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Spironolacton verbesserte Kinder mit NCOR-Mutationen

14. Mai 2026 aktualisiert von: Qilu Hospital of Shandong University

Eine explorative Studie zu Spironolacton-Tabletten zur Behandlung von Kindern mit NCOR-Mutationen

NCOR1/2 bildet den NCOR-Komplex, der mit vielen verschiedenen Kernrezeptoren interagiert, um spezielle physiologische Wirkungen hervorzurufen. Diese Rezeptoren rekrutieren außerdem epigenommodifizierende Enzyme, die an der Transkription mehrerer Gene beteiligt sind, die an Neurotransmission und synaptischer Plastizität beteiligt sind. Studien an Mäusen mit Gen-Knockout und autistischen Patienten mit NCOR-Mutationen haben ergeben, dass beide klinische Symptome aufweisen, die für ASD charakteristisch sind, wie z. B. Defizite in der sozialen Interaktion, räumliches Lernen und beeinträchtigtes Erkennungsgedächtnis. Weitere Untersuchungen ergaben, dass die Ursache die Übererregbarkeit von GABaergen Neuronen im lateralen Hypothalamus (LH) aufgrund des NCOR1/2-Defekts war, der die synaptische Plastizität in der CA3-Region des Hippocampus durch die einzelne synaptische neuronale LHGABA-CA3-Projektion beeinträchtigte und somit Lernen zeigte /Gedächtnisstörung. Daher können Medikamente, die den NCOR-Rezeptor beeinflussen, Lern-/Gedächtnisstörungen verbessern, indem sie GABA-Neuronen beeinflussen. Spironolacton ist ein weit verbreitetes Diuretikum mit guter Sicherheit. Es wird häufig zur Behandlung von Bluthochdruck, Ödemen und zur Antiandrogentherapie bei Kindern eingesetzt. In dieser Studie ist Spironolacton eines der beliebtesten Medikamente zur Behandlung von Kindern mit NCOR-Genmutation. In unseren früheren Tierversuchen haben wir herausgefunden, dass Spironolacton NCOR-Mutantenmäuse behandeln und ASD-bedingte Symptome wie verminderte sensomotorische Kapazität, Lernbehinderung und beeinträchtigtes Arbeitsgedächtnis verbessern kann; Darüber hinaus wurde die Wirksamkeit verwandter Diuretika bei der Behandlung von ASD-Erkrankungen klinisch nachgewiesen. Daher könnte Spironolacton in Zukunft ein neues Ziel für die Behandlung von NCOR-Patienten sein.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Cao Aihua Qilu Hospital of Shandong University
  • Telefonnummer: 18560086317
  • E-Mail: qlyyebk@163.com

Studienorte

  • China
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250012
        • Rekrutierung
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. ADOS-2-Diagnosekriterien für autistische Kinder
  2. Patienten mit NCOR1/2-Genmutation, nachgewiesen durch den Whole-Exon-Test;
  3. Alter: 3–10 Jahre;
  4. Der Proband und (oder) der Vormund unterzeichnen die Einverständniserklärung und erklären sich damit einverstanden, dass der Forscher am Prozess der klinischen Studie mitarbeitet und klinische Daten sowie periphere Blut- und Urinproben sammelt;

Ausschlusskriterien:

  1. andere pathogene Mutationen haben (Konfidenz höher als bei der NCOR1/2-Mutation);
  2. Jungen über 10 Jahre;
  3. Allergisch gegen Spironolacton, habe Spironolacton einen Monat vor der Einschreibung eingenommen;
  4. Hyperkaliämie, Serumkaliumkonzentration > 5,5 mmol/L;
  5. Niereninsuffizienz;
  6. Verwendete verwandte Medikamente einen Monat vor der Einschreibung: Kaliumpräparat, Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmer, Angiotensin-Rezeptor-Blocker, Digoxin, Coletenamin, Acetylsalicylsäure, Abirateron;
  7. Fieber (Körpertemperatur über 37,3°);
  8. Klinisch signifikante metabolische, hämatologische, Leber-, Immun-, urologische, endokrine, neurologische, pulmonale, psychiatrische, Haut-, allergische, renale oder andere wichtige Erkrankungen bei der Bestimmung von ASD, die die Interpretation der Studienergebnisse oder die Patientensicherheit beeinträchtigen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Spironolacton-Behandlung
Arzneimittel: .Spironolacton
In der ersten Woche beträgt die Anfangsdosis 2 mg/kg pro Körpergewicht einmal täglich, wird täglich zum Mittagessen mit einer Mahlzeit eingenommen und anschließend je nach Situation angepasst. Wenn das Serumkalium des Patienten ≤ 5,0 mEq/L und das Serumkreatinin des Patienten ≤ 2,5 mg/dl beträgt, sollte die Behandlung mit 25 mg Spironolacton einmal täglich begonnen werden. Nach Remission auf 100 mg erhöht. Wenn die Ergebnisse im ersten Monat nicht sichtbar sind, erhöhen Sie die Medikamentendosis auf 3 mg/kg.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsler Intelligenztest für Kinder, Vierte Auflage (WISC-IV)
Zeitfenster: 1. Ausgangswert 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Die Punktzahl liegt zwischen 40 und 130, wobei höhere Punktzahlen eine höhere Intelligenz darstellen
1. Ausgangswert 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Autism Diagnostic Observation Scale-2
Zeitfenster: 1. Basiswert ;2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus beträgt 45 Tage)
Die Punktzahl reicht von 0 bis 9, wobei höhere Werte auf einen schwereren Autismus hindeuten
1. Basiswert ;2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus beträgt 45 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutdruck
Zeitfenster: 1. Ausgangswert 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 60 Tage) 3. Am Ende von Zyklus 2 (jeder Zyklus dauert 60 Tage)
Einschließlich systolischer und diastolischer Blutdruck
1. Ausgangswert 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 60 Tage) 3. Am Ende von Zyklus 2 (jeder Zyklus dauert 60 Tage)
Der Score des Autism Behavior Checklist (ABC)
Zeitfenster: 1. Baseline 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Der Autism Behavior Checklist (ABC)63 wurde zur Erkennung von Merkmalen des Autismus-Spektrums eingesetzt. Eltern bewerteten 57 Items in fünf Bereichen: Sensorik, Beziehungsfähigkeit, Körper- und Objektnutzung, Sprache sowie soziale und Selbsthilfefähigkeiten. Die Gesamtpunktzahl wurde klassifiziert, um den Schweregrad der autistischen Merkmale anzugeben.
1. Baseline 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Der Score der Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Zeitfenster: 1. Baseline ;2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Die Childhood Autism Rating Scale (CARS)62 bietet eine vom Kliniker durchgeführte globale Bewertung des Autismus-Schweregrads; Gesamtpunktzahlen kategorisieren Personen als nicht-autistisch (<30), leicht bis mäßig autistisch (30-36,5) oder schwer autistisch (≥37).
1. Baseline ;2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
der Score der Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3)
Zeitfenster: 1. Baseline ;2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Die adaptive Funktionsfähigkeit wurde mit den Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) 64 bewertet, welche Motorische Fähigkeiten (MOT), Kommunikation (COM), Fähigkeiten des täglichen Lebens (DLS) und Sozialisation (SOC) erfasst. Die von den Eltern berichteten Werte wurden in Sehr Überlegen (130-140), Überlegen (115-129), Durchschnittlich (86-114), Niedrig (71-85) oder Sehr Niedrig (≤70) stratifiziert.
1. Baseline ;2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
die Punktzahl des Chinese Communicative Development Inventory (CDI)
Zeitfenster: 1. Ausgangswert 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Die Sprachentwicklung wurde mithilfe des Chinese Communicative Development Inventory (CDI)65 analysiert, eines von Eltern ausgefüllten Fragebogens, der den expressiven/rezeptiven Wortschatz, die syntaktische Komplexität und die gestische Kommunikation über mehrere Subdomänen quantifiziert (z. B. Verben, räumliche Begriffe, Phrasen).
1. Ausgangswert 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
die Punktzahl des Conners Parent Symptom Questionnaire (CPRS)
Zeitfenster: 1. Baseline 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Verhaltensauffälligkeiten wurden mithilfe des Conners Parent Symptom Questionnaire (CPRS)66 bewertet, der Impulsivität-Hyperaktivität, Verhaltensprobleme, Lernschwierigkeiten, psychosomatische Symptome und Angst evaluiert.
Die Gesamtpunktzahlen wurden als Normal, Grenzwertig oder Abnormal kategorisiert.
1. Baseline 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Die Punktzahl der Verhaltensbewertungsskala exekutiver Funktionen für Schulkinder
Zeitfenster: 1. Basislinie 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)
Die School-Age Children's Behavioral Rating Scale of Executive Function bewertete mehrere kognitive Kontrollprozesse, einschließlich Initiation (Fähigkeit, Aufgaben unabhängig zu beginnen), Working Memory (Kapazität, Informationen zu halten und zu manipulieren), Inhibition (Kontrolle über impulsive Reaktionen) und Organization (Fähigkeiten, Aufgaben und Materialien zu strukturieren). Höhere Werte auf dieser Skala deuten auf eine bessere Leistung der Exekutivfunktionen im täglichen Leben hin.
1. Basislinie 2. Am Ende von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauert 45 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Qilu Hospital of Shandong University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • QL000004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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