Eficácia e Segurança do Hetrombopag na Anemia Aplástica Não Grave
Eficácia e segurança do Hetrombopag na anemia aplástica não grave: um estudo prospectivo de braço único
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Estágio
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Bing Han, Docter
- Número de telefone: +8613601059938
- E-mail: hanbing_li@sina.com
Locais de estudo
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-
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Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico de anemia aplástica não grave
- Pacientes com contagem de plaquetas < 30×109/L e pelo menos um dos seguintes: ①contagem absoluta de neutrófilos < 1,5×109/L, ②contagem de plaquetas < 50×109/L, ③ nível de hemoglobina < 100g/L
- Pacientes sem resposta ou com recaída após pelo menos um ciclo de tratamento em período > 6 meses de imunossupressão contendo CsA ou CsA+globulina antitimócito (ATG);
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
- Pacientes capazes de entender e cumprir os requisitos e instruções do protocolo e assinaram e dataram o consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Anemia aplástica congênita;
- Presença de aberração cromossômica;
- Evidência de um distúrbio hematológico clonal da medula óssea (MDS, AML) na citogenética;
- Presença com clone HPN ≥50%;
- Os pacientes receberam TCTH antes;
- Infecção ou sangramento descontrolado com tratamento padrão;
- Alérgico a Hetrombopag ou acessórios;
- infecção ativa por HIV, HCV ou HBV ou cirrose hepática ou hipertensão portal;
- Paciente com QTcF (fórmula de correção QT de Fridericia) na triagem <450 mseg, ou <480 mseg com bloqueio de ramo, conforme determinado pela média de um ECG triplicado e avaliado no local, angina de peito instável, hipertensão não controlada (>180/100mmHg) ,hipertensão da artéria pulmonar;
- Tem qualquer malignidade concomitante dentro de 5 anos, espera-se carcinoma basocelular local da pele;
- História passada de evento tromboembólico, ataque cardíaco ou acidente vascular cerebral (incluindo síndrome do anticorpo antifosfolípide) e uso atual de anticoagulantes;
- Mulher grávida ou amamentando (lactante);
- Ter participado de outros ensaios clínicos dentro de 3 meses;
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de tratamento
Hetrombopag seria iniciado com 5mg/dia.
A dosagem seria aumentada em 2,5mg/dia a cada 2 semanas se a contagem de plaquetas permanecer menor que 20×10e9/L e reduzida se a contagem de plaquetas ultrapassar 150×10e9/L.
A dosagem máxima é de 15mg/dia.
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Hetrombopag iniciando em 5mg/dia e aumentado em 2,5mg/dia a cada 2 semanas se a contagem de plaquetas permanecer menor que 20×10e9/L e reduzido se a contagem de plaquetas ultrapassar 150×10e9/L.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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ORR em 6 meses
Prazo: 6 meses
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Taxa de resposta geral (ORR) definida como o número de participantes que atenderam aos critérios de resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) em 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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porcentagem de efeitos colaterais em 12 meses
Prazo: 12 meses
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a porcentagem de efeitos colaterais seria registrada durante o estudo e calculada de acordo com CTCAE 5.0 em 12 meses
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12 meses
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ORR em 3 meses
Prazo: 3 meses
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A ORR será calculada após 3 meses de tratamento medindo a independência de plaquetas, reticulócitos, neutrófilos e transfusão.
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3 meses
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Volume de Transfusões de Plaquetas
Prazo: 12 meses
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Volume de transfusões de plaquetas todos os meses
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12 meses
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Porcentagem de pacientes com evolução clonal em 12 meses
Prazo: 12 meses
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A porcentagem de pacientes com evolução clonal seria avaliada por biópsia de medula óssea aos 12 meses de seguimento.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Diretor de estudo: Bing Han, Master, Peking Union Medical College Hospital
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Estimado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- HBP-NSAA-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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