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Eine Gentransfer-Einzeldosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9003 bei nicht gehfähigen und gehfähigen Teilnehmern mit Muskeldystrophie des Gliedmaßengürtels, Typ 2E/R4 (Beta-Sarkoglycan [β-SG]-Mangel)

17. Februar 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische, offene, systemische Gentransferstudie mit Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9003 bei Patienten mit Muskeldystrophie des Gliedmaßengürtels, Typ 2E/R4 (β-Sarkoglykan-Mangel)

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit von SRP-9003 zu bewerten und die Expression von β-SG im Skelettmuskel von Teilnehmern mit Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie Typ 2E/R4 (LGMD2E/R4) zu quantifizieren. An der Studie werden sowohl gehfähige (Kohorte 1) als auch nicht gehfähige (Kohorte 2) Teilnehmer teilnehmen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nur Kohorte 1: Ambulant gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien. - Nur Kohorte 2: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien und im Alter von 4 bis 50 Jahren.
  • Verfügt über 1 homozygote oder 2 heterozygote pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene β-Sarkoglykan-Genmutationen im Desoxyribonukleinsäure (DNA) (SGCB)-Gen, basierend auf dokumentierten klinischen Befunden.
  • Fähigkeit zur Mitarbeit bei Muskeltests.

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit oder eines anderen medizinischen Zustands, einschließlich Herz-, Lungen-, Leber-, Nieren-, hämatologischer, immunologischer, neuromuskulärer (außer LGMD2E/R4) oder Verhaltenskrankheiten, einer Infektion oder einer bösartigen Erkrankung oder einer Begleiterkrankung oder die Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung dass nach Ansicht des Prüfarztes unnötige Risiken für den Gentransfer oder eine medizinische Erkrankung oder ein mildernder Umstand entstehen, der nach Meinung des Prüfers die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte, die im Protokoll erforderlichen Tests oder Verfahren einzuhalten oder das Wohlbefinden und die Sicherheit des Teilnehmers zu gefährden oder klinische Interpretierbarkeit.
  • Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfpräparaten oder anderen protokollspezifischen Behandlungen innerhalb der protokollspezifischen Fristen.
  • Jede Kontraindikation für die Verwendung von Kortikosteroiden.

Hinweis: Möglicherweise gelten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SRP-9003
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einmalige intravenöse Infusion von SRP-9003.
Genetisch: SRP-9003
Einzelne intravenöse Infusion von SRP-9003
Andere Namen:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE) und behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 60. Monat
Ausgangswert bis zum 60. Monat
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Immunfluoreszenz (IF)-Faserintensität am Tag 60
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60
Ausgangswert, Tag 60
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch IF-Prozent-Proteinfasern (PPF) am Tag 60
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60
Ausgangswert, Tag 60
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Western Blot am Tag 60
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60
Ausgangswert, Tag 60

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der IF-Faserintensität im 24. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 24
Basislinie, Monat 24
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch IF-Prozent-Proteinfasern (PPF) im 24. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 24
Basislinie, Monat 24
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Western Blot im 24. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 24
Basislinie, Monat 24
Änderung der North Star-Bewertung für Dysferlinopathie (NSAD) gegenüber dem Ausgangswert im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Ändern Sie die Zeit von der Grundlinie zum Aufstehen vom Boden, die Zeit zum Absolvieren von 100- und 10-Meter-Gehen/Laufen und den zeitgesteuerten 4-Stufen-Treppenaufstiegstest
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Leistung des Upper Limb Version 2.0 (PUL 2.0) Scores im 60. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der durch interaktive Videobewertung erfassten Fähigkeiten gegenüber dem Ausgangswert (AKTIV) – Aufgabe „Volumen im sitzenden Arbeitsbereich“ im Monat 60
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Kohorte 1 (ambulant): Änderung der Schrittgeschwindigkeit (95 %) und der Treppensteiggeschwindigkeit (95 %) gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit einem tragbaren Gerät im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Kohorte 1 (ambulant): Änderung der Anzahl der pro Stunde gestiegenen Treppen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit einem tragbaren Gerät im Monat 60
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Kohorte 1 (ambulant): Änderung der pro Stunde zurückgelegten Basislinie, gemessen mit einem tragbaren Gerät im Monat 60
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Kohorte 1 (ambulant): Änderung der Schrittlänge gegenüber dem Ausgangswert (95 %), ermittelt durch ein tragbares Gerät im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Aktivität der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Winkelgeschwindigkeit des Handgelenks gegenüber dem Ausgangswert im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Vektorgenomkopien mittels Droplet Digital Polymerase Chain Reaction (ddPCR) im Zielmuskelgewebe
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60 und Monat 24
Ausgangswert, Tag 60 und Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

28. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-9003-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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