Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von NGGT002 bei erwachsenen cPKU-Probanden

11. August 2026 aktualisiert von: NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.

Eine Phase-I/II-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Infusion mit NGGT002 bei erwachsenen Patienten mit klassischer Phenylketonurie

Hierbei handelt es sich um eine offene, multizentrische Phase-1/2-Studie zur Dosissteigerung und Kohortenerweiterung zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NGGT002 bei erwachsenen Probanden mit klassischer Phenylketonurie (PKU). NGGT002 ist ein auf rAAV8 basierender Vektor, der eine funktionelle Kopie des menschlichen PAH-Gens trägt.

Die Teilnehmer erhalten eine einmalige Verabreichung von NGGT002 und werden 5 Jahre lang auf Sicherheit und Wirksamkeit überwacht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der NGGT002-Gentherapie mit drei Dosiskohorten bei erwachsenen Probanden mit der Diagnose klassischer PKU bewerten, einer Erkrankung, die durch einen schweren PAH-Mangel ohne verbleibende Enzymaktivität gekennzeichnet ist. NGGT002 wird durch intravenöse Infusion verabreicht.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
18

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
      • Shanghai, China
        • Rekrutierung
        • Xinhua Hospital Affifiated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Wenjuan Qiu, PhD
        • Hauptermittler:
          • Wenjuan Qiu, PhD
    • Anhui
      • Bengbu, Anhui, China
        • Rekrutierung
        • First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Freiwillige Teilnahme an der Studie und Unterzeichnung der Einverständniserklärung;
  2. Das Geschlecht ist nicht begrenzt; Patienten müssen biallelische pathogene oder wahrscheinlich pathogene Varianten im PAH-Gen tragen;
  3. Erwachsene Patienten im Alter von 18 bis 55 Jahren;
  4. In den letzten 24 Monaten lagen mindestens zwei Phe-Konzentrationen im Blut bei ≥600 μmol/L (10 mg/dL), wobei mindestens eine dieser Messungen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Zeitraum durchgeführt wurde;
  5. Bereit und in der Lage, ihre Ernährung zu verwalten;
  6. Nach Meinung des Prüfarztes bereit und in der Lage, die Studienabläufe und -anforderungen einzuhalten;
  7. Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss innerhalb von 7 Tagen vor der Einnahme ein negativer Serum-HCG-Test vorliegen. Die Teilnehmer müssen zustimmen, mindestens ein Jahr nach Erhalt von NGGT002 hochwirksame Verhütungsmaßnahmen anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorhandensein neutralisierender Anti-AAV8-Antikörper (≥1:5)
  2. Personen, deren Krankheit mit bestehenden Therapien gut kontrolliert werden kann, z. B. Personen, die derzeit Medikamente wie Sapropterin-Dihydrochlorid-Tabletten, Pegvaliase-pqpz usw. erhalten;

  3. Vor der Dosierung überschreiten die hämatologischen Labortests des Patienten einen der folgenden Grenzwerte:

    • Alanintransaminase (ALT) > 1,5×ULN und/oder Aspartataminotransferase (AST) > 1,5×ULN
    • Alkalische Phosphatase (ALP) > 1,5×ULN
    • Gesamtbilirubin (TBil) > 1,5×ULN, Direktbilirubin > 1,5×ULN
    • International Normalized Ratio (INR) > 1,5
    • Serumkreatinin (Scr) > 1,5×ULN
    • Hämatologische Werte außerhalb des normalen Bereichs (Hämoglobin: <110 g/L für Männer, <100 g/L für Frauen, weiße Blutkörperchen <3,0×10^9/L, Neutrophile <1,5×10^9/L, Blutplättchen <100 ×10^9/L)
    • Glykiertes Hämoglobin (HbA1c) > 6 % oder Nüchternblutzucker > 6,1 mmol/L
  4. Beim Screening klinisch signifikante abnormale Vitalfunktionen, körperliche Untersuchung, Labortestergebnisse oder andere relevante Befunde, die nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen, dass das Subjekt für die Aufnahme ungeeignet ist;
  5. Nach Einschätzung des Prüfarztes weist der Proband Kontraindikationen für die Verwendung von Kortikosteroiden oder Erkrankungen auf, die zu einer Verschlechterung des Zustands führen könnten.
  6. Hepatitis-A-Virus-Infektion, aktive oder versteckte Hepatitis-B-Virus-Infektion, aktive Hepatitis-C-Virus-Infektion, positiv auf Antikörper gegen das Humane Immundefizienz-Virus (HIV), positiver Syphilis-Test, aktive oder latente Tuberkulose-Infektion (TB);
  7. Eine signifikante Vorgeschichte von Lebererkrankungen wie Steatose, Fibrose, nichtalkoholischer Steatohepatitis und Leberzirrhose sowie Gallenerkrankungen innerhalb von 6 Monaten vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung, mit Ausnahme des Gilbert-Syndroms;
  8. Vorgeschichte bösartiger Tumoren;
  9. Bildgebende Untersuchungen (Leberultraschall) als Nachweis schwerer Lebererkrankungen wie Leberfibrose oder Leberzirrhose;
  10. Nach Einschätzung des Prüfarztes hatte der Proband vor dem Screening eine Vorgeschichte schwerer Herz-Kreislauf-, Atemwegs-, Magen-Darm-, endokriner, renaler, hämatologischer, neurologischer, psychiatrischer oder anderer systemischer Erkrankungen;
  11. Vorgeschichte einer Allergie gegen Humanserumalbumin;
  12. Personen mit Drogenmissbrauch in der Vorgeschichte (z. B. Alkohol, Heroin, Amphetamine usw.);
  13. Probanden, die in der Vergangenheit zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gentherapie erhalten haben.
  14. Probanden, die an anderen klinischen Studien zu Nicht-Gentherapie-Arzneimitteln teilgenommen und das Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten (oder 5 Halbwertszeiten des anderen Prüfpräparats) vor dem Screening erhalten haben;
  15. Personen mit erhöhtem Alpha-Fetoprotein (AFP);
  16. Andere Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen, dass das Subjekt nicht für die Aufnahme geeignet ist, wie z. B. schwere Komorbiditäten im Zusammenhang mit PKU (z. B. Niereninsuffizienz oder Nierenversagen, Osteoporose, Anämie, gastroösophagealer Reflux oder Magengeschwür, schwere depressive Störung, Epilepsie usw.) );
  17. Probanden mit einem Gewicht von mehr als 100 kg;
  18. Probanden, deren tägliche Ernährung eine übermäßige Aufnahme von natürlichem Protein beinhaltet (>2 g/kg/Tag).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: NGGT002
Sechs bis achtzehn Patienten werden in drei Kohorten mit drei Dosisstufen aufgenommen.
Genetisch: NGGT002
Adeno-assoziierter viraler Vektor mit menschlichem Phenylalaninhydroxylase-Gen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Inzidenz und Schweregrad von Nebenwirkungen, einschließlich schwerwiegender Nebenwirkungen (SAEs), wie durch CTCAE v5.0 einer einzelnen Verabreichung von NGGT002 bewertet.
Ausgangswert bis Woche 52
Change from baseline in average Plasma Phe Concentration at Weeks 12, 28 and 52.
Zeitfenster: Baseline, Week 12, Week 28, Week 52
To evaluate the efficacy of intravenous infusion of NGGT002 in adults with classic PKU, as assessed by the change from baseline in mean plasma Phe concentration at Weeks 12, 28, and 52.
Baseline, Week 12, Week 28, Week 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Incidence of participants in each dose cohort with a plasma Phe concentration ≤360 μmol/L (6 mg/dL) at Weeks 12, 28, and 52 following NGGT002 administration.
Zeitfenster: Week 12, Week 28, Week 52
Participants achieving a sustained plasma Phe concentration ≤360 μmol/L (6 mg/dL) at Week 12, Week 28, Week 52 post dose.
Week 12, Week 28, Week 52
Time to first achievement of a plasma Phe concentration ≤360 μmol/L and duration of maintenance of plasma Phe concentration at ≤360 μmol/L in each dose cohort following NGGT002 administration.
Zeitfenster: Week 52
Time (weeks) to first achievement of a blood Phe ≤ 360 μmol/L and the duration(weeks) of Phe ≤ 360 μmol/L in each dose group following NGGT002 administration
Week 52
Change from baseline in daily Phe intake (mg/day) and total natural protein intake (g/day) at Weeks 28 and 52.
Zeitfenster: Baseline, Week 28, Week 52
Participants achieving a change from baseline in Phe and nature protein intake at Week 28, Week 52 post dose.
Baseline, Week 28, Week 52
Change from baseline in Phenylketonuria Quality of Life Questionnaire (PKU-QOL) score at Weeks 28 and 52.
Zeitfenster: Baseline, Week 28, Week 52
Change from baseline in PKU-QOL score at Week 28, Week 52 following dosing.
Baseline, Week 28, Week 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Jianping Weng, PhD, The First Affiliated Hospital of Bengbu Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
16. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
11. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
11. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NGGT002-P-2302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten