Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NVG-2089 bei Teilnehmern mit Immun-Thrombozytopenie

Einschlusskriterien:

• Männer und weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 80 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.
• Diagnose persistierender (> 3 Monate und ≤ 12 Monate) oder chronischer (> 12 Monate) primärer ITP. Wenn der Teilnehmer eine vorherige Behandlung für ITP erhalten hat, muss er eine Reaktion auf mindestens einer vorherigen Therapie in der Anamnese haben (definiert als Zunahme der Thrombozytenzahl auf ≥ 50.000 Zellen/mm3 mit einer Zunahme von ≥ 20.000 Zellen/mm3 im Vergleich zur Thrombozytenzahl vor der Behandlung).
• Asymptomatisch oder mit geringfügiger mukokutaner Blutung und Thrombozytenzahl von ≥ 20.000 bis ≤ 50.000 Zellen/mm3, gemessen in 2 Anlässen. Während des Screenings sollte mindestens eine Messung erhalten werden. Dokumentierte historische Thrombozytzahl, die innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening erhalten wurde, ist auch für eine der beiden Messwerte akzeptabel.
• (Nur für uns) Wenn mindestens ein Thrombozytenzum von mindestens ein Screening von> 30.000 Zellen/ mm3 und <50.000 Zellen/ mm3, muss der Teilnehmer mindestens 1 eine weitere Behandlung für ITP mit unzureichender Reaktion auftreten, wie durch die Thrombozytenzahl <50.000 Zellen/ mm3 belegt wird.
• Wenn der Teilnehmer die vorherige IVIG -Therapie erhalten hat, muss der Teilnehmer der Teilnehmerin eine ausreichende Thrombozytenreaktion (verdoppelt sich innerhalb von 7 Tagen nach IVIG -Infusion) und dürfen während der Behandlung keine Reaktion auf die IVIG -Therapie verloren haben.
• Weibliche Teilnehmer des Gebäudpotentials müssen beim Screening einen negativen Serumschwangerschaftstest und einen negativen Urinschwangerschaftstest am Tag 1 haben.
• Weibliche Teilnehmer, die mit einem männlichen Partner des Fortpflanzungspotentials sexuell aktiv sind, müssen mindestens 28 Tage vor dem Screening und 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments doppelte Verhütung (einschließlich einer Barriere -Kontrazeptivität und einer anderen Methode) anwenden. Weibliche Teilnehmer müssen auch zur Reproduktion in dieser Zeit auf die Oozytenspende verzichten. Ausnahmen werden für chirurgisch sterile Teilnehmer oder Frauen nach der Menopause gemacht (definiert als 12 Monate spontaner Amenorrhoe oder 6 Monate spontaner Amenorrhoe mit Serumfollikel -stimulierender Hormonspiegel> 40 miu/ml oder 6 Wochen posturgisch -bilateraler Oophorektomie mit oder ohne Hysterektomie). Abstinenz ist akzeptabel, wenn dies der übliche Lebensstil und die bevorzugte Empfängnisverhütung für den Teilnehmer ist.
• Männliche Teilnehmer mit weiblichen Partnern, die das Fortpflanzungspotential haben, müssen der Verwendung von hochwirksamer Barriere -Verhütung für die Dauer der Studie und 90 Tage nach der letzten Dosis Studienmedikamente zustimmen.
• Der Teilnehmer ist in der Lage oder verfügt über eine gesetzlich autorisierte Vertreterin (S) (lar [s]), die eine unterschriebene Einverständniserklärung einräumen kann, die die Einhaltung der im ICF aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen umfasst.

Ausschlusskriterien:

• Sekundäre Formen von ITP (z. B. ITP -Sekundär für Infektionen, Autoimmunerkrankungen, lymphoproliferative Erkrankungen und Medikamente).
• Geschichte der Splenektomie.
• Vorgeschichte der Malignität, es sei denn, der Teilnehmer erhielt eine Behandlung mit kurativer Absicht. Teilnehmer mit vollständig herausgeschnittenem Nicht-Melanom-Hautkrebs oder Gebärmutterhalskrebs sind zulässig.
• Vorgeschichte von fester Organtransplantation.
• Geplante oder erwartete medizinische oder chirurgische Eingriffe, einschließlich des Zahnverfahrens, während des Zeitraums des Studienverhaltens.
• Klinisch signifikante aktive oder chronische unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektionen beim Screening, einschließlich einer aktiven Virusinfektion beim Screening.
• Jede medizinische Erkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers die Studienbewertungen oder -verfahren beeinträchtigen und/oder den Teilnehmer ein erhöhtes Risiko aussetzen würde.
• EKG -Befunde von QTCF> 450 ms (Männchen) oder> 470 ms (Frauen), schlecht kontrolliertes Vorhofflimmern oder andere klinisch signifikante Anomalien.

• Andere signifikante Organfunktionsstörungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, hämatologische, renale oder hepatische Dysfunktion, wie durch:

  1. Absolute Neutrophilenzahl ≤ 1,5 x 109 /l
  2. Hämoglobin (HGB) <9 g/dl
  3. Aspartataminotransaminase (AST) und/oder Alaninaminotransferase (ALT) ≥ 2 x Die Obergrenze des Normalen (ULN),
  4. Albumin ≤ 3 g/dl
  5. Gesamtbilirubin ≥ 1,5 x uln
  6. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <50 ml/min/1,73 m2 Mit der CKD-EPI-Methode (chronische Nierenerkrankung Epidemiologie Zusammenarbeit)

• Eines der folgenden beim Screening:

  1. Aktive Hepatitis -B -Virus (HBV): Hepatitis -Oberflächenantigen (HBSAG) positiv
  2. Aktive Hepatitis-C-Virus (HCV): Serologie positiv für HCV-Antikörper
  3. Positive Serologie des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV)
• Transfusion von Blut, Blutprodukten (einschließlich Immunglobulin) oder Plasmapherese innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
• Änderung der aktuellen ITP -Therapie (z. B. Prednison, Methylprednison, Mycophenolat, Dapone, Danazol, Azathioprin oder TPO -Rezeptoragonist) oder Dosis innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
• Erhalt von Dexamethason innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
• Erhalt von Rituximab oder einem Anti-CD20-Mittel innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
• Erhalt eines Inhibitors für Neugeborenen -FC -Rezeptor (FCRN) innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening.
• Erhalt von IVIG innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
• Erhalt eines weiteren Untersuchungsmittels innerhalb von 4 Wochen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Wert länger) vor dem Screening.
• Gleichzeitige Behandlung mit anderen monoklonalen Antikörpern und/oder FC -Therapien.
• Aktuelle oder frühere Geschichte (innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening) von Alkohol-, Drogen- oder Medikamentenmissbrauch. Positiver Urin -Drogen -Screening beim Screening -Besuch.
• Schwangere oder stillende Frauen und diejenigen, die während der Studie schwanger werden oder nicht bereit sind, eine wirksame Geburtenkontrollmethode (wie Implantate, Injektionswerte, kombinierte orale Kontrazeptiva, intrauterine Geräte [IUPs], sexuelle Abstinenz oder vasektomisierten Partner) bis 90 Tage nach der Verabreichung der Studienmedikamente anzuwenden.
• Schlechter venöser Zugang.
• Eine bekannte Allergie zum Studium von Medikamenten und/oder einer seiner Komponenten.