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Um Programa de Acesso Expandido para Risdiplam em Participantes com Atrofia Muscular Espinhal (SMA)

30 de setembro de 2020 atualizado por: Genentech, Inc.

Um Programa de Acesso Expandido para Risdiplam em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 ou Tipo 2

Este programa de acesso expandido (EAP) fornecerá acesso ao risdiplam para participantes elegíveis com atrofia muscular espinhal (SMA) tipo 1 ou tipo 2 antes de estar disponível comercialmente nos Estados Unidos para indicação de SMA.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Aprovado para comercialização

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Acesso expandido

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation, Florida, Estados Unidos, 33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson, Michigan, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • NYU Langone
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critério de inclusão:

Todos os participantes:

  • Não elegível para tratamento com tratamentos atualmente aprovados para SMA, ou não pode continuar o tratamento com medicamentos atualmente aprovados conforme documentado pelo médico assistente, ou no julgamento do médico assistente, o participante corre o risco de falta/perda da eficácia do tratamento da terapia atual.
  • O participante não se qualifica e não tem acesso ao tratamento SMA no contexto de um ensaio clínico em andamento.
  • Adequadamente recuperado de qualquer doença aguda no momento da triagem e considerado clinicamente bem o suficiente para participar, na opinião do médico assistente.
  • Os participantes com retinopatia da prematuridade devem apresentar evidência de doença estável.

Participantes do SMA Tipo 1:

- Diagnóstico confirmado de SMA autossômica recessiva 5q.

Participantes do SMA Tipo 2:

  • Diagnóstico confirmado de SMA autossômica recessiva 5q.
  • Teste de gravidez de sangue negativo na triagem (todas as mulheres com potencial para engravidar, incluindo aquelas que fizeram laqueadura tubária) e concordância em cumprir as medidas para prevenir a gravidez e restrições à doação de óvulos e esperma.
  • Homens com parceiras femininas com potencial reprodutivo devem concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes durante o tratamento e por pelo menos 4 meses após a descontinuação do tratamento.

Critério de exclusão:

  • Incapacidade de atender aos requisitos do programa.
  • Participação concomitante ou anterior em qualquer medicamento experimental ou estudo de dispositivo dentro de 90 dias antes da triagem ou 5 meias-vidas, o que for mais longo.
  • Administração de outra terapia direcionada a SMN-2 dentro de 120 dias após o início da terapia com risdiplam.
  • Administração de terapia genética SMA nos últimos 3 meses (12 semanas) após receber terapia com risdiplam.
  • Qualquer condição médica grave, tratamento ou anormalidade em testes laboratoriais clínicos que, no julgamento do médico assistente, impeça a participação segura do participante no programa.
  • Hipersensibilidade determinada ou presumida (por exemplo, reação anafilática) ao risdiplam ou aos constituintes de sua formulação.
  • Suspeita de drogas ilícitas ou abuso de álcool, a critério do médico assistente.
  • Qualquer uso anterior de um inibidor ou indutor de monooxigenases contendo flavina 1 (FMO1) ou monooxigenases contendo flavina 3 (FMO3) tomado dentro de 2 semanas (ou dentro de 5 vezes a meia-vida de eliminação, o que for mais longo) antes da dosagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Genentech, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
3 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
5 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de setembro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AL41887

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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