Placebokontrollierte Einzeldosis-Challenge-Studie mit Gaboxadol bei erwachsenen Männern mit Fragile-X-Syndrom (FXS)

Einschlusskriterien:

1. Der Proband erklärt sich mit der Teilnahme einverstanden oder bietet, wenn er nicht sein eigener Erziehungsberechtigter ist, seine Zustimmung mit der Zustimmung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters an
2. Der Proband ist bereit und in der Lage, die im Protokoll festgelegten Studienabläufe einzuhalten und die Verabreichung des Studienmedikaments einzuhalten. Die Betreuungsperson verpflichtet sich auch vor allen studienbezogenen Verfahren zur Einhaltung der Studienanforderungen
3. Sowohl der Proband als auch der Betreuer sind in der Lage, die gesprochene Landessprache klar zu verstehen, und der Betreuer kann lesen und schreiben, um Studienbewertungen durchzuführen
4. Männer im Alter von 18 bis 40 Jahren (einschließlich)
5. Hat FXS mit molekulargenetischer Bestätigung der vollständigen FMR1-Mutation (>200 Cystein-Guanin-Guanin [CGG]-Wiederholungen). Möglicherweise wurde dies in der Vergangenheit oder beim Screening bestätigt
6. Ist im Allgemeinen ein guter Gesundheitszustand, wie vom Prüfer festgestellt, festgestellt durch körperliche Untersuchung, Krankengeschichte und Labortests
7. Wenn Sie einen Serotonin-selektiven Wiederaufnahmehemmer (SSRI), einen Serotonin-Noradrenalin-Wiederaufnahmehemmer (SNRI) oder einen Serotoninantagonisten und Wiederaufnahmehemmer (SARI) erhalten, haben Sie in den letzten 3 Monaten eine stabile, gut verträgliche Dosis eingenommen, ohne dass weitere Änderungen zu erwarten sind
8. Ist nicht sexuell aktiv oder kann mindestens eine Form der Empfängnisverhütung bestätigen

Ausschlusskriterien:

1. Jede chronische schwerwiegende medizinische Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko für das Subjekt darstellt, einschließlich, aber nicht beschränkt auf refraktäre Hypertonie, Nierenerkrankung oder Lebererkrankung
2. Bei Ihnen wurde Diabetes (Typ 1 oder II) diagnostiziert oder Sie erhalten Antidiabetika
3. Instabile Anfallsstörung, definiert durch einen Anfall innerhalb von 6 Monaten vor dem Basisbesuch und/oder eine Änderung der Dosierung eines Antikonvulsivums in den 60 Tagen vor der Studieneinwilligung
4. Änderungen der Behandlung mit Psychopharmaka oder Antikonvulsiva (sofern diese aus anderen Gründen als der Anfallskontrolle eingenommen werden) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
5. Signifikante Änderungen bei Bildungs-, Verhaltens- und/oder Ernährungsinterventionen im Monat vor dem Screening
6. Geplante Einleitung neuer oder Änderung laufender Interventionen während der Studie
7. Unfähig oder nicht bereit, orale Medikamente einzunehmen (ganze Kapsel, trotz Unterstützung durch einen Löffel Apfelmus, Joghurt oder gleichwertige flüssige Nahrung)
8. Einnahme von Leberenzym-Induktoren oder -Hemmern, einschließlich und nicht beschränkt auf Nahrungsmittel, Medikamente, pflanzliche Heilmittel und Nahrungsergänzungsmittel, drei Tage vor jedem Besuch. Nahrungsmittel oder Getränke, die CYP3A4/5-Inhibitoren enthalten (z. B. Grapefruit, Granatapfel, Pampelmuse und Sternfrucht), sollten vor der Einnahme der Studienmedikation und bis zu 1 Stunde nach der Einnahme während der gesamten Studie vermieden werden
9. Hat abnormale Ausgangslaborwerte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Gesamtbilirubin > 1,5 x der Obergrenze des Normalwerts (ULN), Serumkreatinin > 1,5 x ULN oder andere klinisch relevante Laboranomalien
10. Hat beim Screening eine klinisch signifikante Herzfrequenz oder einen klinisch signifikanten Blutdruck (BP), wie vom Prüfer beurteilt
11. Hat in einer früheren klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening ein Prüfpräparat erhalten