Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik und Sicherheit von Risdiplam bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (PUPFISH)

11. April 2024 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine offene Phase-IV-Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik und Sicherheit von Risdiplam bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie

Diese Studie wird die Pharmakokinetik (PK) und Sicherheit von Risdiplam bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) unter 20 Tagen bei der ersten Dosis bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliches oder weibliches Neugeborenes im Alter von < 20 Tagen bei der ersten Dosis
  • Neugeborene mit genetischer Diagnose von 5q-autosomal-rezessiver SMA oder Neugeborene, die durch Neugeborenenscreening oder Pränataltests als positiv für SMA identifiziert wurden.
  • Gestationsalter gleich oder größer als 37 Wochen
  • Erhalten einer angemessenen Ernährung und Flüssigkeitszufuhr zum Zeitpunkt des Screenings
  • Ausreichend erholt von jeder akuten Krankheit zu Studienbeginn und als gut genug erachtet, um an der Studie teilzunehmen
  • Die Eltern/Betreuer sind bereit, während der Studie die Platzierung einer nasogastrischen, nasojejunalen oder Gastrostomiesonde in Betracht zu ziehen, um eine sichere Hydratation, Ernährung und Behandlungsabgabe aufrechtzuerhalten, wenn dies vom Prüfarzt empfohlen wird.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein von klinischen Symptomen oder Anzeichen, die mit SMA Typ 0 übereinstimmen
  • Nach Ansicht des Prüfarztes unzureichender venöser oder kapillarer Blutzugang für die Studienverfahren
  • Systolischer Blutdruck oder diastolischer Blutdruck oder Herzfrequenzanomalien
  • Vorhandensein klinisch relevanter Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
  • Der Säugling (oder die Person, die den Säugling stillt), die eines der folgenden Arzneimittel einnimmt: einen Inhibitor von CYP3A4, eingenommen innerhalb von 2 Wochen (oder innerhalb des 5-fachen der Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, was länger ist) vor der Verabreichung, einen Induktor von CYP3A4, eingenommen innerhalb von 4 Wochen Wochen (oder innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Zeitraum vor der Dosierung länger ist) und/oder der Verwendung von Multidrug- und Toxin-Extrusions-(MATE)-Substraten, die innerhalb von 2 Wochen (oder innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Zeitraum eintritt) eingenommen wurden länger) vor der Einnahme
  • Gleichzeitige oder vorherige Verabreichung von Nusinersen oder Onasemnogen-Abeparvovec
  • Klinisch signifikante Anomalien im Labortest

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten 28 Tage lang einmal täglich risdiplam.
Arzneimittel: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten 28 Tage lang einmal täglich 0,15 mg/kg Risdiplam oral.
Andere Namen:
  • Evrysdi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentrationen von Risdiplam
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 28
Von Tag 1 bis Tag 28
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Risdiplam
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 28
Von Tag 1 bis Tag 28
Steady-State-Konzentration (Css) von Risdiplam
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 28
Von Tag 1 bis Tag 28
Risdiplam-freie Fraktion
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 28
Von Tag 1 bis Tag 28
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungsabbruch aufgrund von Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

15. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Registrierungskennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Muskelatrophie, Wirbelsäule

Klinische Studien zur Risdiplam

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Tanzania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren