- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06246513
Eine Studie, um mehr über eine experimentelle Gentherapie namens Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) als mögliche Behandlung für Extremitätengürtelmuskeldystrophie 2E/R4 (EMERGENE) zu erfahren
30. Januar 2024 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.
Eine multinationale, offene, systemische Genabgabestudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SRP-9003 bei Patienten mit Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie 2E/R4
Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, globale Studie über die Auswirkungen einer einzelnen systemischen Dosis von SRP-9003 auf die Genexpression von Beta-Sarkoglykan (β-SG) bei Teilnehmern mit Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie, Typ 2E/R4 (LGMD2E/R4).
Diese Studie wird sowohl aus gehfähigen Teilnehmern (Kohorte 1) als auch aus nicht gehfähigen Teilnehmern (Kohorte 2) bestehen.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
15
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- E-Mail: SareptAlly@sarepta.com
Studienorte
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
- Rekrutierung
- Children's Hospital of The King's Daughter
-
Hauptermittler:
- Crystal Proud, MD
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 757-668-9920
- E-Mail: crystal.proud@chkd.org
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Kohorte 1, nur ambulante Teilnehmer:
- Kann ohne Hilfsmittel gehen
- 10-Meter-Gehtest (10MWT) <30 Sekunden
- NSAD ≥25
Kohorte 2, nur nicht gehfähige Teilnehmer:
- 10MWT ≥30 Sekunden oder nicht durchführbar
- PUL 2.0-Einstiegsskalenpunktzahl ≥3
- Die Teilnehmer müssen über 1 homozygote oder 2 heterozygote pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene β-SG-DNA-Genmutationen verfügen
- Kann bei Muskeltests mitarbeiten
- Die Teilnehmer müssen Antikörpertiter des Adeno-assoziierten Virus-Serotyps rh74 (AAVrh74) von < 1:400 (d. h. nicht erhöht) haben, bestimmt durch den AAVrh74-Antikörper-Enzym-Immunoassay.
Ausschlusskriterien:
- Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 % oder klinische Anzeichen und/oder Symptome einer Kardiomyopathie
- Forcierte Vitalkapazität ≤40 % des vorhergesagten Wertes und/oder Bedarf an nächtlicher Beatmung
- Diagnose (oder laufende Behandlung) einer Autoimmunerkrankung und aktive immunsuppressive Behandlung
- Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit oder eines medizinischen Zustands (außer LGMD2E/R4)
Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: SRP-9003
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von SRP-9003.
|
Lösung für die einmalige intravenöse Infusion
Andere Namen:
Orale Tablette (prophylaktisch)
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Änderung der β-SG-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 60 nach der Dosis, gemessen durch Immunfluoreszenz (IF) in Prozent β-SG-positiver Fasern
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60
|
Ausgangswert, Tag 60
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Änderung der β-SG-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 60 nach der Dosis, gemessen anhand der IF-Fluoreszenzexpression in Prozent
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60
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Ausgangswert, Tag 60
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Änderung der β-SG-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 60 nach der Dosis, gemessen durch Western Blot
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60
|
Ausgangswert, Tag 60
|
Änderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat bei der North Star-Bewertung für den Gesamtscore von Dysferlinopathie (NSAD).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
|
Ausgangswert bis Monat 60
|
Änderung der Leistung der Gesamtpunktzahl der oberen Extremitätenversion 2.0 (PUL 2.0) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
|
Ausgangswert bis Monat 60
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Kohorte 1: Änderung der Zeit bis zum Aufstieg aus dem Bodentest vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
|
Ausgangswert bis Monat 60
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Kohorte 1: Änderung der Zeit bis zum Abschluss des 10-Meter-Geh-/Lauftests (10 MWR) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
|
Ausgangswert bis Monat 60
|
Kohorte 1: Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat im Time to Ascend 4 Steps Test
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
|
Ausgangswert bis Monat 60
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Kohorte 1: Änderung der Zeit bis zum Abschluss des 100-Meter-Geh-/Lauftests (100 MWR) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
|
Ausgangswert bis Monat 60
|
Kohorte 1: Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat im Timed Up and Go-Test
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
|
Ausgangswert bis Monat 60
|
Anzahl der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
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Ausgangswert bis Monat 60
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Änderung des Kreatinkinase-Spiegels vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
|
Ausgangswert bis Monat 60
|
Zeit für eine Veränderung bei Verlust der Gehfähigkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
|
Ausgangswert bis Monat 60
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. Januar 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Januar 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
30. November 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
30. Januar 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
30. Januar 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
7. Februar 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. Februar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
30. Januar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Muskelerkrankungen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Muskelerkrankungen, atrophisch
- Muskeldystrophien
- Muskeldystrophien, Gliedergürtel
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Entzündungshemmende Mittel
- Antineoplastische Mittel
- Hormone
- Hormone, Hormonersatzstoffe und Hormonantagonisten
- Antineoplastische Mittel, hormonell
- Prednison
- Glukokortikoide
Andere Studien-ID-Nummern
- SRP-9003-301
- 2022-503112-17-00 (Andere Kennung: Clinical Trials Information System (CTIS))
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur SRP-9003
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