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RT001 in pazienti con paralisi sopranucleare progressiva (PSP) PARALISI SOPRANUCLEARE PROGRESSIVA

24 giugno 2021 aggiornato da: Retrotope, Inc.

Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato per valutare l'efficacia, la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di RT001 in soggetti con paralisi sopranucleare progressiva

Questo è uno studio randomizzato, controllato con placebo, di RT001 in pazienti con PSP.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, controllato con placebo di RT001 in pazienti con PSP per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RT001. I soggetti saranno randomizzati a RT001 o placebo e riceveranno il farmaco in studio per 48 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Germania
    • MD
      • Munich, MD, Germania, 21111
        • Reclutamento
        • Agaharied Teaching Hospital, University of Munich
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 40 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Firmare il modulo di consenso informato prima dell'ingresso nello studio
  2. Soggetto maschio o femmina con età compresa tra 40 e 80 anni al momento del consenso firmato
  3. Soddisfa i criteri del gruppo di studio MDS-PSP per la possibile o probabile paralisi sopranucleare progressiva con sindrome di Richardson (instabilità posturale e cadute con disfunzione motoria oculare verticale)
  4. Presenza di sintomi PSP per meno di 4 anni
  5. Punteggio <40 sul PSPRS-28
  6. Pazienti ambulatoriali (con o senza dispositivo di assistenza - nessun aiuto palmare) e in grado di eseguire valutazioni/valutazioni dello studio
  7. Il soggetto ha un partner di studio identificato e affidabile (ad esempio, caregiver, familiare, assistente sociale o amico) che può aiutare a garantire che il soggetto sia in grado di recarsi alle visite richieste.
  8. Disposto a fornire i campioni di sangue necessari

Criteri di esclusione:

  1. - Ricevuto trattamento con altre terapie sperimentali negli ultimi 30 giorni prima della prima dose. L'ultima dose dell'agente sperimentale precedente deve essersi verificata più di 5 emivite prima dell'arruolamento nello studio in corso.
  2. Precedentemente ricevuto un trattamento con RT001
  3. Rifiuto di interrompere gli oli di pesce o altri integratori a base di olio per la durata dello studio (Screening/Baseline fino al completamento dell'ultima procedura di studio)
  4. Punteggio del Mini Mental State Examination (MMSE) inferiore a 20 allo screening
  5. Il soggetto risiede presso una struttura infermieristica qualificata o per la cura della demenza, oppure è pianificato il ricovero in tale struttura durante il periodo di studio
  6. Evidenza di qualsiasi disturbo neurologico clinicamente significativo diverso dalla PSP in particolare CBS
  7. Evidenza di un chiaro e robusto beneficio della levodopa al momento dello screening. I partecipanti possono assumere levodopa e altri farmaci per il Parkinson se la dose era rimasta stabile per 60 giorni prima dello screening
  8. Il soggetto ha una storia o ha attualmente schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o disturbo bipolare secondo i criteri DSM-V o ICD-10
  9. Il soggetto ha avuto una malattia o un'infezione significativa che ha richiesto un intervento medico negli ultimi 30 giorni
  10. Il soggetto ha prove di qualsiasi malattia o condizione (basata su anamnesi, valori fisici o di laboratorio) che potrebbero interferire con la conduzione dello studio
  11. Attualmente sta ricevendo una stimolazione cerebrale profonda (DBS) attiva che non può essere disattivata
  12. Qualsiasi condizione con un'aspettativa di vita inferiore a 2 anni
  13. Donna che sta allattando o ha un test di gravidanza positivo
  14. Partecipante maschio o femmina in età fertile, sessualmente attivo e non disposto/incapace di utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace durante lo studio
  15. Riluttanza o impossibilità a rispettare i requisiti del presente protocollo, inclusa la presenza di qualsiasi condizione (fisica, mentale o sociale) che possa influire sulla capacità del soggetto di tornare per le visite come programmato
  16. Storia, negli ultimi 2 anni, di abuso di alcol o dipendenza fisica da oppiacei

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: RT001
RT001 capsula da 960 mg. 3 capsule TID per 4 settimane, seguite da 3 capsule BID per le restanti 44 settimane.
Droga: RT001
RT001 8,64 g/die (3 capsule TID) per 1 mese seguito da 5,76 g/die (3 capsule BID) per ulteriori 11 mesi
Altri nomi:
  • estere dell'acido linoleico di-deuterato
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Capsula di confronto inattiva 960 mg (olio di cartamo). 3 capsule TID per 4 settimane, seguite da 3 capsule BID per le restanti 44 settimane.
Droga: Placebo
Placebo di confronto: Placebo Capsula di confronto inattiva 960 mg/capsula: 3 capsule TID per 4 settimane, seguite da 3 capsule BID per le restanti 44 settimane.
Altri nomi:
  • olio di cartamo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel PSPRS-28 a 48 settimane per il gruppo trattato con RT001 rispetto al gruppo trattato con placebo
Lasso di tempo: 48 settimane
Il PSPRS-28 è uno strumento valutato dal medico per valutare la disabilità e la gravità della PSP. Il PSPRS-28 valuta 28 elementi in sei categorie: attività quotidiane (per anamnesi), comportamento, bulbare, motore oculare, motore degli arti e andatura/linea mediana.
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Retrotope, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Stefan Lorenzl, MD, PhD, Ludwig-Maximilians - University of Munich

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 giugno 2021

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 luglio 2022

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 giugno 2021

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 giugno 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RT001-013

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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