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Erweitertes Zugangsprogramm für Tiratricol bei Patienten mit Monocarboxylat-Transporter-8-Mangel

29. April 2026 aktualisiert von: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Erweitertes Zugangsprogramm für Tiratricol bei Patienten mit Monocarboxylat-Transporter-8-Mangel, auch bekannt als Allan-Herndon-Dudley-Syndrom (AHDS)

Ziel dieses Programms ist es, Patienten mit Monocarboxylat-Transporter-8-Mangel (MCT8-Mangel, auch bekannt als Allan-Herndon-Dudley-Syndrom [AHDS]), die in ihrer Behandlung sind, einen erweiterten Zugang (d. h. vor der Marktzulassung) zu Tiratricol zur Behandlung zu ermöglichen Nach Meinung des Arztes könnte Tiratricol von Nutzen sein und die Zulassungskriterien erfüllen.

Studienübersicht

Status

Verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dabei handelt es sich um ein offenes, einarmiges, multizentrisches EAP, das in den USA den Zugang zur Behandlung von Tiratricol für geeignete Patienten mit MCT8-Mangel, auch bekannt als AHDS, ermöglichen soll.

Die Patienten werden vor Beginn der Tiratricol-Behandlung, während der Titrationsphase und dann in etwa 3-6-monatigen Abständen oder bei klinischer Indikation häufiger, nach Beginn der Tiratricol-Behandlung und bis zum Abschluss oder Absetzen der Behandlung klinischen und Sicherheitsbewertungen unterzogen.

Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) werden gemäß den FDA-Vorschriften aufgezeichnet und gemeldet.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe
  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • Verfügbar
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636-8762
        • Verfügbar
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Verfügbar
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Verfügbar
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Verfügbar
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Verfügbar
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Verfügbar
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01199
        • Verfügbar
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Verfügbar
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Verfügbar
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Verfügbar
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Verfügbar
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Verfügbar
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Verfügbar
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76106
        • Verfügbar
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98403
        • Verfügbar
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53326
        • Verfügbar
        • Children's Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Jeder Patient muss alle folgenden Kriterien erfüllen, um teilnahmeberechtigt zu sein:

  1. Diagnose eines MCT8-Mangels durch einen Gentest bestätigt.
  2. Entweder Tiratricol-Behandlungsnaive oder Patienten, die möglicherweise eine stabile Tiratricol-Dosis erhalten und aus der Phase-3-Studie MCT8-2021-3 (ReTRIACt) (NCT05579327) oder einem früheren individuellen Prüfpräparat (IND) transferiert wurden.
  3. Nach Ansicht des behandelnden Arztes überwiegen die potenziellen Vorteile der Behandlung mit Tiratricol die potenziellen Risiken für den Patienten.
  4. Der Patient oder sein gesetzlicher Vertreter hat über dieses EAP eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung zur Behandlung mit Tiratricol abgegeben.
  5. Angesichts der Schwere der Erkrankung gilt eine sexuelle Aktivität bei diesen Patienten als unwahrscheinlich. Wenn jedoch nach Ermessen des behandelnden Arztes sexuelle Aktivitäten für den Patienten möglich sind, müssen die Patienten die im Protokoll festgelegten Verhütungsrichtlinien befolgen.
  6. Der Patient wird vom Sponsor RTT zur Einschreibung zugelassen.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden vom EAP ausgeschlossen:

  1. Eltern, gesetzliche Vertreter oder gegebenenfalls Patienten, die aus irgendeinem Grund nicht bereit oder nicht in der Lage sind, den Behandlungsplan des behandelnden Arztes im Zusammenhang mit diesem EAP einzuhalten.

  2. Schwere Erkrankung oder kürzlich durchgeführter größerer chirurgischer Eingriff, der nicht mit einem MCT8-Mangel in Zusammenhang steht (nach Einschätzung des behandelnden Arztes), definiert als:

    • Erkrankungen, die wiederholte Krankenhausaufenthalte erfordern und die Teilnahme am Programm wahrscheinlich beeinträchtigen.
    • Schwerwiegende Erkrankung in den 3 Monaten vor dem Screening-Besuch, die wahrscheinlich die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigt, vollständig am Programm teilzunehmen und/oder die Beurteilung des Serum-Gesamt-T3 und/oder der Sicherheit beeinträchtigt.
    • Größere Operation innerhalb der drei Monate vor dem Screening-Besuch oder geplant während des Programms, einschließlich, aber nicht beschränkt auf größere Eingriffe im Bauch-/Thorax-/neurochirurgischen Bereich.
    • Größere/kleinere Bauch- und/oder Kieferchirurgie, die die Verabreichung und/oder Absorption von Tiratricol hemmen kann.
  3. Patienten mit einer Kontraindikation für die Behandlung mit Tiratricol oder einem der sonstigen Bestandteile des Behandlungsprogramms.
  4. Patienten, die Schilddrüsenhormonanaloga wie Levothyroxin oder Thionamide wie Propylthiouracil einnehmen. Eine vorherige Einnahme dieser Medikamente stellt kein Ausschlusskriterium dar, sofern die Medikamenteneinnahme nachgelassen hat und sich der Schilddrüsenhormonspiegel nach Absetzen dieser Medikamente stabilisiert hat. Bei Patienten, die derzeit diese Medikamente einnehmen, sollte die Umstellung auf Tiratricol wie oben beschrieben und unter Anleitung eines Endokrinologen mit Kenntnissen über einen MCT8-Mangel erfolgen, ggf. nach Rücksprache mit einem Pharmakologen.
  5. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Tiratricol, einschließlich eines der Bestandteile der pharmazeutischen Formulierung.
  6. Obwohl sehr unwahrscheinlich, da es sich um eine schwere X-chromosomale Erkrankung handelt: Frauen, die stillen oder schwanger sind (oder Frauen, die während der Behandlung mit Tiratricol eine Schwangerschaft planen).
  7. Patienten, die für klinische Studien mit Tiratricol in Frage kommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Mitarbeiter

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8

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