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Studie zur Bewertung der Sicherheit, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Dosiseskalations- und Expansionsstudie von PXS-5505 bei Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera oder Post-essentieller Thrombozythämie

9. Juli 2026 aktualisiert von: Syntara

Eine Phase-1/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Dosiseskalations- und Expansionsstudie von PXS-5505 bei Patienten mit primärer Myelofibrose, Postpolycythaemia Vera oder postessentieller Thrombozythämie

Bei dieser Studie handelt es sich um eine offene Phase-1/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von PXS-5505 bei Patienten mit primärer Myelofibrose, Postpolycythaemia vera (PV) oder postessentieller Thrombozythämie (ET).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus zwei Phasen: einer Dosiseskalationsphase und einer Kohortenexpansionsphase. Die Dosiseskalationsphase folgt einem 3+3-Design mit einer Anfangsdosis von 100 mg zweimal täglich und einer Behandlungsdauer von 4 Wochen. Die Patienten können an mehr als einer Dosisstufe teilnehmen.

Während der Kohortenexpansionsphase werden bis zu 24 Patienten über einen Zeitraum von bis zu 6 Monaten mit der Dosis behandelt, die auf der Grundlage der Sicherheits-, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Ergebnisse aus der Dosiseskalationsphase als angemessen bestimmt wurde. Patienten aus der Dosiseskalationsphase können an der Kohortenexpansionsphase teilnehmen.

Es wird keine Auswaschphase zwischen Dosiseskalations- und Dosisexpansionskohorten geben.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
43

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5037
        • Ashford Cancer Centre Research
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6009
        • One Clinical Research
      • West Perth, Western Australia, Australien, 6005
        • The Perth Blood Institute
  • Südkorea
      • Gyeonggi-do, Südkorea, 10408
        • National Cancer Center (Seoul Metro; northern)
      • Gyeonggi-do, Südkorea, 13620
        • Seoul National University Hospital - Bundang
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Südkorea, 06591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Südkorea, 05505
        • Asan Medical Centre
      • Seoul, Südkorea, 03711
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System- Haemat
    • Busan Gwang'yeogsi [Pusan-Kwan
      • Busan, Busan Gwang'yeogsi [Pusan-Kwan, Südkorea, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital - Internal Medicine
    • Daegu Gwang'yeogsi [Taegu-Kwangyokshi]
      • Daegu, Daegu Gwang'yeogsi [Taegu-Kwangyokshi], Südkorea, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Incheon Gwang'yeogsi [Inch'n-K
      • Incheon, Incheon Gwang'yeogsi [Inch'n-K, Südkorea, 21565
        • Gachon University Gil Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital - Internal Medicine - Taichung
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital - Hematology And Oncology
    • Chiayi
      • Chiayi City, Chiayi, Taiwan, 613
        • Chang Gung Medical Foundation - ChiaYi Chang Gung Memorial Hospital - Hematology and Oncology
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 98374
        • Comprehensive Cancer Center (UAB CCC)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27103
        • Novant Health Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie eine pathologisch bestätigte gesicherte Diagnose einer primären Myelofibrose oder einer postessentiellen Thrombozythämie/Polycythaemia vera Myelofibrose gemäß den Diagnosekriterien der Weltgesundheitsorganisation 2016 (muss mindestens Grad 2 Markfibrose beinhalten)
  • Patienten, die für eine Stammzelltransplantation nicht in Frage kommen

  • Patienten, die derzeit keine Behandlung mit Ruxolitinib oder Fedratinib (falls verfügbar) erhalten, weil sie nicht in Frage kommen, oder zuvor behandelte Patienten, die mindestens 2 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments aufgrund eines der folgenden Kriterien abgesetzt wurden:

    • Nicht geeignet: Blutplättchen <50 x 10^9/l
    • Intoleranz: Entwicklung einer Abhängigkeit von Erythrozytentransfusionen von mindestens zwei Einheiten/Monat für 2 Monate ODER Nebenwirkungen ≥Grad 3 von Thrombozytopenie, Anämie, Hämatom und/oder Blutung während der Behandlung mit Ruxolitinib oder Fedratinib für mindestens 28 Tage
    • Refraktär: < 10 % Verringerung des Milzvolumens gemäß MRT oder CT oder < 30 % Verringerung des Milzvolumens gemäß Palpation gegenüber dem Ausgangswert nach mindestens 3-monatiger Behandlung mit Ruxolitinib oder Fedratinib
    • Rezidiv: Wiederwachstum auf < 10 % Milzvolumenreduktion durch MRT oder CT oder < 30 % Abnahme des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert durch Palpation nach anfänglichem Ansprechen auf Ruxolitinib oder Fedratinib und nach mindestens 3-monatiger Behandlung
  • Haben Sie eine Erkrankung mit mittlerem -2 oder hohem Risiko gemäß dem prognostischen Bewertungssystem der International Working Group (DIPSS);
  • eine symptomatische Erkrankung gemäß MFSAF v4.0 haben;
  • Lebenserwartung von mindestens sechs Monaten;

  • Muss eine angemessene Organfunktion haben, wie durch Folgendes nachgewiesen (innerhalb der letzten 2 Wochen):

    • Alanin-Aminotransferase und/oder Aspartat-Aminotransferase ≤ 2,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder ≤ 4 x ULN (wenn nach Einschätzung des behandelnden Arztes angenommen wird, dass dies auf eine extramedulläre Hämatopoese [EMH] im Zusammenhang mit MF zurückzuführen ist);
    • Direktes Bilirubin ≤ 1,5 x ULN; oder ≤ 2 x ULN (wenn nach Einschätzung des behandelnden Arztes angenommen wird, dass dies auf EMH im Zusammenhang mit MF zurückzuführen ist);
    • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) > 50 ml/min
  • Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group ≤ 2;
  • Männer müssen der Anwendung einer medizinisch zugelassenen Verhütungsmaßnahme zustimmen und ihre Partner müssen einer zusätzlichen Barrieremethode zur Empfängnisverhütung für die Dauer der Studie und für 90 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments zustimmen; Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden
  • Nur Kohorten-Expansionsphase: Eine Knochenmarkbiopsie muss innerhalb von 3 Monaten vor der Behandlung an Tag 1 durchgeführt worden sein, um den Baseline-Fibrose-Score zu ermitteln, oder innerhalb von 5 Monaten nach Wiederaufnahme der Behandlung mit PXS-5505, wenn der Patient an der Dosiseskalationsphase von teilgenommen hat der Prozess

Ausschlusskriterien:

  • Mehr als (>) 10 % Blasten im peripheren Blut (bestimmt innerhalb der letzten zwei Wochen);
  • Vorherige Splenektomie oder geplante Splenektomie oder Milzbestrahlung innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis der Studienbehandlung
  • Jeder ernsthafte medizinische Zustand oder jede psychiatrische Erkrankung, die (nach Einschätzung des behandelnden Arztes) den Probanden daran hindern würde, die Einverständniserklärung zu unterschreiben, oder jeder Zustand, einschließlich des Vorhandenseins von Laboranomalien, der den Probanden einem unannehmbaren Risiko aussetzt, wenn er/sie es tun würde an der Studie teilnehmen oder die Fähigkeit beeinträchtigen, Daten aus der Studie zu interpretieren
  • Bekannte Vorgeschichte von humanem Immundefizienzvirus, aktiver Hepatitis C oder aktiver Hepatitis B
  • Anamnese oder Vorhandensein einer Krebsart innerhalb der drei Jahre vor der Einschreibung, mit Ausnahme von exzidiertem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Zervixkarzinom in situ oder Brustkarzinom in situ, das vollständig exzidiert oder reseziert wurde und ist ohne Nachweis eines Lokalrezidivs oder einer Metastasierung
  • Teilnahme an einer Prüfpräparat- oder Produktstudie innerhalb von zwei Wochen vor Studientag 1 oder innerhalb der fünffachen Halbwertszeit des Prüfpräparats in der anderen klinischen Studie, sofern bekannt
  • Anwendung von zytotoxischen Chemotherapeutika, einschließlich Hydroxyharnstoff, Kortikosteroiden (Prednison ≤ 10 mg/Tag oder Kortikosteroidäquivalent ist zulässig) oder Immunmodulatoren (z. B. Thalidomid) innerhalb von zwei Wochen und Interferonanwendung innerhalb von vier Wochen vor Studientag 1
  • Symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz (New York Heart Association Class II), instabile Angina pectoris oder instabile Herzrhythmusstörungen, die eine Medikation erfordern
  • Schwangerschaft
  • Vorgeschichte der Operation innerhalb von zwei Wochen vor der Einschreibung oder erwartete Operation während des Studienzeitraums oder zwei Wochen nach dem Studium
  • Geschichte des Aneurysmas
  • Jede andere Bedingung, die die Chance verringern könnte, die vom Protokoll geforderten Daten zu erhalten, oder die die Fähigkeit beeinträchtigen könnte, eine wirklich informierte Einwilligung zu erteilen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: PXS-5505, Dosisstufe 1, Eskalationsphase (Kohorte A)
Die Patienten erhalten PXS-5505 Dosisstufe 1 zweimal täglich über einen Zeitraum von 4 Wochen.
Arzneimittel: PXS-5505
PXS-5505 ist eine Hartkapsel (Größe 0) mit den zusätzlichen Hilfsstoffen Mannitol und Magnesiumstearat.
Andere Namen:
  • amsulostat
Experimental: PXS-5505, Dosisstufe 2, Eskalationsphase (Kohorte B)
Die Patienten erhalten PXS-5505 Dosisstufe 2 zweimal täglich über einen Zeitraum von 4 Wochen.
Arzneimittel: PXS-5505
PXS-5505 ist eine Hartkapsel (Größe 0) mit den zusätzlichen Hilfsstoffen Mannitol und Magnesiumstearat.
Andere Namen:
  • amsulostat
Experimental: PXS-5505, Dosisstufe 3, Eskalationsphase (Kohorte C)
Die Patienten erhalten PXS-5505 Dosisstufe 3 zweimal täglich über einen Zeitraum von 4 Wochen.
Arzneimittel: PXS-5505
PXS-5505 ist eine Hartkapsel (Größe 0) mit den zusätzlichen Hilfsstoffen Mannitol und Magnesiumstearat.
Andere Namen:
  • amsulostat
Experimental: PXS-5505, Expansionsphase
Alle Patienten erhalten PXS-5505 in der ausgewählten Dosis zweimal täglich für einen Zeitraum von 24 Wochen oder bis zum Fortschreiten der Erkrankung, inakzeptabler Toxizität, dosisbegrenzender Toxizität oder Widerruf der Einwilligung.
Arzneimittel: PXS-5505
PXS-5505 ist eine Hartkapsel (Größe 0) mit den zusätzlichen Hilfsstoffen Mannitol und Magnesiumstearat.
Andere Namen:
  • amsulostat
Experimental: PXS-5505, Add-on-Phase
Patienten, die bereits seit mindestens 12 Wochen eine stabile Dosis Ruxolitinib erhalten, erhalten PXS-5505 (die in der Kohortenerweiterungsphase verwendete Dosis) zusätzlich zu ihrer Ruxolitinib-Dosis für bis zu 52 Wochen oder bis zum Fortschreiten der Erkrankung, inakzeptabler Toxizität, Dosis- Begrenzung der Toxizität oder Widerruf der Einwilligung.
Arzneimittel: PXS-5505
PXS-5505 ist eine Hartkapsel (Größe 0) mit den zusätzlichen Hilfsstoffen Mannitol und Magnesiumstearat.
Andere Namen:
  • amsulostat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Subjects With Serious and Non-serious Adverse Events
Zeitfenster: Day 0 to follow-up visit (28 -1/+7days post-Tx end) after up to 4wks Tx [escalation phase]; Day 0 to follow-up visit (28±3days post-Tx end) after up to 24wks Tx [expansion]); Day 0 to follow-up visit (28± 3days post-Tx end) after up to 52wks Tx [add-on].
Safety and tolerability of PXS-5505 in patients with myelofibrosis will be assessed. More details on the types of AEs can be found in the safety results section.
Day 0 to follow-up visit (28 -1/+7days post-Tx end) after up to 4wks Tx [escalation phase]; Day 0 to follow-up visit (28±3days post-Tx end) after up to 24wks Tx [expansion]); Day 0 to follow-up visit (28± 3days post-Tx end) after up to 52wks Tx [add-on].

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximum Plasma Concentration (Cmax)
Zeitfenster: Day 0, week 1 and week 4 (dose escalation), and Day 0, week 4, 12 and 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
Pharmacokinetic parameters of PXS-5505 in patients with myelofibrosis. Cmax was taken to be the concentration at 1 hour post-dose.
Day 0, week 1 and week 4 (dose escalation), and Day 0, week 4, 12 and 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
Minimum Plasma Concentration (Cmin)
Zeitfenster: Day 0, week 1 and week 4 (dose escalation), and Day 0, week 4, 12 and 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
Pharmacokinetic parameters of PXS-5505 in patients with myelofibrosis will be assessed. Cmin was the concentration pre-dose at each visit.
Day 0, week 1 and week 4 (dose escalation), and Day 0, week 4, 12 and 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
Lysyl Oxidase and Lysyl Oxidase-like 2 Inhibition in Plasma
Zeitfenster: Day 0, week 1 and week 4 dose escalation, and at week 0, 4, 12, 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
Pharmacodynamic parameters of PXS-5505 in patients with myelofibrosis. LOX and LOXL2 inhibition expressed as a percentage of the pre-dose activity on Day 0.
Day 0, week 1 and week 4 dose escalation, and at week 0, 4, 12, 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
Change in Bone Marrow (BM) Fibrosis - Reticulin
Zeitfenster: Day 0, Week 12 and Week 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
Change in bone marrow reticulin fibrosis assessed according to European Consensus on grading of bone marrow fibrosis, centrally assessed.
Day 0, Week 12 and Week 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
Change in Bone Marrow (BM) Fibrosis - Collagen
Zeitfenster: Day 0, Week 12 and Week 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
Change in bone marrow collagen fibrosis, assessed according to European Consensus on grading of bone marrow fibrosis via central review
Day 0, Week 12 and Week 24 (cohort expansion and add-on phase), and week 52 during add-on phase only
IWG-MRT Response Rate, Investigator Assessment
Zeitfenster: At week 12 and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Response rates as assessed by the investigator based on International Working Group (IWG)-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment criteria in patients with myelofibrosis administered PXS-5505
At week 12 and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Changes in Spleen Volume
Zeitfenster: Day 0, week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Changes in spleen volume, as measured by computed tomography (CT) or magnetic resonance imaging (MRI) scan, in patients with myelofibrosis administered PXS-5505
Day 0, week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Changes in Spleen Volume - Achievement of SVR25
Zeitfenster: Week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Achievement of a reduction of 25% from baseline in the spleen volume in patients with myelofibrosis and enlarged spleen administered PXS-5505
Week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Changes in Spleen Volume - Achievement of SVR35
Zeitfenster: Week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Achievement of a reduction of 35% from baseline in the spleen volume in patients with myelofibrosis and an enlarged spleen administered PXS-5505
Week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Changes in Myelofibrosis Related Symptoms - Achievement of TSS50
Zeitfenster: Screening, week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Achievement of a reduction of 50% from baseline in the Total Symptom Score (TSS) as measured by the Myelofibrosis-Symptom Assessment Form (MFSAF) v4.0, 7 day recall version, in patients with myelofibrosis administered PXS-5505. The MFSAF v4.0 assesses 7 core symptoms of myelofibrosis: fatigue, night sweats, pruritus, abdominal discomfort, pain under the left ribs, early satiety, and bone pain. Each symptom is rated on an 11-point scale from 0 (absent) to 10 (worst imaginable). The Total Symptom Score is calculated by adding the scores from each of the 7 individual symptoms. Therefore the range of possible scores is from 0 to 70, with a higher score indicating worse symptoms.
Screening, week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Changes in Myelofibrosis Related Symptoms, Absolute Change in TSS
Zeitfenster: Screening, week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Absolute changes from baseline in Total Symptom Score (TSS) as measured by the Myelofibrosis-Symptom Assessment Form (MFSAF) v4.0, 7 day recall version, in patients with myelofibrosis administered PXS-5505. The MFSAF v4.0 assesses 7 core symptoms of myelofibrosis: fatigue, night sweats, pruritus, abdominal discomfort, pain under the left ribs, early satiety, and bone pain. Each symptom is rated on an 11-point scale from 0 (absent) to 10 (worst imaginable). The Total Symptom Score is calculated by adding the scores from each of the 7 individual symptoms. Therefore the range of possible scores is from 0 to 70, with a higher score indicating worse symptoms. A positive absolute change is indicative of worsened symptoms compared to baseline. A negative absolute change is indicative of improved symptoms compared to baseline.
Screening, week 12, and week 24 (cohort expansion and add-on phase), weeks 38 and 52 during add-on phase only
Hematological Changes - % of Patients With Anemia Response, Minor Anemia Response, 50% Reduction in Transfusion Burden
Zeitfenster: Any time from week 12 to week 24 (expansion phase) or to week 52 (add-on phase)
Patients with hemoglobin <100g/L at baseline who achieve an anemia response based on IWG-MRT criteria and who achieve a minor anemia response consistent with 2024 IWG-ELN criteria. Also, patients receiving transfusions at baseline who have a reduction of >=50% in transfusion units in any rolling 12 week period from week 12 onwards, compared to the 12 weeks prior to treatment. Derived from data on hemoglobin level and transfusions.
Any time from week 12 to week 24 (expansion phase) or to week 52 (add-on phase)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Syntara

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Parexel

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Jana Baskar, MBBS MMedSc MBA, Syntara

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
18. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. Juli 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

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Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PXS5505-MF-101

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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