RT001 bei Patienten mit progressiver supranukleärer Lähmung (PSP) Progressive supranukleäre Lähmung

Einschlusskriterien:

1. Unterschreiben Sie die Einverständniserklärung vor Eintritt in die Studie
2. Männliches oder weibliches Subjekt im Alter von 40 bis 80 Jahren zum Zeitpunkt der unterschriebenen Einwilligung
3. Erfüllt die Kriterien der MDS-PSP-Studiengruppe für eine mögliche oder wahrscheinliche progressive supranukleäre Lähmung mit Richardson-Syndrom (Haltungsinstabilität und Stürze mit vertikaler motorischer Dysfunktion des Auges)
4. Vorhandensein von PSP-Symptomen seit weniger als 4 Jahren
5. Ergebnis von <40 auf dem PSPRS-28
6. Gehfähige Patienten (mit oder ohne Hilfsmittel – keine Handhilfe) und in der Lage, Studienbeurteilungen/-bewertungen durchzuführen
7. Das Subjekt hat einen identifizierten, zuverlässigen Studienpartner (z. B. Betreuer, Familienmitglied, Sozialarbeiter oder Freund), der dabei helfen kann, sicherzustellen, dass das Subjekt in der Lage ist, zu den erforderlichen Besuchen zu reisen.
8. Bereit, die notwendigen Blutproben zur Verfügung zu stellen

Ausschlusskriterien:

1. Wurde innerhalb der letzten 30 Tage vor der ersten Dosis mit anderen experimentellen Therapien behandelt. Die letzte Dosis des vorherigen experimentellen Mittels muss mehr als 5 Halbwertszeiten vor der Aufnahme in die aktuelle Studie stattgefunden haben.
2. Zuvor mit RT001 behandelt
3. Weigerung, Fischöle oder andere Nahrungsergänzungsmittel auf Ölbasis für die Dauer der Studie abzusetzen (Screening/Baseline bis zum Abschluss des letzten Studienverfahrens)
4. Mini Mental State Examination (MMSE)-Score weniger als 20 beim Screening
5. Der Proband lebt in einer qualifizierten Pflege- oder Demenzeinrichtung oder die Aufnahme in eine solche Einrichtung ist während des Studienzeitraums geplant
6. Hinweise auf eine andere klinisch signifikante neurologische Störung als PSP, insbesondere CBS
7. Nachweis eines klaren und robusten Nutzens von Levodopa zum Zeitpunkt des Screenings. Die Teilnehmer dürfen Levodopa und andere Parkinson-Medikamente einnehmen, wenn die Dosis 60 Tage vor dem Screening stabil war
8. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von oder hat derzeit Schizophrenie, schizoaffektive Störung oder bipolare Störung gemäß DSM-V- oder ICD-10-Kriterien
9. Das Subjekt hatte in den letzten 30 Tagen eine schwere Krankheit oder Infektion, die eine medizinische Intervention erforderte
10. Der Proband hat Hinweise auf eine Krankheit oder einen Zustand (basierend auf Anamnese, körperlichen oder Laborwerten), die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten
11. Erhält derzeit eine aktive Tiefenhirnstimulation (THS), die nicht abgeschaltet werden kann
12. Jeder Zustand mit einer Lebenserwartung von weniger als 2 Jahren
13. Frauen, die stillen oder einen positiven Schwangerschaftstest haben
14. Männlicher Teilnehmer oder weibliche Teilnehmerin im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv und nicht willens/nicht in der Lage ist, während der gesamten Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
15. Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Anforderungen dieses Protokolls zu erfüllen, einschließlich des Vorhandenseins eines Zustands (körperlich, geistig oder sozial), der wahrscheinlich die Fähigkeit des Subjekts beeinträchtigt, wie geplant zu Besuchen zurückzukehren
16. Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch oder körperlicher Opioidabhängigkeit innerhalb der letzten 2 Jahre