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Offene Studie zu WVE-N531 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

8. Dezember 2025 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine offene Phase-1b/2a-Studie zu WVE-N531 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Dies ist eine offene Phase-1b/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetischen (PK), pharmakodynamischen (PD) und klinischen Wirkungen von intravenösem (IV) WVE-N531 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen die Patienten eine dokumentierte Mutation des DMD-Gens aufweisen, die für eine Exon-53-Skipping-Intervention geeignet ist

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird etwa 15 Patienten umfassen. Eine anfängliche Kohorte erhält ansteigende Dosen von WVE-N531. Bis zu 4 Dosisstufen (verabreicht im Abstand von ≥4 Wochen) werden bewertet, um eine Dosisstufe für die weitere Mehrfachdosisbewertung auszuwählen. Die anfänglichen Patienten erhalten alle zwei Wochen bis zu 3 zusätzliche Dosen in dieser Dosisstufe. Weitere Patienten werden dann aufgenommen und jede zweite Woche auf diesem Niveau dosiert. Alle Patienten erhalten maximal 7 Gesamtdosen, gefolgt von einer mindestens 8-wöchigen Sicherheitsüberwachung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

26

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Jordanien
      • Amman, Jordanien
        • Rekrutierung
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordanien
        • Rekrutierung
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mai Bader, Dr
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3500
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Rare Disease Research LLC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Vereinigtes Königreich
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Rekrutierung
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Laurent Servais, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von DMD basierend auf dem klinischen Phänotyp mit erhöhter Serum-Kreatinkinase.
  2. Dokumentierte Mutation im DMD-Gen im Zusammenhang mit DMD, die für eine Exon-53-Intervention geeignet ist
  3. Punktzahl ≥1 bei Item 1 oder 2 der Schulterkomponente der Performance of the Upper Limb (PUL).

  4. Stabile Lungen- und Herzfunktion, gemessen an Folgendem:

    1. Reproduzierbarer Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) ≥50 %;
    2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) > 55 % bei Patienten < 10 Jahren und > 45 % bei Patienten ≥ 10 Jahren, gemessen (und dokumentiert) durch Echokardiogramm (ECHO) oder kardiale Magnetresonanztomographie (MRT). 6 Monate vor Aufnahme in die Studie.
  5. Angemessener Deltamuskel beim Screening, um offene Muskelbiopsien durchzuführen.
  6. Derzeit auf einem stabilen Kortikosteroid-Therapieschema, definiert als Beginn einer systemischen Kortikosteroidtherapie, die ≥ 6 Monate vor dem Screening und keine Dosisänderungen ≤ 3 Monate vor dem Screening-Besuch erfolgte.

Ausschlusskriterien:

  1. Herzinsuffizienz:

    1. Schwere Kardiomyopathie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an dieser Studie verbietet; Eine Kardiomyopathie, die durch Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Betablocker behandelt wird, ist jedoch akzeptabel, sofern der Teilnehmer das LVEF-Einschlusskriterium erfüllt.
    2. Jeder andere Hinweis auf eine klinisch signifikante strukturelle oder funktionelle Herzanomalie.
  2. Bedarf an mechanischer oder nicht-invasiver Beatmung am Tag ODER voraussichtlicher Bedarf an mechanischer oder nicht-invasiver Beatmung am Tag innerhalb des nächsten Jahres nach Meinung des Prüfarztes. Nächtliche nichtinvasive Beatmung ist erlaubt.
  3. Vorbehandlung mit einem Peptid-konjugierten Phosphordiamidat-Morpholino-Oligomer (PPMO) oder Drisapersen in der Erprobung.
  4. Erhaltene vorherige Behandlung mit Gentherapie für DMD.
  5. Erhaltene Behandlung mit Ataluren, Vittolarsen, Eteplirsen oder Golodirsen innerhalb der 14 Wochen vor dem Screening.
  6. Erhalt eines Prüfmedikaments innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum vor dem Screening länger ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: WVE-N531
Arzneimittel: WVE-N531
WVE-N531 ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit: Anteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AES)
Zeitfenster: Tag 1 (Anfangsdosis) bis zu 24 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Tag 1 (Anfangsdosis) bis zu 24 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Teil B: Pharmakodynamik: Dystrophinspiegel (% normales Dystrophin), wie durch Western-Muskelgewebe nach mehreren Dosen von WVE-N531 bewertet
Zeitfenster: In Woche 26 und in Woche 50 von Teil B
In Woche 26 und in Woche 50 von Teil B
Teil C: Pharmakodynamik: Veränderung vom Basisdystrophinspiegel (% normales Dystrophin), wie durch eine validierte Assay-Analyse im Muskelgewebe nach mehreren Dosen von WVE-N531 bewertet
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und nach 24 Wochen Behandlung in Teil C
Zu Studienbeginn und nach 24 Wochen Behandlung in Teil C

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Pharmakokinetik: Konzentration von WVE-N531 im Muskelgewebe
Zeitfenster: Tag 1 (Anfangsdosis) bis 2 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Tag 1 (Anfangsdosis) bis 2 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Teil A: Pharmakodynamik: Dystrophinspiegel (% normales Dystrophin), wie durch Western-Muskelgewebe nach mehreren Dosen von WVE-N531 bewertet
Zeitfenster: Tag 1 (Anfangsdosis) bis 2 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Tag 1 (Anfangsdosis) bis 2 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Teil B: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Version 2.0), einschließlich der Zeit zum Stehen und einem zeitgesteuerten 10-Meter-Spaziergang/Lauf, mit einem Bereich von 0 bis 34, bei dem höhere Ergebnisse ein besseres Ergebnis hinweisen.
Zeitfenster: Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Teil B: Leistung der oberen Extremität (Pul) (Version 2.0) mit einem Bereich von 0 bis 64, wobei höhere Bewertungen auf ein besseres Ergebnis hinweisen.
Zeitfenster: Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Teil B: Stride-Geschwindigkeit 95. Centil (SV95C)/Ergebnis der oberen Extremität (nicht ambulante Patienten)
Zeitfenster: Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Teil C: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Version 2.0), einschließlich Zeit zum Stehen und einem zeitgesteuerten 10-Meter-Spaziergang/-Run mit einem Bereich von 0 bis 34, bei dem höhere Ergebnisse ein besseres Ergebnis hinweisen.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Teil C: Leistung der oberen Extremität (Pul) (Version 2.0) mit einem Bereich von 0 bis 64, wobei höhere Bewertungen auf ein besseres Ergebnis hinweisen.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Teil C: Strid-Geschwindigkeit 95. Centil (SV95C)/Ergebnis der oberen Extremität (Nicht-Ambulator-Patienten)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

27. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

24. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WVE-N531-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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