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Genetische Anfälligkeit für schwere Infektionen (PREDISPOSITI)

Genetische Anfälligkeit für schwere Infektionen, darunter insbesondere, aber nicht erschöpfend, alle Arten von Virus-, Bakterien- und Pilzinfektionen.

Nur ein Bruchteil der mit Mikroben infizierten Personen entwickelt eine klinische Erkrankung. Diese Beobachtung wirft grundlegende Fragen zur Pathogenese von Infektionskrankheiten auf. Es besteht eine komplexe Wechselwirkung zwischen umweltbedingten (mikrobiellen und nicht-mikrobiellen) und menschlichen (genetischen und nicht-genetischen) Faktoren. Dadurch werden die Qualität der Immunantwort gegen den Infektionserreger und die klinische Manifestation bestimmt. Per Definition verfügen Personen, die an einer Infektion sterben, über eine fehlerhafte Immunität gegen den betreffenden Erreger (Immunerreger (Immunschwäche)).

Die Untersuchung der individuellen Variabilität bei der Entstehung von Infektionskrankheiten begann Anfang des 20. Jahrhunderts. Die ersten Belege für die Hypothese, dass individuelle Variabilität und Immundefizite erblich bedingt sind, stammten aus Beobachtungen familiärer Fälle oder genetischer Isolate (aus einer homogenen Population) seltener oder häufiger Infektionskrankheiten, die in einigen Fällen eine Prädisposition für Infektionen hatten Krankheiten kommen in Familien noch häufiger vor als Krankheiten, die mit weniger determinierten Umweltfaktoren einhergehen, wie etwa bestimmte Krebsarten. wie bestimmte Krebsarten. Schließlich weisen Studien, die die Konkordanzrate von Infektionskrankheiten zwischen eineiigen und zweieiigen Zwillingen vergleichen, auch auf genetische Faktoren bei der Krankheitsanfälligkeit hin.

Diese Beobachtungen wurden durch die Entdeckung genetischer Defekte im Zusammenhang mit schweren Infektionskrankheiten bestätigt und führten zum Proof of Concept. Während eine Reihe erblicher Immundefekte mit einer Anfälligkeit für mehrere Krankheitserreger oder Mikroorganismen einhergehen, gibt es eine wachsende Zahl neuer und seltener neuer und seltener Immundefekte, die zu einer eingeschränkten Anfälligkeit für Infektionen führen, die durch eine einzelne Krankheitserregerfamilie oder sogar einen einzelnen Krankheitserreger verursacht werden. bei ansonsten gesunden Kindern wurden kürzlich identifiziert (ein Gen, ein Krankheitserreger). Infolgedessen sind mittlerweile ein Dutzend Mendelsche klinische Syndrome bekannt, die durch eine eingeschränkte Anfälligkeit gekennzeichnet sind. In den letzten 20 Jahren wurde nachgewiesen, dass es sich bei diesen „idiopathischen“ Infektionen um Immunschwächen handelte.

Die Forscher möchten nun neue schwere Infektionen untersuchen, darunter unter anderem Virus-, Pilz- und Bakterieninfektionen. Virus-, Pilz-, Bakterien- und Parasiteninfektionen. Dies soll zu einem besseren Verständnis der Pathophysiologie jeder Krankheit, der Entwicklung neuer Therapeutika und einer besseren Patientenversorgung führen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Begründung der Fächeranzahl:

Die Prävalenz der verschiedenen schweren Infektionen, die wir untersuchen möchten, reicht von einem Fall unter 50.000 bis zu einem Fall unter 1.000.000 Personen; Daher planen wir, pro Pathologie nur eine kleine Kohorte von Patienten zu rekrutieren. Aufgrund des explorativen Charakters dieser Forschung ist keine Berechnung der Stichprobengröße möglich.

FÖRDERKRITERIEN

Einschlusskriterien :

  1. Indexfälle (Patienten)

    • Vom Patienten unterzeichnete Einverständniserklärung. Bei minderjährigen Patienten muss die Einwilligung von den Erziehungsberechtigten unterzeichnet werden. Im Falle eines geschützten erwachsenen Patienten wird die Einwilligung durch die Unterschrift des gesetzlichen Vertreters des Patienten unterzeichnet. Im Falle eines erwachsenen Patienten, der zum Zeitpunkt der Einwilligung nicht einwilligungsfähig ist, muss die Einwilligung von einem Familienmitglied unterzeichnet werden.
    • eine nachweislich seltene und schwere Infektion haben, die durch mindestens eines der folgenden Elemente definiert ist:

      • Akute, lebensbedrohliche Infektion, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert, insbesondere auf der Intensivstation.
      • Wiederkehrende und/oder chronische Infektionen, die häufige Krankenhausaufenthalte oder Nachsorgeuntersuchungen erfordern (Dermatologie, Kardiologie, Neurologie, Infektionskrankheiten, Immunologie usw.), Infektionskrankheiten, Immunologie usw.).
      • Akute und/oder chronische Infektionen, die zu Folgeerscheinungen führen (motorische oder kognitive Defizite usw.).
      • Disseminierte Infektion durch einen opportunistischen Mikroorganismus.
    • ins Krankenhaus eingeliefert oder in einer spezialisierten Krankenstation, Notaufnahme oder Intensivstation behandelt werden
    • einem Sozialversicherungssystem angeschlossen sein.
  2. Verwandt

    • über eine vom erwachsenen Angehörigen unterzeichnete Einverständniserklärung verfügen. Im Falle eines minderjährigen Angehörigen ist die Einwilligung die Unterschrift der Erziehungsberechtigten. Im Falle eines volljährigen Angehörigen wird die Einwilligung von seinem gesetzlichen Vertreter unterzeichnet
    • mit dem Indexfall bis zum 3. Grad verwandt sein: Eltern, Kinder, Bruder, Schwester, Großeltern, Onkel, Tanten, Cousins, Neffen, Nichten
    • einem Sozialversicherungssystem angeschlossen sein

Nichteinschlusskriterien:

  1. Indexfall:4/4 C18-41 _Predisposition_Synopsis_V2.0_20220324

    • Erworbene Immunschwäche (die in den 3 Monaten vor Krankheitsbeginn eine immunsuppressive Behandlung erhalten hat oder HIV-positiv ist)
    • Zum Zeitpunkt der Erkrankung schwanger
    • Person unter gerichtlichem Schutz
  2. Verwandte Personen:

    • Schwangere oder stillende Frau
    • Person unter gerichtlichem Schutz

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

2000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Centre d'Etudes des Déficits Immunitaires (CEDI), Hôpital Necker-Enfants
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

  1. Patienten (Indexfälle) werden auf der Grundlage einer nachgewiesenen Diagnose einer schweren Infektion rekrutiert, einschließlich prospektiv insbesondere, aber nicht erschöpfend, schwerer Virus-, Parasiten-, Pilz- und/oder bakterieller Infektionen.
  2. Verwandte des Antragstellers: Vater, Mutter, Bruder, Schwester, Großeltern, Onkel, Tanten, Cousins, Neffen, Nichten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • die vom Patienten unterzeichnete Einverständniserklärung zu unterzeichnen. Bei minderjährigen Patienten wird die Einwilligung von den Erziehungsberechtigten unterzeichnet. Im Falle eines geschützten erwachsenen Patienten wird die Einwilligung von seinem gesetzlichen Vertreter unterzeichnet. Im Falle eines erwachsenen Patienten, der zum Zeitpunkt der Aufnahme nicht einwilligungsfähig ist, wird die Einverständniserklärung von einem Familienmitglied unterzeichnet.
  • eine nachweislich seltene und schwere Infektion haben
  • stationär behandelt oder in einer spezialisierten Krankenhausabteilung, in der Notaufnahme oder auf der Intensivstation behandelt werden
  • dem französischen Sozialversicherungssystem angeschlossen zu sein
  • für Verwandte, die bis zum 3. Grad mit dem Indexfall verwandt sein sollen: Eltern, Kinder, Bruder, Schwester, Großeltern, Onkel, Tanten, Cousins, Neffen, Nichten

Ausschlusskriterien

  • eine erworbene Immunschwäche haben (in den letzten 3 Monaten vor Ausbruch der Erkrankung eine immunsuppressive Behandlung erhalten haben oder HIV-positiv sein)
  • schwangere Frau zum Zeitpunkt der Krankheit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Prädisposition
Personen, die bereits an schweren Infektionskrankheiten gelitten haben
10 ml peripheres Blut
Hautbiopsie nur in einigen Indexfällen, abhängig von der Pathologie bei der Rekrutierung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Identifizierung chromosomaler Regionen, die mit der Krankheit assoziiert sind, durch eine „Homozygotie-Mapping“-Studie an Multiplex- und/oder Blutsverwandtenfamilien.
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Genotypisierung des gesamten Genoms mithilfe von hochdichten Microarrays (Typ Affymetrix 6.0 oder gleichwertig) an der gDNA des Indexfalls und seiner Verwandten. Exomdaten werden auch zur Berechnung der Homozygotie verwendet.
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Identifizierung von Kandidatengenen für die genetische Anfälligkeit für Infektionskrankheiten
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
  1. Zur Sequenzierung mithilfe der Hochdurchsatz-Sequenzierungstechnik (Exom oder Genom).
  2. Überprüfung der genetischen Trennung von Mutationen, die bei Verwandten in jeder Familie festgestellt wurden.
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Validierung von Kandidatengenen als Faktor der Anfälligkeit für Infektionskrankheiten
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Zur Validierung der pathogenen Wirkung der Mutation durch Funktions- und Komplementationstests an Patientenzellen und Kontrollzellen sowie in einem Überexpressionssystem
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Februar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. Februar 2037

Studienabschluss (Geschätzt)

18. Oktober 2038

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • C18-41

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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