Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsyohjelma Risdiplamille potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA)

keskiviikko 30. syyskuuta 2020 päivittänyt: Genentech, Inc.

Laajennettu pääsyohjelma Risdiplamille potilaille, joilla on tyypin 1 tai tyypin 2 spinaalinen lihasatrofia

Tämä laajennettu pääsyohjelma (EAP) tarjoaa pääsyn risdiplamiin osallistujille, joilla on tyypin 1 tai tyypin 2 spinaalinen lihasatrofia (SMA), ennen kuin se on kaupallisesti saatavilla Yhdysvalloissa SMA:n indikaatioon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Laajennettu käyttöoikeus

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation, Florida, Yhdysvallat, 33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson, Michigan, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Northwell Hospital
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • NYU Langone
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kaikki osallistujat:

  • Osallistuja ei ole oikeutettu hoitoon tällä hetkellä hyväksytyillä SMA-hoidoilla tai ei voi jatkaa hoitoa tällä hetkellä hyväksytyillä lääkkeillä hoitavan lääkärin dokumentoimalla tavalla, tai hoitavan lääkärin arvion mukaan osallistuja on vaarassa menettää tai menettää nykyisen hoidon tehon.
  • Osallistuja ei täytä SMA-hoitoa meneillään olevan kliinisen tutkimuksen yhteydessä eikä hänellä ole siihen pääsyä.
  • Riittävästi toipunut kaikista akuuteista sairauksista seulonnan aikana ja katsottu kliinisesti riittävän hyvin osallistuakseen hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan.
  • Osallistujilla, joilla on keskosten retinopatia, tulee olla todisteita vakaasta sairaudesta.

Tyypin 1 SMA osallistujat:

- Vahvistettu diagnoosi 5q-autosomaalinen resessiivinen SMA.

Tyypin 2 SMA-osallistujat:

  • Vahvistettu diagnoosi 5q-autosomaalinen resessiivinen SMA.
  • Negatiivinen veriraskaustesti seulonnassa (kaikki hedelmällisessä iässä olevat naiset, mukaan lukien munanjohtimien sidonnan saaneet) ja suostumus noudattamaan raskauden ehkäiseviä toimenpiteitä sekä munasolujen ja siittiöiden luovuttamista koskevia rajoituksia.
  • Miesten, joiden naiskumppani on lisääntymiskykyinen, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä hoidon aikana ja vähintään 4 kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys täyttää ohjelman vaatimuksia.
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen mihin tahansa lääke- tai laitetutkimukseen 90 päivää ennen seulontaa tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Muiden SMN-2-kohdistushoitojen antaminen 120 päivän kuluessa risdiplaamihoidon aloittamisesta.
  • SMA-geeniterapian antaminen viimeisen 3 kuukauden (12 viikon) aikana risdiplaamihoidon saamisesta.
  • Mikä tahansa vakava sairaus, hoito tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, jotka hoitavan lääkärin arvion mukaan estävät osallistujan turvallisen osallistumisen ohjelmaan.
  • Todettu tai oletettu yliherkkyys (esim. anafylaktinen reaktio) risdiplaamille tai sen koostumuksen aineosille.
  • Epäily laittomasta huume- tai alkoholinkäytöstä hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
  • Flaviinia sisältävien mono-oksygenaasien 1:n (FMO1) tai flaviinia sisältävien mono-oksygenaasien 3:n (FMO3) estäjän tai indusoijan aiempi käyttö otettuna 2 viikon sisällä (tai 5-kertaisen eliminaation puoliintumisajan sisällä, kumpi on pidempi) ennen annostelua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Genentech, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 3. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 3. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 5. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AL41887

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia