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Mukopolysaccharidose Typ II Beobachtung

6. Oktober 2022 aktualisiert von: REGENXBIO Inc.

Eine prospektive Beobachtungsstudie an pädiatrischen Patienten mit neuronopathischen Formen von MPS II (Hunter-Syndrom)

Dies ist eine Beobachtungsstudie, die geplant ist, um die prospektive Krankheitsmanifestation und den neurokognitiven Verlauf bei pädiatrischen Patienten mit einem klinischen Erscheinungsbild zu dokumentieren, das mit einer neuronopathischen ("schweren") MPS II übereinstimmt, die sich dem aktuellen Behandlungsstandard und/oder intrathekalem Elaprase® für ihren Zustand unterzieht. Einigen Patienten kann die Möglichkeit angeboten werden, nach einer Gentherapie-Studie zu suchen, die von demselben Sponsor durchgeführt wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

MPS II ist eine seltene X-chromosomal-rezessive genetische Erkrankung, die durch Mutationen im Iduronat-2-Sulfatase-Gen (IDS) verursacht wird. Die Enzymersatztherapie (ERT) mit rekombinanter Idursulfase (ELAPRASE®) ist das einzige zugelassene Produkt zur Behandlung des Hunter-Syndroms; Die derzeit verabreichte ERT passiert jedoch nicht die Blut-Hirn-Schranke und ist daher nicht in der Lage, den ungedeckten Bedarf bei MPS-II-Patienten mit ZNS-Beteiligung (Neurokognition und Verhalten) zu decken. Dies ist eine Beobachtungsstudie zur Dokumentation der prospektiven Krankheitsmanifestation und des neurokognitiven Verlaufs bei pädiatrischen Patienten mit einem klinischen Erscheinungsbild, das mit einer neuronopathischen ("schweren") MPS II vereinbar ist und sich dem aktuellen Behandlungsstandard für ihre Erkrankung unterzieht. Ungefähr vierzig pädiatrische Probanden mit schwerem MPS II werden aufgenommen. Änderungen der neurologischen Entwicklungsparameter der kognitiven, verhaltensbezogenen und adaptiven Funktion im Laufe der Zeit werden für eine Dauer von 104 Wochen im Mittelpunkt stehen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Bis zu 40 Probanden im Alter von 1 Monat bis 8 Jahren, die dokumentierte neurokognitive Defizite aufgrund von MPS II aufweisen oder deren Genotyp und Familienanamnese mit einer erblichen Form von schwerem MPS II übereinstimmen, werden zur Teilnahme eingeladen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erfüllt eines der folgenden Kriterien:

    1. Hat eine klinische Diagnose von schwerem MPS II und hat eine dokumentierte Mutation in IDS, OR
    2. Hat einen Verwandten, bei dem klinisch schweres MPS II diagnostiziert wurde und das die gleiche IDS-Mutation wie das Subjekt hat, ODER
    3. Hat dokumentierte Mutation(en) in IDS, von denen nach Meinung des Prüfarztes bekannt ist, dass sie zu einem neuronopathischen Phänotyp führen
  2. Verfügt über ausreichende Kommunikationskapazität, um die erforderlichen Protokolltests abzuschließen

Der gesetzliche Vormund des Patienten muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Hatte eine vorherige Behandlung mit einem AAV-basierten Gentherapieprodukt
  2. Nimmt derzeit an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat zur Behandlung von MPS II teil, mit Ausnahme von IT ELAPRASE-Studien; Kein Prüfpräparat darf ab 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats vor der Unterzeichnung des ICF eingenommen werden, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Beobachtungs
Kein Eingriff
Sonstiges: Beobachtungs
Eine Beobachtungsstudie bei Patienten mit der schweren Form von MPS II.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen der neurologischen Entwicklungsparameter der kognitiven Funktion im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 104 Wochen
Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III)
104 Wochen
Änderungen der neurologischen Entwicklungsparameter der kognitiven Funktion im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 104 Wochen
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) Domäne der visuellen Rezeption
104 Wochen
Änderungen der neurologischen Entwicklungsparameter der adaptiven Verhaltensfunktion im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 104 Wochen
Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II)
104 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen krankheitsspezifischer Biomarker im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 104 Wochen
I2S-Aktivität
104 Wochen
Veränderungen krankheitsspezifischer Biomarker im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 104 Wochen
GAGs
104 Wochen
Veränderungen der Lebensqualität
Zeitfenster: 104 Wochen
KinderQL
104 Wochen
Veränderungen der Lebensqualität
Zeitfenster: 104 Wochen
ADL
104 Wochen
Änderungen des von der Pflegekraft gemeldeten Ergebnisses
Zeitfenster: 104 Wochen
Umfrage zur Belastung der Familie durch Krankheit
104 Wochen
Veränderungen im Schlaf
Zeitfenster: 104 Wochen
SDSC
104 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
REGENXBIO Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RGX-121-9101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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