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Die Hämophilie-Inhibitor-Präventionsstudie

17. März 2023 aktualisiert von: Margaret Ragni

Multizentrische, randomisierte Phase-III-Hemmerpräventionsstudie zum Vergleich von Eloctate vs. Emicizumab zur Verhinderung der Hemmstoffbildung bei schwerer Hämophilie A

Dies ist eine multizentrische randomisierte klinische Phase-III-Studie, die Inhibitor Prevention Trial, in der Eloctate mit Emicizumab verglichen wird, wobei ein adaptives Design verwendet wird, um Inhibitoren bei Patienten mit schwerer Hämophilie A zu verhindern.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische randomisierte klinische Phase-III-Studie, die Inhibitor Prevention Trial, in der aufeinanderfolgende hämostatische Wirkstoffe unter Verwendung eines adaptiven Designs verglichen werden, um Inhibitoren bei Patienten mit schwerer Hämophilie A zu verhindern. Dieses adaptive Design ist notwendig, da randomisierte Studien bei seltenen Krankheiten dies sind sonst nicht möglich. Dieses adaptive Design ist notwendig, da ansonsten randomisierte Studien bei seltenen Erkrankungen nicht möglich sind. Die Plattform für klinische Studien von INHIBIT umfasst zwei miteinander verbundene Studien, die Inhibitor-Präventionsstudie (Präventionsstudie) und die Inhibitor-Eradikationsstudie (Eradikationsstudie), die an bis zu 41 Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) in den USA durchgeführt werden, die mit Universitäten verbunden sind. Die Inhibitor Prevention Trial ist eine 48-wöchige randomisierte Phase-III-Studie, in die 66 zuvor unbehandelte Patienten (PUPs) mit schwerer Hämophilie A aufgenommen werden. Zu den Probanden gehören Kinder im Alter von 4 Monaten bis zu 4 Jahren, die zuvor nicht mit Gerinnungsfaktoren behandelt wurden. Nach der Registrierung werden Probanden, die alle Einschluss- und keines der Ausschlusskriterien erfüllen, randomisiert zu präventivem wöchentlichem Eloctate (rFVIIIFc) vs. wöchentlichem Emicizumab (Hemlibra), um die Bildung von Inhibitoren zu verhindern, definiert als Anti-FVIII >= 0,6 BU. Blutentnahmen werden auf 6 Zeitpunkte vor, 4, 12, 24, 36 und 48 Wochen minimiert und für kleine Volumina von jeweils 3,8 cc (¾ TL) validiert. Die Inhibitor-Präventionsstudie wird als größer als das minimale Risiko angesehen, da das Studienmedikament vor der ersten Blutung verabreicht wird und spezielle Inhibitorstudien durchgeführt werden. (NB: Die Inhibitor-Präventionsstudie (PRO19040140) ist mit der Inhibitor-Eradikationsstudie (PRO19070080) als Teil der INHIBIT-Plattform für klinische Studien verbunden, wobei beide Studien effizient in denselben Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) mit denselben durchgeführt werden MDs, Koordinatoren, Besuchshäufigkeit, Blutproben und Assays.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 4 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Kinder >= 4 Monate und bis zu 4 Jahren.
  2. Schwere Hämophilie A (FVIII < 0,01 E/ml).
  3. Kein Hinweis auf einen Inhibitor, d. h. Anti-FVIII < 0,6 B.E.
  4. Nicht mehr als 3 FVIII-Expositionen (Faktor-VIII-Konzentrat, Kryopräzipitat oder gefrorenes Frischplasma), einschließlich Beschneidung.

Ausschlusskriterien:

  1. Erworbene Hämophilie oder andere Blutungsstörungen als Hämophilie A.
  2. Vorherige Behandlung mit Gerinnungsfaktor oder Emicizumab.
  3. Verwendung eines experimentellen Medikaments.
  4. Operation voraussichtlich in den nächsten 48 Wochen.
  5. Lebenserwartung weniger als 5 Jahre.
  6. Eltern/Betreuer sind nicht in der Lage oder willens, ein persönliches Tagebuch über die Blutungshäufigkeit zu führen und die medikamentöse Behandlung zu studieren, monatliche Besuche und Blutabnahmen in den Wochen 4, 12, 24, 36 und 48 durchzuführen.
  7. Andere Krankheiten, Zustände oder Gründe nach Ansicht des Prüfarztes, die den Patienten für die Studie ungeeignet machen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Eloktat
Arm A: Eloctate 65 IE/kg wird wöchentlich als intravenöse Infusion bei zuvor unbehandelten Kindern mit schwerer Hämophilie A verabreicht, beginnend vor der ersten Blutung und fortgesetzt bis zu 48 Wochen.
Arzneimittel: Eloctate injizierbares Produkt
Dies ist ein Faktor VIII-Fc-Fusionsprotein.
Andere Namen:
  • rFVIIIFc
Experimental: Emicizumab
Arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg wird wöchentlich durch subkutane Injektion (nach 3 mg/kg/Woche x4 Induktion) bei zuvor unbehandelten Kindern mit schwerer Hämophilie A verabreicht, beginnend vor der ersten Blutung und fortgesetzt bis zu 48 Wochen.
Arzneimittel: Emicizumab-Injektion [Hemlibra]
Dies ist ein bispezifisches monoklonales Antikörper-FVIII-Mimetikum.
Andere Namen:
  • Halbwaage

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inhibitorbildung
Zeitfenster: 48 Wochen
Der Anteil, der Anti-FVIII-Hemmer entwickelt.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-Haplotyp
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Anzahl der HLA-Haplotyp-Varianten.
48 Wochen
FVIII-Mutation
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Anzahl der FVIII-Mutationsvarianten.
48 Wochen
Blutungsereignisse
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Anzahl der Blutungsereignisse: Hämatom, Gelenk, Zentralnervensystem, andere Blutungen.
48 Wochen
FVIII Talsohle
Zeitfenster: 48 Wochen
Die FVIII-Talaktivität durch chromogenen Assay
48 Wochen
Anzahl der FVIII-Expositionen
Zeitfenster: 48 Wochen
Anzahl der FVIII-Expositionen,
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Margaret Ragni

Mitarbeiter

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ein biologisches Proben- und Datenarchiv für diese Studie wird im Datenzentrum der Graduate School of Public Health (GSPH) für Ermittler zur Verfügung stehen, die einen formellen Antrag stellen und vom Koordinierungszentrum (Pitt) und Datenzentrum (GSPH) formell genehmigt wurden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb eines Jahres nach Testabschluss.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der Zugang wird vom Studienteam festgelegt.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A ohne Inhibitor

Klinische Studien zur Eloctate injizierbares Produkt

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