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Erweitertes Zugangsprogramm für Tiratricol bei Patienten mit Monocarboxylat-Transporter-8-Mangel

2. Oktober 2026 aktualisiert von: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Erweitertes Zugangsprogramm für Tiratricol bei Patienten mit Monocarboxylat-Transporter-8-Mangel, auch bekannt als Allan-Herndon-Dudley-Syndrom (AHDS)

The goal of this program is to provide expanded access (i.e., before marketing authorization) to tiratricol as treatment for patients with monocarboxylate transporter 8 deficiency (MCT8 deficiency, also known as Allan-Herndon-Dudley syndrome [AHDS]), who in their Treating Physician's opinion, could benefit from tiratricol and meet the eligibility criteria.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

This will be an open-label, single-arm, multi-center EAP, designed to provide treatment access in the US to tiratricol for eligible patients with MCT8 deficiency, also known as AHDS.

Patients will undergo clinical and safety assessments before tiratricol treatment initiation, during the titration phase and then at approximately 3-6 monthly intervals or more frequently if clinically indicated, following the initiation of tiratricol treatment and until treatment is completed or discontinued.

Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) will be recorded and reported as per FDA regulations.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe
  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • University of Alabama at Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636-8762
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76106
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98403
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53326
        • Children's Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

Each patient must meet all of the following criteria to be eligible:

  1. Diagnosis of MCT8 deficiency confirmed with a genetic test.
  2. Either tiratricol treatment naïve, or patients who may be on a stable dose of tiratricol having transferred from the Phase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) study (NCT05579327) or prior individual investigational new drug (IND).
  3. In the Treating Physician's medical opinion, the potential benefits of treatment with tiratricol outweigh the potential risks for the patient.
  4. Patient or legal representative provided signed and dated informed consent to be treated with tiratricol, through this EAP.
  5. Given the severity of the disease, sexual activity in these patients is deemed unlikely. However, where, at the discretion of the Treating Physician sexual activity is possible for the patient, patients must follow protocol-specified-contraception guidance.
  6. Patient is approved for enrolment by the sponsor RTT.

Exclusion Criteria:

Patients who meet any of the following criteria will be excluded from the EAP:

  1. Parents, legal representative or, if applicable, patients unwilling or unable to comply with the Treating Physician's treatment plan related to this EAP for any reason.

  2. Major illness or recent major surgery unrelated to MCT8 deficiency (in the Treating Physician's judgement), defined as:

    • Conditions requiring repeated hospitalizations that are likely to confound ability to participate in the program.
    • Major illness in the 3 months before the screening visit that is likely to confound the ability of the patient to participate fully within the program and/or confound the assessment of serum total T3 and/or safety.
    • Major surgery within the 3 months before the screening visit, or planned to take place during the program, including but not limited to major abdominal/thoracic/neurosurgical procedures.
    • Major/minor abdominal and/or maxillofacial surgery that may inhibit the administration and/or absorption of tiratricol.

  3. Patients with any contra-indication for treatment with tiratricol or any excipients in the program treatment.

  4. Patients using thyroid hormone analogues- such as levothyroxine -or thionamides, such as propylthiouracil. Prior use of these drugs is not an exclusion criterion, provided the use of the medication has subsided and the thyroid hormone levels have stabilized after the cessation of these medications. For patients currently using these medications the switch to tiratricol should be made following the above and under the guidance of an endocrinologist with knowledge of MCT8 deficiency, if needed, after consultation with pharmacologist.

  5. Known hypersensitivity to tiratricol including any ingredient in the pharmaceutical formulation.

  6. Although very unlikely, as this is a severe X-linked disease: Women who are nursing or pregnant (or women who are planning to become pregnant during treatment with tiratricol).

  7. Patients eligible for clinical trials with tiratricol.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Mitarbeiter

AnovoRx
Egetis Therapeutics AB (publ)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Oktober 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Oktober 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

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