Erweiterter Zugriffs-IND für autologe HBadMSCs für einzelne Patienten zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose

Sobald die Berechtigung bestätigt ist, etwa 1-2 Wochen nach dem Screening-Besuch, kehrt der Proband zum Baseline-/ersten Infusionsbesuch zurück. Nachfolgende Behandlungen erfolgen 18 Wochen lang im Abstand von 2 Wochen mit insgesamt 10 Infusionen. Nachuntersuchungen finden nach 22 Wochen, 26 Wochen und 39 Wochen statt. Das Ende des Studienbesuchs erfolgt nach 52 Wochen.

Baseline/Infusion 1 Besuch

1. Eine Überprüfung der Zustimmung des Patienten wird mündlich durchgeführt und in die Fortschrittsnotiz aufgenommen.
2. Überprüfung der Anamnese und Begleitmedikation.
3. Körperliche Untersuchung + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
4. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temp., SpO2)
5. Gewichtsmessung

6. Blutproben werden für Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen entnommen:

   • Hämatologie
   • Chemie
   • Gerinnungspanel
   • Proinflammatorische Zytokine (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktives Protein (CRP)

7. Die HB-adMSCs werden verabreicht und der Patient genau beobachtet:

   • Eine intravenöse Infusion von HB-adMSCs (2 x 108 Zellen) für eine Dauer von 1 Stunde:

   - Kochsalzlösung.

8. Das Subjekt wird dann für mindestens 2 Stunden nach der Infusion wie folgt überwacht:

   • Messen Sie die Vitalzeichen in Minute 0 der Infusion.
   • Messen Sie die Vitalzeichen in Minute 15 nach der IV-Infusion.
   • Messen Sie die Vitalzeichen in Minute 30 nach der IV-Infusion.
   • Messen Sie die Vitalzeichen in Minute 60 nach der IV-Infusion.
   • Messen Sie die Vitalfunktionen bei Minute 120 nach der IV-Infusion. (Vitalfunktionen werden häufiger aufgezeichnet, wenn dies klinisch angezeigt ist).
9. Überwachung von unerwünschten Ereignissen
10. 24 Stunden. Telefonische Begegnung. Der Proband wird am folgenden Tag nach dem Infusionsbesuch telefonisch kontaktiert, um festzustellen, ob unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind.
11. Überarbeitete ALS-spezifische Lebensqualitätsumfrage (ALSSQOL-R)
12. Es wird eine Videoaufnahme gemacht, um den Gesamtzustand des Patienten zu erfassen (Gang, Bewegungsumfang usw.).

Eine Woche nach der Infusion führt PI eine Bewertung durch, um den Zustand des Patienten zu bestimmen und alle Änderungen seit der vorherigen Infusion zu besprechen.

Infusionsbesuche Woche 2, 6, 10, 14 und 18

1. Überprüfen und aktualisieren Sie die Krankengeschichte
2. Liste der begleitenden Medikamente aktualisieren
3. Gewichtsmessung
4. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temp., SpO2)
5. Körperliche Untersuchung + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Die HB-adMSCs werden verabreicht und der Patient genau beobachtet:

   • Eine intravenöse Infusion von HB-adMSCs (2 x 108 Zellen) für eine Dauer von 1 Stunde:

   - Kochsalzlösung.

7. Überwachung von unerwünschten Ereignissen
8. 24 Stunden. Telefonische Begegnung. Der Proband wird am folgenden Tag nach dem Infusionsbesuch telefonisch kontaktiert, um festzustellen, ob unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind.

Infusionsbesuche Woche 4, 8, 12 und 16

1. Überprüfen und aktualisieren Sie die Krankengeschichte
2. Liste der begleitenden Medikamente aktualisieren
3. Gewichtsmessung
4. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temp., SpO2)
5. Körperliche Untersuchung und ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Blutproben werden für Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen entnommen:

   • Hämatologie
   • Chemie
   • Gerinnungspanel
   • Proinflammatorische Zytokine (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktives Protein

7. Die HB-adMSCs werden verabreicht und der Patient genau beobachtet:

   • Eine intravenöse Infusion von HB-adMSCs (2 x 108 Zellen) für eine Dauer von 1 Stunde:

   - Kochsalzlösung.

8. Überarbeitete ALS-spezifische Lebensqualitätsumfrage (ALSSQOL-R)
9. Überwachung von unerwünschten Ereignissen
10. 24 Stunden. Telefonische Begegnung. Der Proband wird am folgenden Tag nach dem Infusionsbesuch telefonisch kontaktiert, um festzustellen, ob unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind.

Folgebesuch Woche 22

1. Sie werden nach Ihrem aktuellen Gesundheitszustand und Ihrer Krankengeschichte gefragt (falls sich seit dem letzten Studienbesuch oder Telefonat etwas geändert hat).
2. Sie werden gefragt, ob sich die von Ihnen zuvor bereitgestellte Medikamentenliste (Begleitmedikationsliste) geändert hat.
3. Gemessen werden Blutdruck, Herzfrequenz, Atemfrequenz, Temperatur, Sauerstoffsättigung und Gewicht.
4. Der Arzt wird eine körperliche Untersuchung durchführen, die sich an den Anzeichen und/oder Symptomen orientiert, die Sie haben, falls vorhanden.
5. Der Arzt führt Tests durch, einschließlich der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), um die Symptome der ALS-Krankheit und Ihre Leistungsfähigkeit zu messen.
6. Sie werden gebeten, den überarbeiteten Fragebogen zur amyotrophen Lateralsklerose-spezifischen Lebensqualität (ALSSQOL-R) auszufüllen, um die Auswirkungen der amyotrophen Lateralsklerose auf Ihre Lebensqualität zu beurteilen.
7. Sie werden daran erinnert, während der gesamten Studie Ihr stabiles Behandlungsschema beizubehalten

Folgebesuch Woche 26

1. Sie werden nach Ihrem aktuellen Gesundheitszustand und Ihrer Krankengeschichte gefragt.
2. Sie werden nach den Arzneimitteln gefragt, die Sie gegen amyotrophe Lateralsklerose und andere gesundheitliche Probleme eingenommen haben und derzeit einnehmen.
3. Ihr Blutdruck, Ihre Herzfrequenz, Ihre Atemfrequenz, Ihre Sauerstoffsättigung, Ihre Temperatur und Ihr Gewicht werden gemessen.
4. Der Arzt führt eine vollständige körperliche Untersuchung durch.
5. Der Arzt führt Tests durch, einschließlich der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), um die Symptome der ALS-Krankheit und Ihre Leistungsfähigkeit zu messen.
6. Sie werden gebeten, den überarbeiteten Fragebogen zur amyotrophen Lateralsklerose-spezifischen Lebensqualität (ALSSQOL-R) auszufüllen, um die Auswirkungen der amyotrophen Lateralsklerose auf Ihre Lebensqualität zu beurteilen.
7. Es wird ein Labortest durchgeführt. Ihr Blut wird getestet, um Ihre allgemeinen Gesundheits- und Wirksamkeitsmarker (TNF-a, IL-6, IL-2 und C - Reaktives Protein) zu messen.
8. Sie erhalten einen Auftrag zur Durchführung eines Thorax-Röntgens (PA-Einzelbild) und einer Magnetresonanztomographie. Wenn Sie sich innerhalb von 7 Tagen nach Abschluss des Studienbesuchs einem oder beiden unterzogen haben, reichen solche Berichte für diese Anforderung aus.
9. Zur Beurteilung der Herzfunktion wird ein Elektrokardiogramm (EKG) durchgeführt.
10. Ein Elektromyogramm (EMG) wird durchgeführt, um die neuromuskuläre Funktion zu beurteilen.
11. Es wird eine Videodokumentation Ihres Gehens und Sitzens durchgeführt.

Folgebesuch Woche 39

1. Sie werden nach Ihrem aktuellen Gesundheitszustand und Ihrer Krankengeschichte gefragt (falls sich seit dem letzten Studienbesuch oder Telefonat etwas geändert hat).
2. Sie werden gefragt, ob sich die von Ihnen zuvor bereitgestellte Medikamentenliste (Begleitmedikationsliste) geändert hat.
3. Gemessen werden Blutdruck, Herzfrequenz, Atemfrequenz, Temperatur, Sauerstoffsättigung und Gewicht.
4. Der Arzt wird eine körperliche Untersuchung durchführen, die sich an den Anzeichen und/oder Symptomen orientiert, die Sie haben, falls vorhanden.
5. Es wird ein Labortest durchgeführt. Ihr Blut wird getestet, um Ihre allgemeinen Gesundheits- und Wirksamkeitsmarker (TNF-a, IL-6, IL-2 und C - Reaktives Protein) zu messen.
6. Der Arzt führt Tests durch, einschließlich der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), um die Symptome der ALS-Krankheit und Ihre Leistungsfähigkeit zu messen.
7. Sie werden gebeten, den überarbeiteten Fragebogen zur amyotrophen Lateralsklerose-spezifischen Lebensqualität (ALSSQOL-R) auszufüllen, um die Auswirkungen der amyotrophen Lateralsklerose auf Ihre Lebensqualität zu beurteilen.
8. Sie werden daran erinnert, während der gesamten Studie Ihr stabiles Behandlungsschema beizubehalten

Besuchsende Woche 52

1. Überprüfen und aktualisieren Sie die Krankengeschichte
2. Überprüfen und aktualisieren Sie die Liste der Begleitmedikationen
3. Gewichtsmessung
4. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temp., SpO2)
5. Körperliche Untersuchung + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Blutproben werden für Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen entnommen:

   • Hämatologie
   • Gerinnungspanel
   • Proinflammatorische Zytokine (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktives Protein
7. Überarbeitete ALS-spezifische Lebensqualitätsumfrage (ALSSQOL-R)
8. Röntgen-Thorax (PA-Einzelansicht)
9. Elektromyogramm (EMG)
10. Magnetresonanztomographie (MRT)
11. Überwachung von unerwünschten Ereignissen
12. Es wird eine Videoaufnahme gemacht, um den Gesamtzustand des Patienten zu erfassen (Gang, Bewegungsumfang usw.).