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Eine Studie, um mehr über eine experimentelle Gentherapie namens Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) als mögliche Behandlung für Extremitätengürtelmuskeldystrophie 2E/R4 (EMERGENE) zu erfahren (EMERGENE)

27. Februar 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine multinationale, offene, systemische Genabgabestudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SRP-9003 bei Patienten mit Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie 2E/R4

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, globale Studie über die Auswirkungen einer einzelnen systemischen Dosis von SRP-9003 auf die Genexpression von Beta-Sarkoglykan (β-SG) bei Teilnehmern mit Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie, Typ 2E/R4 (LGMD2E/R4). Diese Studie wird sowohl aus gehfähigen Teilnehmern (Kohorte 1) als auch aus nicht gehfähigen Teilnehmern (Kohorte 2) bestehen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Deutschland
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Newcastle University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kohorte 1, nur ambulante Teilnehmer:

    • Kann ohne Hilfsmittel gehen
    • 10-Meter-Gehtest (10MWT) <30 Sekunden
    • NSAD ≥25

  • Kohorte 2, nur nicht gehfähige Teilnehmer:

    • 10MWT ≥30 Sekunden oder nicht durchführbar
    • PUL 2.0-Einstiegsskalenpunktzahl ≥3
  • Die Teilnehmer müssen über 1 homozygote oder 2 heterozygote pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene β-SG-DNA-Genmutationen verfügen
  • Kann bei Muskeltests mitarbeiten
  • Die Teilnehmer müssen Antikörpertiter des Adeno-assoziierten Virus-Serotyps rh74 (AAVrh74) von < 1:400 (d. h. nicht erhöht) haben, bestimmt durch den AAVrh74-Antikörper-Enzym-Immunoassay.

Ausschlusskriterien:

  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 % oder klinische Anzeichen und/oder Symptome einer Kardiomyopathie
  • Forcierte Vitalkapazität ≤40 % des vorhergesagten Wertes und/oder Bedarf an nächtlicher Beatmung
  • Diagnose (oder laufende Behandlung) einer Autoimmunerkrankung und aktive immunsuppressive Behandlung
  • Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit oder eines medizinischen Zustands (außer LGMD2E/R4)

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SRP-9003
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von SRP-9003.
Biologisch: SRP-9003
Lösung für die einmalige intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, Bidridistrogene xeboparvovec
Arzneimittel: Glukokortikoid
Orale Tablette (prophylaktisch)
Andere Namen:
  • Prednison oder Äquivalent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kohorte 1: Veränderung der β-SG-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 60 nach der Dosis, gemessen durch Immunfluoreszenz (IF), Prozentsatz β-SG-positiver Fasern
Zeitfenster: Basislinie, Tag 60
Basislinie, Tag 60

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kohorte 1: Änderung der Zeit bis zum Aufstieg aus dem Bodentest vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1: Änderung der Zeit bis zum Abschluss des 10-Meter-Geh-/Lauftests (10 MWR) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1: Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat im Time to Ascend 4 Steps Test
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1: Änderung der Zeit bis zum Abschluss des 100-Meter-Geh-/Lauftests (100 MWR) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1: Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat im Timed Up and Go-Test
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Änderung des Kreatinkinase-Spiegels vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Zeit für eine Veränderung bei Verlust der Gehfähigkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1 und Kohorte 2: Änderung der β-SG-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 60 nach der Dosis, gemessen anhand der IF-Fluoreszenzintensität (PFI) in Prozent
Zeitfenster: Basislinie, Tag 60
Basislinie, Tag 60
Kohorte 2: Änderung der β-SG-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 60 nach der Dosis, gemessen anhand des IF-Prozentsatzes β-SG-positiver Fasern (PβSGPF)
Zeitfenster: Basislinie, Tag 60
Basislinie, Tag 60
Kohorte 1 und Kohorte 2: Änderung der Leistung der Gesamtpunktzahl der oberen Extremitäten Version 2.0 (PUL 2.0) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1 und Kohorte 2: Veränderung vom Ausgangswert der β-SG-Expression am Tag 60 nach Verabreichung gemessen durch Western Assay
Zeitfenster: Baseline, Tag 60
Baseline, Tag 60
Kohorte 1 und Kohorte 2: Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 60 im Gesamtwert der North-Star-Bewertung für Gliedergürtelmuskeldystrophien (NSAD)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 60
Baseline bis Monat 60
Anzahl der Teilnehmer, die behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) erlebt haben
Zeitfenster: Baseline bis Monat 60
Baseline bis Monat 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Januar 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Andere Kennung: Clinical Trials Information System (CTIS))

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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