Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony program dostępu do risdiplamu u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)

30 września 2020 zaktualizowane przez: Genentech, Inc.

Program rozszerzonego dostępu do risdiplamu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1 lub 2

Ten rozszerzony program dostępu (EAP) zapewni dostęp do risdiplamu kwalifikującym się uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 1 lub 2, zanim będzie on dostępny na rynku w Stanach Zjednoczonych we wskazaniu SMA.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson, Michigan, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Northwell Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • NYU Langone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wszyscy uczestnicy:

  • Uczestnik, który nie kwalifikuje się do leczenia aktualnie zatwierdzonymi metodami leczenia SMA lub nie może kontynuować leczenia aktualnie zatwierdzonymi lekami zgodnie z dokumentacją lekarza prowadzącego lub w ocenie lekarza prowadzącego, jest narażony na brak/utratę skuteczności leczenia w ramach aktualnej terapii.
  • Uczestnik nie kwalifikuje się i nie ma dostępu do leczenia SMA w kontekście trwającego badania klinicznego.
  • Odpowiednio wyleczony z jakiejkolwiek ostrej choroby w czasie badania przesiewowego i uznany za wystarczająco klinicznie dobry, aby wziąć udział, w opinii lekarza prowadzącego.
  • Uczestnicy z retinopatią wcześniaków powinni mieć dowód stabilnej choroby.

Uczestnicy SMA typu 1:

- Potwierdzona diagnoza SMA dziedziczonego autosomalnie recesywnie 5q.

Uczestnicy SMA typu 2:

  • Potwierdzona diagnoza 5q-autosomalnego recesywnego SMA.
  • Ujemny wynik testu ciążowego z krwi podczas badania przesiewowego (wszystkie kobiety w wieku rozrodczym, w tym te, które miały podwiązanie jajowodów) oraz zgoda na przestrzeganie środków zapobiegających ciąży i ograniczeń dotyczących dawstwa komórek jajowych i nasienia.
  • Mężczyźni mający partnerki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji w trakcie leczenia i przez co najmniej 4 miesiące po zakończeniu leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność spełnienia wymagań programu.
  • Jednoczesny lub poprzedni udział w jakimkolwiek badaniu eksperymentalnym leku lub urządzenia w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Podanie innej terapii ukierunkowanej na SMN-2 w ciągu 120 dni od rozpoczęcia terapii risdiplamem.
  • Stosowanie terapii genowej SMA w ciągu ostatnich 3 miesięcy (12 tygodni) przyjmowania risdiplamu.
  • Każdy poważny stan medyczny, leczenie lub nieprawidłowości w klinicznych badaniach laboratoryjnych, które w ocenie lekarza prowadzącego wykluczają bezpieczny udział uczestnika w programie.
  • Stwierdzona lub przypuszczalna nadwrażliwość (np. reakcja anafilaktyczna) na risdiplam lub na składniki jego preparatu.
  • Podejrzenie nielegalnego nadużywania narkotyków lub alkoholu, w ocenie lekarza prowadzącego.
  • Jakiekolwiek wcześniejsze zastosowanie inhibitora lub induktora monooksygenazy zawierającej flawinę 1 (FMO1) lub monooksygenazy zawierającej flawinę 3 (FMO3) podjęte w ciągu 2 tygodni (lub w ciągu 5-krotności okresu półtrwania w fazie eliminacji, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem dawki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Genentech, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 września 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AL41887

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami