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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tinlarebant bei der Behandlung von Stargardt-Krankheit bei jugendlichen Probanden Läsion(en) bei jugendlichen Probanden mit STGD1 (DRAGON)

8. November 2023 aktualisiert von: Belite Bio, Inc

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tinlarebant bei der Behandlung von Stargardt-Krankheit bei Jugendlichen

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Tinlarebant bei der Verlangsamung der Wachstumsrate von atrophischen Läsionen bei jugendlichen Probanden mit STGD1

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Etwa 60 Probanden werden in diese Studie aufgenommen. Die Probanden werden dem Studienmedikament (Tinlarebant 5 mg/Placebo) mit einer Behandlungsdauer von bis zu 24 Monaten mit 28 Tagen Nachbeobachtung zugewiesen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

104

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien
        • Belite Study Site
  • Belgien
      • Gent, Belgien
        • Belite Study Site
      • Leuven, Belgien
        • Belite Study Site
  • China
      • Beijing, China
        • Belite Study Site
      • Shanghai, China
        • Belite Study Site
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
        • Belite Study Site
      • Gießen, Deutschland
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Deutschland
        • Belite Study Site
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Belite Study Site
  • Hongkong
      • Kowloon, Hongkong
        • Belite Study Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Belite Study Site
      • Nijmegen, Niederlande
        • Belite Study Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Belite Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Belite Study Site
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Belite Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 12 bis einschließlich 18 Jahren.
  • Das Subjekt muss klinisch diagnostiziertes STGD1 (Stargardt-Krankheit 1) mit mindestens 1 Mutation haben, die im ABCA4-Gen identifiziert wurde.
  • Der Proband muss eine definierte atrophische Gesamtläsionsgröße innerhalb von 3 Bandscheibenbereichen (7,62 mm2) haben, wie von FAF im Studienauge abgebildet. Die Probanden müssen einen BCVA von 20/200 oder besser für das Studienauge haben, basierend auf dem ETDRS-Buchstabenwert
  • Der Proband und seine Eltern oder Erziehungsberechtigten sind bereit, vor der Teilnahme ihre Einwilligung auf einer vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human Research Ethics Committee (HREC) genehmigten Einverständniserklärung (ICF) zu erteilen in allen studienbezogenen Verfahren.
  • Der Betreff stimmt zu, alle Protokollanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Jede andere Augenerkrankung als Stargardt (STGD1) zu Studienbeginn, die nach Ansicht des Prüfarztes die Beurteilung eines Behandlungseffekts erschweren würde.
  • Vorgeschichte von Augenoperationen am Studienauge in den letzten 3 Monaten.
  • Konsum von Prüfpräparaten jeglicher Art in den letzten 3 Monaten oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum kürzer ist.
  • Jede vorherige Gentherapie.
  • Vitamin A (Retinol)-Mangel, definiert als ein Retinol-Serumspiegel von weniger als 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tinlarebant
5 mg Tablette einmal täglich oral eingenommen
Arzneimittel: Tinlarebant
Der Wirkstoff Tinlarebant ist eine weiße bis cremefarbene Substanz und wird als Tablette zur oralen Verabreichung abgegeben.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Tabletten für Tinlarebant 5 mg werden ähnlich hergestellt, verwenden jedoch anstelle des Wirkstoffs mikrokristalline Zellulose, NF, und sind in Größe und Aussehen identisch.
Arzneimittel: Placebo
Nicht aktives Medikament

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Messung der Veränderung der Größe atrophischer Läsionen (definitiv verringerte Autofluoreszenz, DDAF) durch Fotografie der Fundusautofluoreszenz (FAF) von der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung der Veränderung der Netzhautdicke, bewertet durch optische Kohärenztomographie (SD-OCT) im Spektralbereich gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Um die Veränderung der Netzhautmorphologie zu messen, die durch optische Kohärenztomographie (SD-OCT) im Spektralbereich gegenüber dem Ausgangswert bewertet wurde
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Zur Messung der Veränderung des BCVA-Scores (Best Corrected Visual Acuity), gemessen mit der EDTRS-Methode von der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Zur Messung der Veränderung der Plasmakonzentration von RBP4-Spiegeln (μM) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Die Korrelation zwischen der Änderung des Plasma-RBP4-Spiegels und der Wachstumsrate der Läsionen (definitiv verringerte Autofluoreszenz, DDAF) durch Fundus-Autofluoreszenz (FAF)-Fotografie von der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Bewertung der systemischen und okulären Sicherheit und Verträglichkeit von Tinlarebant
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Häufigkeit, Dauer und Schweregrad von UEs
Basislinie bis Monat 24

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Messung der Veränderung der insgesamt verringerten Autofluoreszenz (DAF) durch FAF-Fotografie von der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Um die Veränderung der fraglich verminderten Autofluoreszenz (QDAF) durch FAF-Fotografie von der Grundlinie zu messen
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Zur Messung der Veränderung des quantitativen Autofluoreszenzniveaus (qAF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Messung der Änderung der Netzhautempfindlichkeit durch Mikroperimetrie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24
Ausgangswert bis Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LBS-008-CT03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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