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Begleitende Behandlung mit Ganaxolon (Teil A) bei TSC, gefolgt von einer Langzeitbehandlung (Teil B) (TSC)

8. März 2023 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Eine offene 12-wöchige Phase-2-Studie zur ergänzenden Behandlung mit Ganaxolon (Teil A) bei Tuberöse-Sklerose-Komplex-assoziierter Epilepsie, gefolgt von einer Langzeitbehandlung (Teil B)

Bewertung der vorläufigen Sicherheit und Wirksamkeit von Ganaxolon als Zusatztherapie zur Behandlung primärer Anfallstypen bei Patienten mit genetisch oder klinisch bestätigter TSC-assoziierter Epilepsie bis zum Ende des 12-wöchigen Behandlungszeitraums.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine OL-Proof-of-Concept-Studie zur ergänzenden GNX-Behandlung bei Patienten mit einer bestätigten klinischen Diagnose von TSC und/oder einer Mutation im TSC1- oder TSC2-Gen. Die Studie besteht aus zwei Teilen: Teil A besteht aus einer 4-wöchigen Baseline-Phase, gefolgt von einer 12-wöchigen Behandlungsphase (4-wöchige Titration und 8-wöchige Erhaltungstherapie). Für Patienten, die die 24-wöchige OLE-Phase (Teil B) nicht fortsetzen, würde eine 2-wöchige Auslaufphase gefolgt von einer 2-wöchigen Sicherheitsphase folgen. Der Hauptunterschied zwischen Teil A und Teil B besteht in der Dauer der Behandlung, weniger häufigen Untersuchungen und der Möglichkeit, die Medikamentendosis (sowohl GNX- als auch andere Antiepileptika [AED]-Behandlungen, die das Einleiten und Absetzen anderer Medikamente umfassen) auf der Grundlage der Beurteilung durch den Prüfarzt zu ändern des klinischen Verlaufs des Patienten während Teil B. Patienten mit einer Verringerung der Anfallshäufigkeit während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums in Teil A im Vergleich zum Ausgangswert können in Teil B fortfahren („OLE-geeignet“), um die langfristige Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit zu beurteilen Patienten mit TSC-assoziierter Epilepsie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Marinus Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien (Teil A):

  • Klinische oder Mutationsdiagnose von TSC
  • Unfähigkeit, Anfälle zu kontrollieren trotz angemessener Versuche mit 2 oder mehr ASMs in therapeutischen Dosen.
  • Mindestens 8 zählbare/beobachtete primäre Anfälle während der 4-wöchigen Baseline-Periode haben, wobei mindestens 1 primärer Anfall in mindestens 3 der 4 Wochen der Baseline aufgetreten ist.

Einschlusskriterien (Teil B)

• Bei den Patienten kam es während der Behandlungsphase von Teil A im Vergleich zur 4-wöchigen Baseline-Phase zu einer Verringerung der primären Anfallshäufigkeit um ≥ 35 %.

Ausschlusskriterien (Teil A):

  • Frühere Exposition gegenüber GNX
  • Schwanger oder stillend
  • Gleichzeitige Anwendung starker Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP)3A4/5/7. Alle starken Inhibitoren oder Induktoren von CYP3A4/5/7 müssen mindestens 28 Tage vor Visite 2, Beginn der Studienmedikation, abgesetzt werden. Davon ausgenommen sind zugelassene ASM.
  • Patienten, die vor dem Screening weniger als 1 Jahr Felbamat eingenommen haben
  • Patienten, die über einen Plasma-Drogenscreen positiv auf Tetrahydrocannabinol (THC) oder nicht zugelassenes Cannabidiol (CBD) getestet wurden
  • Die chronische Anwendung von oralen Steroidmedikamenten, Ketoconazol (außer bei topischen Formulierungen), Johanniskraut oder anderen IPs ist nicht gestattet
  • Haben Sie eine aktive ZNS-Infektion, eine demyelinisierende Erkrankung, eine degenerative neurologische Erkrankung oder eine ZNS-Erkrankung, die als fortschreitend gilt. Dazu gehört ein Tumorwachstum, das nach Ansicht des Prüfarztes die primäre Anfallskontrolle beeinträchtigen könnte
  • Patienten mit signifikanter Niereninsuffizienz, geschätzter glomerulärer Filtrationsrate (eGFR) < 30 ml/min (berechnet mit der Cockcroft-Gault-Formel oder dem pädiatrischen GFR-Rechner oder Bedside Schwartz) werden von der Studienaufnahme ausgeschlossen oder werden abgebrochen, wenn das Kriterium erfüllt ist Grundlinie posten
  • Wurden innerhalb von 30 Tagen oder weniger als 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was kürzer ist) vor dem Screening-Besuch einem anderen Prüfpräparat ausgesetzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Open-Label
Ganaxolon-Suspension (50 mg/ml) TID für 12 Wochen mit 24-wöchiger Verlängerung
Arzneimittel: Ganaxolon
Titration mit anschließender Erhaltungs- und Verlängerungsphase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert bis zum Ende des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 12
Primäre Anfälle umfassen atonisch/tropfend, bilateral klonisch, bilateral tonisch, fokal motorisch ohne Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung, fokal (motorisch oder nicht-motorisch) mit Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung, fokal bis bilateral tonisch-klonisch, generalisiert tonisch-klonisch. Die 28-tägige Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn wurde berechnet als die Gesamtzahl der primären Anfälle im Basiszeitraum dividiert durch die Anzahl der Tage mit nicht fehlenden Anfallsdaten im Basiszeitraum, multipliziert mit 28. Der Baseline-Besuch wurde als Woche 0 definiert. Die prozentuale Veränderung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit gegenüber dem Baseline wurde als Differenz zwischen der 28-tägigen Anfallshäufigkeit nach dem Baseline und der 28-tägigen Baseline-Anfallshäufigkeit dividiert durch die 28-tägige Baseline-Anfallshäufigkeit berechnet. multipliziert mit 100.
Baseline und bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis zum Ende des 12-wöchigen Behandlungszeitraums im Vergleich zum Basiszeitraum eine >=50-prozentige Verringerung der 28-tägigen primären Anfallshäufigkeit erfahren
Zeitfenster: Baseline und bis zu 12 Wochen
Primäre Anfälle umfassen atonisch/tropfend, bilateral klonisch, bilateral tonisch, fokal motorisch ohne Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung, fokal (motorisch oder nicht-motorisch) mit Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung, fokal bis bilateral tonisch-klonisch, generalisiert tonisch-klonisch. Der Prozentsatz der Teilnehmer, die über eine Verringerung der Anfallshäufigkeit von >=50 Prozent berichteten, wurde angegeben.
Baseline und bis zu 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. April 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1042-TSC-2001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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