Wirksamkeit und Sicherheit von Hetrombopag bei nicht schwerer aplastischer Anämie
Wirksamkeit und Sicherheit von Hetrombopag bei nicht schwerer aplastischer Anämie: eine prospektive einarmige Studie
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Phase
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Bing Han, Docter
- Telefonnummer: +8613601059938
- E-Mail: hanbing_li@sina.com
Studienorte
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Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bei Patienten wurde eine nicht schwere aplastische Anämie diagnostiziert
- Patienten mit einer Thrombozytenzahl < 30×109/L und mindestens einem der folgenden Symptome: ①absolute Neutrophilenzahl < 1,5×109/L, ②Thrombozytenzahl < 50×109/L, ③ Hämoglobinspiegel < 100 g/L
- Die Patienten reagieren nach mindestens einem Behandlungszyklus in einem Zeitraum von > 6 Monaten mit Immunsuppression mit CsA oder CsA+Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) nicht oder erleiden einen Rückfall.
- Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
- Patienten, die in der Lage sind, die Anforderungen und Anweisungen des Protokolls zu verstehen und einzuhalten und über eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung verfügen.
Ausschlusskriterien:
- Angeborene aplastische Anämie;
- Vorhandensein einer Chromosomenaberration;
- Hinweise auf eine klonale hämatologische Knochenmarkserkrankung (MDS, AML) in der Zytogenetik;
- Präsenz mit PNH-Klon ≥50 %;
- Die Patienten erhielten zuvor eine HSCT;
- Unkontrollierte Infektion oder Blutung bei Standardbehandlung;
- Allergisch gegen Hetrombopag oder Zubehör;
- Aktive HIV-, HCV- oder HBV-Infektion oder Leberzirrhose oder portale Hypertonie;
- Patient mit QTcF (QT-Korrekturformel von Fridericia) beim Screening <450 ms oder <480 ms mit Schenkelblock, bestimmt über den Mittelwert eines Dreifach-EKGs und Beurteilung vor Ort, instabile Angina pectoris, unkontrollierter Bluthochdruck (>180/100 mmHg) ,pulmonale arterielle Hypertonie;
- innerhalb von 5 Jahren an weiteren malignen Erkrankungen leiden, die mit einem lokalen Basalzellkarzinom der Haut rechnen müssen;
- Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen, Herzinfarkt oder Schlaganfall (einschließlich Anti-Phospholipid-Antikörper-Syndrom) und aktueller Einnahme von Antikoagulanzien;
- Schwangere oder stillende (stillende) Frau;
- innerhalb von 3 Monaten an anderen klinischen Studien teilgenommen haben;
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
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Experimental: Behandlungsgruppe
Hetrombopag würde mit 5 mg/Tag begonnen werden.
Die Dosierung wird alle zwei Wochen um 2,5 mg/Tag erhöht, wenn die Thrombozytenzahl unter 20×10e9/L bleibt, und reduziert, wenn die Thrombozytenzahl über 150×10e9/L liegt.
Die maximale Dosierung beträgt 15 mg/Tag.
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Hetrombopag beginnt bei 5 mg/Tag und wird alle 2 Wochen um 2,5 mg/Tag erhöht, wenn die Thrombozytenzahl unter 20×10e9/L bleibt, und reduziert, wenn die Thrombozytenzahl über 150×10e9/L liegt.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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ORR nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
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Die Gesamtansprechrate (ORR) ist definiert als die Anzahl der Teilnehmer, die nach 6 Monaten entweder die Kriterien einer vollständigen Remission (CR) oder einer teilweisen Remission (PR) erfüllten
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6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der Nebenwirkungen nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
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Der Prozentsatz der Nebenwirkungen würde während der Studie erfasst und gemäß CTCAE 5.0 nach 12 Monaten berechnet
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12 Monate
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ORR nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
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Die ORR wird nach 3-monatiger Behandlung durch Messung der Thrombozyten-, Retikulozyten-, Neutrophilen- und Transfusionsunabhängigkeit berechnet.
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3 Monate
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Volumen der Thrombozytentransfusionen
Zeitfenster: 12 Monate
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Volumen der Blutplättchentransfusionen pro Monat
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12 Monate
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Prozentsatz der Patienten mit klonaler Evolution nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
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Der Prozentsatz der Patienten mit klonaler Evolution würde nach 12 Monaten Nachuntersuchung durch Knochenmarkbiopsie untersucht.
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Bing Han, Master, Peking Union Medical College Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- HBP-NSAA-001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zeitrahmen
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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