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Ein erweitertes Zugangsprogramm für Risdiplam bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA)

30. September 2020 aktualisiert von: Genentech, Inc.

Ein erweitertes Zugangsprogramm für Risdiplam bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie vom Typ 1 oder Typ 2

Dieses erweiterte Zugangsprogramm (EAP) wird berechtigten Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 oder Typ 2 Zugang zu Risdiplam verschaffen, bevor es in den Vereinigten Staaten für die Indikation SMA kommerziell erhältlich ist.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation, Florida, Vereinigte Staaten, 33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson, Michigan, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Northwell Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • NYU Langone
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Alle Teilnehmer:

  • Nicht für eine Behandlung mit derzeit zugelassenen SMA-Behandlungen in Frage kommt oder die Behandlung mit derzeit zugelassenen Medikamenten nicht fortsetzen kann, wie vom behandelnden Arzt dokumentiert, oder nach Einschätzung des behandelnden Arztes besteht für den Teilnehmer das Risiko eines Mangels/Verlusts der Behandlungswirksamkeit der aktuellen Therapie.
  • Der Teilnehmer qualifiziert sich nicht für eine SMA-Behandlung und hat keinen Zugang zu einer SMA-Behandlung im Rahmen einer laufenden klinischen Studie.
  • Zum Zeitpunkt des Screenings ausreichend von einer akuten Krankheit erholt und nach Meinung des behandelnden Arztes als klinisch gut genug für die Teilnahme angesehen.
  • Teilnehmer mit Frühgeborenen-Retinopathie sollten Anzeichen einer stabilen Erkrankung haben.

Typ-1-SMA-Teilnehmer:

- Bestätigte Diagnose einer 5q-autosomal-rezessiven SMA.

Typ-2-SMA-Teilnehmer:

  • Bestätigte Diagnose einer 5q-autosomal-rezessiven SMA.
  • Negativer Blutschwangerschaftstest beim Screening (alle Frauen im gebärfähigen Alter, einschließlich derjenigen, die eine Tubenligatur hatten) und Zustimmung zur Einhaltung von Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung und Einschränkungen bei der Eizell- und Samenspende.
  • Männer mit gebärfähigen Partnerinnen müssen zustimmen, während der Therapie und für mindestens 4 Monate nach Beendigung der Behandlung eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, die Programmanforderungen zu erfüllen.
  • Gleichzeitige oder vorherige Teilnahme an einer Studie mit Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Verabreichung einer anderen SMN-2-Targeting-Therapie innerhalb von 120 Tagen nach Beginn der Risdiplam-Therapie.
  • Verabreichung einer SMA-Gentherapie innerhalb der letzten 3 Monate (12 Wochen) nach Erhalt einer Risdiplam-Therapie.
  • Alle schwerwiegenden Erkrankungen, Behandlungen oder Anomalien bei klinischen Labortests, die nach Einschätzung des behandelnden Arztes die sichere Teilnahme des Teilnehmers am Programm ausschließen.
  • Festgestellte oder vermutete Überempfindlichkeit (z. B. anaphylaktische Reaktion) gegen Risdiplam oder die Bestandteile seiner Formulierung.
  • Verdacht auf illegalen Drogen- oder Alkoholmissbrauch nach Einschätzung des behandelnden Arztes.
  • Jede frühere Anwendung eines Inhibitors oder Induktors der Flavin-haltigen Monooxygenasen 1 (FMO1) oder Flavin-haltigen Monooxygenasen 3 (FMO3), die innerhalb von 2 Wochen (oder innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Dosierung eingenommen wurde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genentech, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. September 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AL41887

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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