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Eine nicht-interventionelle nationale Studie bei pädiatrischen Patienten mit ungeklärter vergrößerter Milz (OPPUS)

22. September 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine nationale pädiatrische Beobachtungsstudie zur Prävalenz ungeklärter Splenomegalie

Hauptziel:

Um die Prävalenz der Gaucher-Krankheit (GD) zu beurteilen, die bei pädiatrischen Patienten mit ungeklärter Splenomegalie (SMG) nach Ausschluss von Erstdiagnosen (z. portale Hypertension, hämatologische Malignität, hämolytische Anämie, Infektion) auf der Grundlage klinischer Untersuchung und routinemäßiger biologischer Tests (Vollblutbild, Retikulozyten, Lebertests, abdominaler Ultraschall, Coombs-Test und Epstein-Barr-Virus-Serologie).

Sekundäre Ziele:

  • Beschreibung der Rate jeder identifizierten Krankheitskategorie und der Rate von Patienten ohne endgültige Diagnose am Ende der Studie bei pädiatrischen Patienten mit ungeklärter SMG nach Ausschluss von Erstdiagnosen
  • Beschreibung der Merkmale (Klinik, Labor, Genetik) aller in die Studie eingeschlossenen pädiatrischen Patienten und Beschreibung der Merkmale, unterteilt nach identifizierter Krankheitskategorie und fehlender endgültiger Diagnose am Ende der Studie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die geplante Dauer dieser Studie beträgt 39 Monate, davon 36 Monate Patientenrekrutierung.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

60

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Frankreich, 49933
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Frankreich, 95107
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Frankreich, 64100
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Frankreich, 25030
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Frankreich, 29609
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Frankreich, 73000
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63000
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Frankreich, 92700
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Frankreich, 21079
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Frankreich, 69400
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Frankreich, 77600
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Frankreich, 17000
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Frankreich, 38700
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Frankreich, 69008
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Frankreich, 78200
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Frankreich, 77100
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Frankreich, 34090
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Frankreich, 44000
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Frankreich, 06200
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Frankreich, 30029
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Frankreich, 66000
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Frankreich, 78300
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Frankreich, 86000
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Frankreich, 51100
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Frankreich, 35203
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Frankreich, 59056
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankreich, 42270
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Frankreich, 67200
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Frankreich
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Frankreich
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Frankreich, 59300
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54500
        • Investigational Site Number 2500012

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patient unter 18 Jahren mit ungeklärter SMG (SMG definiert als tastbare Milz, bereits bekannt oder zum ersten Mal entdeckt) und der sich Tests unterzogen hat, um offensichtliche Ursachen von SMG zu beseitigen, einschließlich: hämolytische Anämie, hämatologische Malignität, portale Hypertonie, Infektionskrankheit im Zusammenhang mit SMG

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient unter 18 Jahren
  • Patient mit ungeklärter SMG (SMG definiert als tastbare Milz, bereits bekannt oder zum ersten Mal entdeckt) und der sich Tests unterzogen hat, um offensichtliche Ursachen von SMG zu beseitigen

Ausschlusskriterien:

Patient mit einer offensichtlichen Ursache für SMG, wie durch klinische Untersuchung und/oder Labor- oder Bildgebungstest beschrieben, die in den Krankenakten verfügbar sind, und/oder bei dem einer der folgenden Zustände diagnostiziert wurde:

  1. hämolytische Anämie
  2. hämatologische Malignität
  3. portale Hypertonie
  4. Infektionskrankheiten im Zusammenhang mit SMG (Zytomegalievirus, Epstein-Barr-Virus, Leishmaniose oder andere offensichtliche infektiöse Ursachen, die sich aus der Krankengeschichte ergeben)

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Pädiatrische Patienten mit ungeklärter vergrößerter Milz

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der mit GD diagnostizierten Patienten unter den aufgenommenen Patienten
Zeitfenster: Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Diagnose von GD basierend auf mangelhafter β-Glucocerebrosidase-Aktivität in peripheren Blutleukozyten oder anderen kernhaltigen Zellen oder genetische Analyse.
Bis zu 3 Monate nach Aufnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate jeder identifizierten Krankheitskategorie am Ende der Studie unter den eingeschlossenen Patienten
Zeitfenster: Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Rate der Patienten ohne endgültige Diagnose am Ende der Studie unter den eingeschlossenen Patienten
Zeitfenster: Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Anzahl der Patienten nach spezifischem Merkmal. (Klinik, Labor, Genetik)
Zeitfenster: Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Detaillierte Merkmale aller in die Studie eingeschlossenen Patienten (Klinik, Labor, Genetik) werden ausgewertet
Bis zu 3 Monate nach Aufnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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