Aminoglykosid-Exposition, die eine mitochondriale Mutation aufweisen, die nachweislich die Empfindlichkeit gegenüber Aminoglykosiden erhöht
  5. Bekannte relevante Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Aminoglykoside

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: ELX-02
Eukaryotisches ribosomal selektives Glykosid (ERSG)
Arzneimittel: ELX-02
ELX-02 ist ein kleines Molekül, eine neue chemische Einheit, die für die Behandlung von genetischen Krankheiten entwickelt wird, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden. ELX-02 ist ein eukaryotisches ribosomal selektives Glykosid (ERSG).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
UEs im Zusammenhang mit unterschiedlichen Dosierungen von ELX-02
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme bis zum Folgebesuch durchschnittlich etwa 10 Wochen
Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme bis zum Folgebesuch durchschnittlich etwa 10 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve vom Zeitpunkt Null bis 24 Stunden (AUC0-24h)
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Vollständiges PK-Profil 12 Blutproben über 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Vollständiges PK-Profil 12 Blutproben über 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Beobachtete Plasmakonzentration 1 Stunde nach Einnahme (C1h)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 5 und 7 der Behandlungsperioden 1–2; Tage 1, 2, 5, 7, 10 und 14 der Behandlungsphase 3
Spärliche Probenahme, nur Blutentnahme, vor der Gabe und 1 Stunde nach der Gabe
Tage 1, 2, 5 und 7 der Behandlungsperioden 1–2; Tage 1, 2, 5, 7, 10 und 14 der Behandlungsphase 3
Im Urin ausgeschiedene ELX-02-Menge von 0 bis 24 Stunden (Ae24h)
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
6 Urinsammlungen über 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Renale Clearance an Tag 1 (Ae24h/Plasma-AUC0-24h)
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
6 Urinsammlungen über 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen der WBC-Cystinspiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Screening; Tage 1, 2, 5 und 7 der Behandlungsperioden 1–2; Tage 1, 2, 5, 7, 10 und 14 der Behandlungsphase 3 und 4-wöchige Sicherheitsnachbeobachtung
Screening; Tage 1, 2, 5 und 7 der Behandlungsperioden 1–2; Tage 1, 2, 5, 7, 10 und 14 der Behandlungsphase 3 und 4-wöchige Sicherheitsnachbeobachtung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Paul Goodyer, MD, McGill University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

2. August 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

17. Dezember 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

17. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. August 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

28. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EL-003

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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