Eficacia y seguridad de Hetrombopag en anemia aplásica no grave
Eficacia y seguridad del hetrombopag en la anemia aplásica no grave: un estudio prospectivo de un solo brazo
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Bing Han, Docter
- Número de teléfono: +8613601059938
- Correo electrónico: hanbing_li@sina.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados de anemia aplásica no grave
- Pacientes con recuento de plaquetas < 30 × 109/L y tienen al menos uno de los siguientes: ① recuento absoluto de neutrófilos < 1,5 × 109/L, ② recuento de plaquetas < 50 × 109/L, ③ nivel de hemoglobina < 100 g/L
- Los pacientes no responden o recaen después de al menos un curso de tratamiento en un período de tiempo de > 6 meses de inmunosupresión que contiene CsA o CsA+globulina antitimocito (ATG);
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-2;
- Pacientes capaces de comprender y cumplir con los requisitos e instrucciones del protocolo y que hayan firmado y fechado el consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- anemia aplásica congénita;
- Presencia de aberración cromosómica;
- Evidencia de un trastorno hematológico clonal de la médula ósea (MDS, AML) en citogenética;
- Presencia con clon de PNH ≥50%;
- Los pacientes recibieron HSCT antes;
- Infección o sangrado no controlado con tratamiento estándar;
- Alérgico al Hetrombopag o sus accesorios;
- infección activa por VIH, VHC o VHB o cirrosis hepática o hipertensión portal;
- Paciente con QTcF (fórmula de corrección del intervalo QT de Fridericia) en la selección <450 mseg, o <480 mseg con bloqueo de rama del haz de His, determinado a través de la media de un ECG triplicado y evaluado en el sitio, angina de pecho inestable, hipertensión no controlada (>180/100 mmHg) ,hipertensión arterial pulmonar;
- Tiene cualquier malignidad concomitante dentro de los 5 años excepto por carcinoma local de células basales de la piel;
- Antecedentes de eventos tromboembólicos, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome de anticuerpos antifosfolípidos) y uso actual de anticoagulantes;
- Mujer embarazada o lactante (lactante);
- Haber asistido a otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses;
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Experimental: grupo de tratamiento
Se iniciaría Hetrombopag con 5mg/día.
La dosis se incrementaría en 2,5 mg/día cada 2 semanas si el recuento de plaquetas permanece por debajo de 20 × 10e9/L y se reduciría si el recuento de plaquetas supera los 150 × 10e9/L.
La dosis máxima es de 15 mg/día.
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Hetrombopag a partir de 5 mg/día y se aumenta en 2,5 mg/día cada 2 semanas si el recuento de plaquetas se mantiene por debajo de 20 × 10e9/L y se reduce si el recuento de plaquetas supera los 150 × 10e9/L.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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ORR a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Tasa de respuesta general (ORR) definida como el número de participantes que cumplieron los criterios de respuesta completa (CR) o respuesta parcial (PR) a los 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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porcentaje de efectos secundarios a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
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el porcentaje de efectos secundarios se registraría durante el estudio y se calcularía según CTCAE 5.0 a los 12 meses
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12 meses
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ORR a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
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La ORR se calculará después de 3 meses de tratamiento midiendo la independencia de plaquetas, reticulocitos, neutrófilos y transfusiones.
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3 meses
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Volumen de transfusiones de plaquetas
Periodo de tiempo: 12 meses
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Volumen de transfusiones de plaquetas cada mes
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12 meses
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Porcentaje de pacientes con evolución clonal a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se evaluaría el porcentaje de pacientes con evolución clonal mediante biopsia de médula ósea a los 12 meses de seguimiento.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Bing Han, Master, Peking Union Medical College Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Estimado)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Estimado)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última verificación
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- HBP-NSAA-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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