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Eine Folgestudie zur Second-Eye-Behandlung für Teilnehmer, die zuvor mit einer Gentherapie gegen X-chromosomale Retinitis pigmentosa (XLRP) behandelt wurden

4. Juni 2026 aktualisiert von: Janssen Research & Development, LLC

Eine offene, multizentrische Phase-2-Folgestudie zur zweiten Augenbehandlung von Patienten, die zuvor mit einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV5 hRKp.RPGR) behandelt wurden, zur Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa Defekte im Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit der subretinalen Verabreichung der Adeno-assoziierten Virusvektor-Gentherapie (AAV5 hRKp.RPGR) bei Erwachsenen und Kindern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Wurden in der Studie MGT009 mit AAV5-hRKp.RPGR behandelt und haben die Studie MGT010 abgeschlossen oder sind derzeit daran beteiligt
  • Sie müssen eine Einverständniserklärung unterzeichnen, aus der hervorgeht, dass sie den Zweck und die Verfahren der Studie verstehen und bereit sind, an der Studie teilzunehmen
  • Bereit, sich an das Protokoll und die langfristige Nachsorge zu halten

Ausschlusskriterien:

- Es gibt keine spezifischen Ausschlusskriterien für die Teilnahme an dieser Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine Dosis AAV5 hRKp.RPGR unter der Netzhaut (niedrige oder mittlere Dosis), abhängig von der in der Vergangenheit in der Studie MGT009 (NCT03252847) verabreichten Dosierung. Nach Erhalt der Behandlung werden die Teilnehmer auf Sicherheit untersucht.
Biologisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR wird subretinal verabreicht.
Andere Namen:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Experimental: Kohorte 2
Die Teilnehmer erhalten die Behandlungsdosis von AAV5 hRKp.RPGR unter der Netzhaut (niedrige Dosis oder mittlere Dosis) am ersten Tag im zweiten Auge, sobald die Sicherheit in Kohorte 1 bestimmt wird.
Biologisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR wird subretinal verabreicht.
Andere Namen:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Sonstiges: Kohorte 3
Die Teilnehmer, die nicht bereit sind, sich einer Operation zu unterziehen oder nicht für eine Operation in Frage kommen, werden in dieser Kohorte bewertet. Sie werden jährlich bis 5 Jahre nach ihrer ersten Augenoperation in der vorherigen Studie MGT009 untersucht.
Sonstiges: Keine Intervention (Nachuntersuchung)
Die Teilnehmer erhalten keine Intervention und werden einer Nachuntersuchung unterzogen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 5,5 Jahren
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt (in der Prüfphase oder nicht in der Prüfphase) verabreicht wird. Ein UE steht nicht zwangsläufig in einem kausalen Zusammenhang mit der Intervention. Ein UE kann jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Befundes), Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (in der Prüfphase oder nicht in der Prüfphase befindliches Produkt) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um dieses Arzneimittel (in der Prüfphase oder nicht in der Prüfphase befindliche Produkt) handelt oder nicht .
Vom Ausgangswert bis zu 5,5 Jahren
Veränderung von der Basislinie in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) durch frühe Behandlung mit Diabetikern Retinopathy Study (ETDRS) Diagrammbrief -Briefzahlen
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Die Änderung von Baseline in BCVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen bei der monokularen Bewertung des zweiten behandelten Auges wird bewertet. BCVA wurde unter Verwendung der ETDRS -Skala (von 0 bis 100 Buchstaben) im Studienauge gemessen. Eine Zunahme der korrekten Anzahl von Buchstaben bedeutet, dass sich die Vision verbessert hat und umgekehrt.
Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Änderung von der Grundlinie in der Sehschärfe mit niedriger Luminanz (LLVA) durch ETDRS -Diagramm -Schreiben Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Eine Änderung der LLVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen aus dem Ausgangswert bei der monokularen Bewertung des zweiten behandelten Auges wird bewertet. Die Bewertungen der visuellen Funktionen umfassten die LLVA -Bewertung in jedem Auge durch ETDRS -Buchstaben. Die Buchstabe -Punktzahl reicht von 0 (schlechterer Punktzahl) bis 100 (bestes Ergebnis), und ein Gewinn in LLVA von der Basislinie zeigt eine Verbesserung der Sehschärfe an.
Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb der zentralen 10 Grad (MRS10) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Die Änderung der statischen Perimetrie des zweiten behandelten Auges gegenüber dem Ausgangswert von MRS10 wird gemessen.
Ausgangswert, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld (MRS90) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Die Änderung des MRS90 in der statischen Perimetrie des zweiten behandelten Auges gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
Ausgangswert, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Änderung der Domänenwerte des Low Luminance Questionnaire (LLQ) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, Monat 12
LLQ ist ein krankheitsspezifischer Fragebogen mit 32 Punkten zur Beurteilung selbst gemeldeter Sehprobleme bei geringer Helligkeit und in der Nacht. Die Bandbreite der Antworten ist je nach Frage unterschiedlich. Das allgemeine Muster besteht darin, dass „1“ „Überhaupt keine Schwierigkeit“ bedeutet und dass immer höhere Zahlen immer schwieriger bedeuten.
Basislinie, Monat 12
Änderung der Netzhautfunktion, wie durch punktsive Reaktion in der statischen Perimetrie bewertet
Zeitfenster: Von 12 bis monatlich 60
Die punkte Reaktion in der statischen Perimetrie innerhalb des gesamten Gesichtsfeldes im zweiten behandelten Auge wird bewertet.
Von 12 bis monatlich 60
Änderung der Netzhautfunktion, die durch punktsive Reaktion in der statischen Perimetrie innerhalb von zentralem 30 -Grad -Feld bewertet wurde
Zeitfenster: Von 12 bis monatlich 60
Die punkte Reaktion in der statischen Perimetrie innerhalb des zentralen 30 -Grad -Gesichtsfeldes im zweiten behandelten Auge wird bewertet.
Von 12 bis monatlich 60
Veränderung von der Ausgangswert bei niedriger Luminanzvisualschärfe (LLVA) durch frühzeitige Behandlung mit Diabetikern Retinopathy Study (ETDRS) -Briefs -Schriftzüge (ETDRS)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Eine Änderung der LLVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen aus dem Ausgangswert bei der monokularen Bewertung des zweiten behandelten Auges wird bewertet. Die Bewertung der visuellen Funktionen umfasste die LLVA -Bewertung in jedem Auge durch ETDRS -Buchstaben. Der Buchstabenpunkt liegt zwischen 0 (schlechterer Punktzahl) bis 100 (bestes Ergebnis), und ein Gewinn in LLVA von der Basislinie zeigt eine Verbesserung der Sehschärfe an.
Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Wechseln Sie von der Basislinie in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) durch ETDRS -Diagramm -Buchstabenwerte
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Die Änderung von Baseline in BCVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen bei der monokularen Bewertung des zweiten behandelten Auges wird bewertet. BCVA wurde unter Verwendung der ETDRS -Skala (von 0 bis 100 Buchstaben) im Studienauge gemessen. Eine Zunahme der korrekten Anzahl von Buchstaben bedeutet, dass sich die Vision verbessert hat und umgekehrt.
Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

24. Oktober 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

24. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 74765340RPG2001 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Datenaustauschrichtlinie der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ist unter www.janssen.com/clinical-trials/transparency verfügbar. Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Website des Yale Open Data Access (YODA)-Projekts unter yoda.yale.edu eingereicht werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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