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Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von UX053 bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ III (GSD III)

15. April 2024 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine Phase-1/2-First-in-Human-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ansteigenden Einzeldosen und wiederholten Dosen von UX053 bei Patienten mit GSD III

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit von UX053 bei Erwachsenen mit Glykogenspeicherkrankheit Typ III (GSD III).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine Phase-1/2-First-in-Human (FIH)-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) einer einzelnen aufsteigenden Dosis (SAD) und wiederholter Dosen (RD) von UX053 bei Patienten mit GSD III. Die SAD-Kohorten werden Open-Label (OL) sein. Es wird zwei Arten von RD-Kohorten geben, eine offene (OL-RD) und eine randomisierte, doppelblinde (DB) und Placebo-kontrollierte (DB-RD).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas, Health Science Center of Houston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von GSD III durch Gensequenzierung oder enzymatische Tests
  • Alanin-Aminotransferase auf oder unter dem 5-Fachen des Normalwerts während der drei Monate vor der Verabreichung
  • Bereit und in der Lage, das Standard-Diätmanagement von GSD III einzuhalten

Einschlusskriterien für Teilnehmer, die nach der Behandlung mit UX053 in der SAD-Kohorte erneut in OL-RD-Kohorten gescreent werden:

  • Wenn nach der vorherigen Dosis ein signifikanter Anstieg der ALT auftritt, sollte die ALT einen abnehmenden Trend zum Ausgangswert des Patienten zeigen
  • Gesamtbilirubin, Thrombozyten und International Normalized Ratio (INR) liegen innerhalb der normalen Grenzen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Lebertransplantation oder derzeitige Erwartung einer Lebertransplantation
  • Geschichte der Zirrhose
  • Aktive Hepatitis B oder C
  • Schwere Nierenfunktionsstörung
  • Vorgeschichte von Leberkrebs oder großen Lebertumoren
  • Vorgeschichte von Krebs innerhalb der letzten 3 Jahre
  • Bekannte Vorgeschichte einer HIV-Infektion
  • Bekannte schwere Allergie gegen Polyethylenglykol (PEG), Polysorbat oder mRNA-Impfstoff
  • Herzinsuffizienz, die zu einer deutlichen Einschränkung der körperlichen Aktivität führt
  • Schlecht eingestellter Diabetes
  • Schlecht kontrollierte Hypothyreose
  • Behandlung mit immunsuppressiven Medikamenten, wie sie zur Behandlung von chronischen Autoimmunerkrankungen und Transplantationen fester Organe verwendet werden
  • Schwanger oder stillend oder geplant, während der Studie schwanger zu werden

Ausschlusskriterien für Teilnehmer, die nach der Behandlung mit UX053 in der SAD-Kohorte erneut in OL-RD-Kohorten gescreent werden:

  • Neue oder sich verschlechternde Symptome einer Lebererkrankung (einschließlich neuer oder sich verschlechternder Hepatomegalie) zusammen mit einem Anstieg der Transaminasespiegel
  • Erhalt jeglicher Verabreichung von Blutprodukten (z. B. Erythrozytenkonzentrat, Blutplättchen, FFP) zur Behandlung der Verbrauchskoagulopathie
  • Ein ALT-Wert, der ≥ 8 x ULN und > 2 x der Ausgangswert des Teilnehmers ist, wenn keine alternative Erklärung vorliegt

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: UX053 Dosisstufe 1S ->OL-1R
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere intravenöse (IV) Infusion von UX053. Nach Abschluss der 90-tägigen Nachbeobachtungszeit können die Teilnehmer in die Kohorte mit offener Wiederholungsdosis (OL-RD) aufgenommen werden, in der sie UX053 alle 4 Wochen (Q4W) für 4 Dosen erhalten. Die Teilnehmer erhalten außerdem eine Prämedikation, bestehend aus oralem Paracetamol/Acetaminophen oder Ibuprofen, einem H2-Blocker und einem H1-Blocker.
Biologisch: UX053
mRNA-basiertes Biologikum
Arzneimittel: Antipyretikum
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Paracetamol
  • Ibuprofen
Arzneimittel: H2-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Famotidin
Arzneimittel: H1-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Cetirizin
Experimental: UX053 Dosisstufe 2S->OL-2R
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere intravenöse (IV) Infusion von UX053. Nach Abschluss der 90-tägigen Nachbeobachtungszeit können die Teilnehmer in die Kohorte mit offener Wiederholungsdosis (OL-RD) aufgenommen werden, in der sie UX053 alle 4 Wochen (Q4W) für 4 Dosen erhalten. Die Teilnehmer erhalten außerdem eine Prämedikation, bestehend aus oralem Paracetamol/Acetaminophen oder Ibuprofen, einem H2-Blocker und einem H1-Blocker.
Biologisch: UX053
mRNA-basiertes Biologikum
Arzneimittel: Antipyretikum
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Paracetamol
  • Ibuprofen
Arzneimittel: H2-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Famotidin
Arzneimittel: H1-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Cetirizin
Experimental: UX053 Dosisstufe 3S->OL-3R
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere intravenöse (IV) Infusion von UX053. Nach Abschluss der 90-tägigen Nachbeobachtungszeit können die Teilnehmer in die Kohorte mit offener Wiederholungsdosis (OL-RD) aufgenommen werden, in der sie UX053 alle 4 Wochen (Q4W) für 4 Dosen erhalten. Die Teilnehmer erhalten außerdem eine Prämedikation, bestehend aus oralem Paracetamol/Acetaminophen oder Ibuprofen, einem H2-Blocker und einem H1-Blocker.
Biologisch: UX053
mRNA-basiertes Biologikum
Arzneimittel: Antipyretikum
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Paracetamol
  • Ibuprofen
Arzneimittel: H2-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Famotidin
Arzneimittel: H1-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Cetirizin
Experimental: UX053 oder Placebo-Dosisstufe DB-1R
Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten alle 2 Wochen (Q2W) eine einzelne, periphere IV-Infusion von UX053 oder Placebo für 5 Dosen. Die Teilnehmer erhalten außerdem eine Prämedikation, bestehend aus oralem Paracetamol/Acetaminophen oder Ibuprofen, einem H2-Blocker und einem H1-Blocker.
Biologisch: UX053
mRNA-basiertes Biologikum
Arzneimittel: Antipyretikum
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Paracetamol
  • Ibuprofen
Arzneimittel: H2-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Famotidin
Arzneimittel: H1-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Cetirizin
Sonstiges: Placebo
besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für UX053
Experimental: UX053 Dosisstufe DB-2R
Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten alle 2 Wochen (Q2W) eine einzelne, periphere IV-Infusion von UX053 oder Placebo für 5 Dosen. Die Teilnehmer erhalten außerdem eine Prämedikation, bestehend aus oralem Paracetamol/Acetaminophen oder Ibuprofen, einem H2-Blocker und einem H1-Blocker.
Biologisch: UX053
mRNA-basiertes Biologikum
Arzneimittel: Antipyretikum
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Paracetamol
  • Ibuprofen
Arzneimittel: H2-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Famotidin
Arzneimittel: H1-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Cetirizin
Sonstiges: Placebo
besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für UX053
Experimental: UX053 Dosisstufe DB-3R
Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten alle 2 Wochen (Q2W) eine einzelne, periphere IV-Infusion von UX053 oder Placebo für 5 Dosen. Die Teilnehmer erhalten außerdem eine Prämedikation, bestehend aus oralem Paracetamol/Acetaminophen oder Ibuprofen, einem H2-Blocker und einem H1-Blocker.
Biologisch: UX053
mRNA-basiertes Biologikum
Arzneimittel: Antipyretikum
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Paracetamol
  • Ibuprofen
Arzneimittel: H2-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Famotidin
Arzneimittel: H1-Blocker
Die Teilnehmer erhalten vor der Infusion eine orale Prämedikation
Andere Namen:
  • Cetirizin
Sonstiges: Placebo
besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für UX053

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs, Todesfällen, Abbrüchen und/oder Dosisänderungen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zum 90. Tag)
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis im Zusammenhang mit der Verwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es sich um ein medikamentenbedingtes Ereignis handelt oder nicht. Ein TEAE ist definiert als jedes UE, das vor Beginn der medikamentösen Behandlung nicht vorhanden war, oder als jedes UE, das bereits vorhanden war und sich nach der Exposition gegenüber der medikamentösen Behandlung in Intensität oder Häufigkeit verschlimmert. Ein SAE ist ein UE, das nach Ansicht des Prüfarztes oder von Ultragenyx eines der folgenden Kriterien erfüllt: Tod; lebensbedrohlich; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler, die beim Screening nicht vorhanden waren; andere wichtige medizinische Ereignisse. Der Schweregrad der Ereignisse wurde als leicht (Grad 1), mittelschwer (Grad 2), schwer (Grad 3), lebensbedrohlich (Grad 4) oder tödlich (Grad 5) eingestuft.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zum 90. Tag)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK) von Amylo-α-1,6-Glucosidase-4-alpha-Glucanotransferase Messenger-Ribonukleinsäure (AGL-mRNA) und dem Hilfsstoff ATX95: Maximale Blut-/Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
PK von AGL-mRNA und dem Hilfsstoff ATX95: Zeit bis zur höchsten Wirkstoffkonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
PK von AGL-mRNA und dem Hilfsstoff ATX95: Gesamte Arzneimittelexposition bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-last)
Zeitfenster: Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
PK von AGL-mRNA und dem Hilfsstoff ATX95: Gesamte Arzneimittelexposition bis ins Unendliche (AUC0-inf)
Zeitfenster: Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
PK von AGL-mRNA und dem Hilfsstoff ATX95: Eliminationshalbwertszeit (t½)
Zeitfenster: Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
PK von AGL-mRNA und dem Hilfsstoff ATX95: Clearance (CL)
Zeitfenster: Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
PK von AGL-mRNA und dem Hilfsstoff ATX95: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion
Vorinfusion; 1, 3, 4, 4,5, 5 Std. (± 10 Min.), 6 Std. (± 20 Min.), 8, 10 Std. (± 30 Min.), 24 Std. (± 2 Std.), 96, 168 Std. (± 24 Std.) ), 336, 504, 672 Stunden (± 48 Stunden) nach Beginn der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
18. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
20. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
16. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. April 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • UX053-CL101
  • 2021-000903-19 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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