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Un programma di accesso ampliato per Risdiplam nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA)

30 settembre 2020 aggiornato da: Genentech, Inc.

Un programma di accesso ampliato per Risdiplam in pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 o di tipo 2

Questo programma di accesso ampliato (EAP) fornirà l'accesso a risdiplam ai partecipanti idonei con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 o di tipo 2 prima che sia disponibile in commercio negli Stati Uniti per l'indicazione della SMA.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Approvato per il marketing

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation, Florida, Stati Uniti, 33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson, Michigan, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Northwell Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • NYU Langone
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

Tutti i partecipanti:

  • Non idoneo al trattamento con trattamenti attualmente approvati per la SMA, o non può continuare il trattamento con farmaci attualmente approvati come documentato dal medico curante, o a giudizio del medico curante, il partecipante è a rischio di mancanza/perdita di efficacia del trattamento della terapia in corso.
  • Il partecipante non si qualifica e non ha accesso al trattamento della SMA nel contesto di una sperimentazione clinica in corso.
  • Adeguatamente guarito da qualsiasi malattia acuta al momento dello screening e considerato clinicamente abbastanza bene per partecipare, secondo il parere del medico curante.
  • I partecipanti con retinopatia del prematuro dovrebbero avere evidenza di malattia stabile.

Partecipanti SMA di tipo 1:

- Diagnosi confermata di SMA 5q-autosomica recessiva.

Partecipanti SMA di tipo 2:

  • Diagnosi confermata di SMA 5q-autosomica recessiva.
  • Test di gravidanza del sangue negativo allo screening (tutte le donne in età fertile, comprese quelle che hanno avuto una legatura delle tube) e accordo per rispettare le misure per prevenire la gravidanza e restrizioni sulla donazione di ovuli e sperma.
  • Gli uomini con partner femminili con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace durante la terapia e per almeno 4 mesi dopo l'interruzione del trattamento.

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di soddisfare i requisiti del programma.
  • Partecipazione concomitante o precedente a qualsiasi studio sperimentale su farmaci o dispositivi entro 90 giorni prima dello screening o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • Somministrazione di altra terapia mirata a SMN-2 entro 120 giorni dall'inizio della terapia con risdiplam.
  • Somministrazione della terapia genica SMA negli ultimi 3 mesi (12 settimane) dalla somministrazione della terapia con risdiplam.
  • Qualsiasi grave condizione medica, trattamento o anomalia nei test clinici di laboratorio che, a giudizio del medico curante, precluda la partecipazione sicura del partecipante al programma.
  • Ipersensibilità accertata o presunta (es. reazione anafilattica) al risdiplam o ai componenti della sua formulazione.
  • Sospetto di abuso di sostanze illecite o alcol, a giudizio del medico curante.
  • Qualsiasi uso precedente di un inibitore o induttore delle monoossigenasi 1 contenenti flavina (FMO1) o delle monoossigenasi 3 contenenti flavina (FMO3) assunto entro 2 settimane (o entro 5 volte l'emivita di eliminazione, se più lunga) prima della somministrazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genentech, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 settembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AL41887

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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