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Eine Phase-3-Studie zu Fenfluraminhydrochlorid bei Rett-Syndrom

17. September 2026 aktualisiert von: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Eine Phase-3-Studie, randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert, mit parallelen Gruppen und mehreren Zentren, mit offener Verlängerung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Fenfluramin-Hydrochlorid bei Studienteilnehmern mit Rett-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit von Fenfluramin-Hydrochlorid (HCl) im Vergleich zu Placebo bei Studienteilnehmern mit Rett-Syndrom (RTT).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
200

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Rekrutierung
        • Ep0247 11001
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Ep0247 12005
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Ep0247 12006
  • Italien
      • Naples, Italien
        • Rekrutierung
        • Ep0247 17008
      • Pisa, Italien
        • Rekrutierung
        • Ep0247 17002
      • Troina, Italien
        • Rekrutierung
        • Ep0247 17006
  • Japan
      • Kodaira, Japan
        • Rekrutierung
        • Ep0247 43004
      • Kurume, Japan
        • Rekrutierung
        • Ep0247 43001
      • Musashimurayama-shi, Japan
        • Rekrutierung
        • Ep0247 43006
      • Osaka, Japan
        • Rekrutierung
        • Ep0247 43002
      • Setagaya-ku, Japan
        • Rekrutierung
        • Ep0247 43003
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Rekrutierung
        • Ep0247 19002
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Ep0247 11105
      • Málaga, Spanien
        • Rekrutierung
        • Ep0247 11103
      • Seville, Spanien
        • Rekrutierung
        • Ep0247 11102
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekrutierung
        • Ep0247 15001
      • Debrecen, Ungarn
        • Rekrutierung
        • Ep0247 15002
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Ep0247 21010
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Rekrutierung
        • Ep0247 21009
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Rekrutierung
        • Ep0247 21011
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Ep0247 21007
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Ep0247 21005
      • Irving, Texas, Vereinigte Staaten, 75062
        • Rekrutierung
        • Ep0247 21013

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat ein typisches oder klassisches Rett-Syndrom (RTT) gemäß den überarbeiteten Kriterien des RettSearch-Konsortiums von 2010
  • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte krankheitsverursachende Mutation im Methyl-CpG-bindenden Protein 2 (MECP2)-Gen
  • Der Teilnehmer erfüllt die Kriterien für die Postregressionsphase für mindestens 6 Monate vor dem Screening, definiert als:
  • Kein Verlust oder Verschlechterung der Gehfähigkeit (einschließlich Gang, Koordination oder Unabhängigkeit beim Gehen/Stehen);
  • Kein Verlust oder Verschlechterung der Handfunktion; kein Verlust oder Verschlechterung der Sprache (einschließlich Brabbeln, Wörter oder zuvor entwickelte kommunikative Lautäußerungen);
  • Kein Verlust oder Verschlechterung der nonverbalen kommunikativen oder sozialen Fähigkeiten (einschließlich Blickkontakt, Nutzung des Körpers zur Anzeige kommunikativer Absichten oder soziale Aufmerksamkeit)
  • Der Teilnehmer hat eine Bewertung auf der Rett-Syndrom-Klinischen Schweregradskala (RTT-CSS) von 10 bis 36 (einschließlich)
  • Der Teilnehmer hat einen Clinical Global Impression-Severity (CGIS)-Score von ≥4
  • Der Teilnehmer hat einen gesetzlichen Vertreter, der in der Lage ist, im Namen des Teilnehmers eine unterschriebene Einwilligungserklärung gemäß dem Studienprotokoll abzugeben, was die Einhaltung der in der Einwilligungserklärung (ICF) und im Studienprotokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen einschließt.
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der ersten Verabreichung der Prüfintervention im Alter von 5 bis 35 Jahren (einschließlich).
  • Männlich oder weiblich.
  • Der Teilnehmer hat eine konstante Betreuungsperson, die zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs ≥18 Jahre alt ist. Die Betreuungsperson muss in der Lage sein, die für die gesamte Studie definierten Betreuungspersonenbewertungen abzuschließen. Es sollte jeder Versuch unternommen werden, dass derselbe Bewerter die Bewertungen für die Dauer der Studie durchführt.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat in den letzten 5 Jahren eine Vorgeschichte von Lymphom, Leukämie oder jeglicher bösartigen Erkrankung, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, die reseziert wurden und seit 3 Jahren keine Anzeichen einer metastatischen Erkrankung aufweisen.
  • Der Teilnehmer hat laut Ermessen des Prüfers eine klinisch signifikante Anomalie der Vitalzeichen

  • Der Teilnehmer hat eine ausschließende kardiovaskuläre oder kardiopulmonale Anomalie basierend auf Echokardiogramm (ECHO), Elektrokardiogramm (EKG) oder körperlicher Untersuchung und ist nicht für den Eintritt durch den zentralen Kardiologie-Gutachter genehmigt. Ausschließende Anomalien umfassen, sind aber nicht beschränkt auf:

    1. Mehr als minimale Aortenklappeninsuffizienz.
    2. Mehr als leichte Mitralklappeninsuffizienz.
    3. Mögliche Anzeichen einer pulmonalarteriellen Hypertonie (PAH) mit abnormalem pulmonalarteriellem systolischem Druck (PASP) oder PASP ≥35 mmHg.
    4. Hinweise auf eine linksventrikuläre Dysfunktion (systolisch oder diastolisch).
    5. Klinisch signifikante strukturelle Herzanomalie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Mitralklappenprolaps, Vorhof- oder Ventrikelseptumdefekte oder persistierender Ductus arteriosus mit Shunt-Umkehr (Rechts-links-Shunt). Hinweis: Ein offenes Foramen ovale ohne Shunt-Umkehr oder eine bikuspidale Aortenklappe gelten nicht als ausschließend
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante medizinische Erkrankung, einschließlich chronisch obstruktiver Lungenerkrankung, interstitieller Lungenerkrankung, portaler Hypertonie oder Bedarf an invasiver mechanischer Beatmung (z.B. über Tracheostomie), oder hatte klinisch relevante Symptome oder eine klinisch signifikante Erkrankung aktuell oder in den 4 Wochen vor dem Screening-Besuch, die die Studienteilnahme negativ beeinflussen, die Erhebung von Studiendaten beeinträchtigen oder ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würden
  • Der Teilnehmer nimmt >4 begleitende Antiepileptika (ASM) ein. Notfallmedikamente sind in der Zählung nicht enthalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Fenfluramin-Hydrochlorid
Die Teilnehmer erhalten über 14 Wochen Fenfluraminhydrochlorid in einer doppelblinden Phase (einschließlich Titration und Erhaltung), gefolgt von einer 2-wöchigen doppelblinden Übergangsphase. Darauf folgt eine 52-wöchige offene Behandlungsphase. Die Teilnehmer können die Behandlung fortsetzen, bis ein alternativer Zugang verfügbar ist. Diejenigen, die ohne fortgesetzten Zugang ausscheiden, durchlaufen eine 8-tägige Ausschleichphase und eine 26-wöchige Nachbeobachtung.
Arzneimittel: Fenfluraminhydrochlorid
orale Lösung
Andere Namen:
  • Fintepla, ZX008
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten über einen Zeitraum von 14 Wochen ein passendes Placebo in einer doppelblinden Phase (einschließlich Titration und Erhaltung). Nach dieser Phase wechseln sie in eine 2-wöchige doppelblinde Phase mit Fenfluraminhydrochlorid, gefolgt von einer 52-wöchigen offenen Behandlungsphase. Die Teilnehmer können die Behandlung fortsetzen, bis ein alternativer Zugang verfügbar ist. Teilnehmer, die die Behandlung ohne fortgesetzten Zugang abbrechen, durchlaufen eine 8-tägige Ausschleichphase und eine 26-wöchige Nachbeobachtungsphase.
Sonstiges: Placebo
Orale Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 14 im Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ)-Gesamtscore
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Der RSBQ ist ein von Betreuungspersonen ausgefülltes Instrument zur Bewertung von Verhaltens- und emotionalen Merkmalen bei RTT. Der RSBQ besteht aus 45 Punkten, einschließlich 8 Subskalen: Allgemeine Stimmung (8 Punkte); Atemprobleme (5 Punkte); Handverhalten (6 Punkte); Gesichtsbewegungen (4 Punkte); Körperwippen und ausdrucksloses Gesicht (6 Punkte); Nachtverhalten (3 Punkte); Angst/Furcht (4 Punkte); und Gehen/Stehen (2 Punkte). Betreuungspersonen werden gebeten, jedes RTT-Merkmal basierend auf dem aktuellen Zustand der Patienten auf einer 3-Punkte-Skala mit 0 („nicht zutreffend“), 1 („teilweise oder manchmal zutreffend“) oder 2 („oft zutreffend“) zu bewerten, wobei der Gesamtscore von 0 bis 90 reicht. Höhere Werte deuten auf einen erhöhten Schweregrad der Erkrankung hin. Sieben Punkte, die keiner der Subskalen zugeordnet sind, werden als „nicht kategorisiert“ eingestuft, tragen aber zum Gesamtpunktwert bei.
Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Clinical Global Impression of Change (CGIC)-Score in Woche 14
Zeitfenster: In Woche 14
Die CGIC ist ein von Klinikern bewerteter Einzelpunkt, der den Grad der Verbesserung oder Verschlechterung des Zustands eines Teilnehmers gegenüber dem Ausgangswert nach einer Behandlung oder Intervention bewertet. Die CGIC verwendet eine 7-Punkte-Antwortskala mit den folgenden Bewertungen: "1: Sehr viel besser", "2: Viel besser", "3: Leicht besser", "4: Keine Veränderung", "5: Leicht schlechter", "6: Viel schlechter", "7: Sehr viel schlechter".
In Woche 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 14 im Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Disturbance (PROMIS-SD)-Score
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Schlafstörungen werden mit der PROMIS-SD-Elternproxy-Version 8a bewertet. Die Betreuungspersonen werden gebeten, 8 Punkte der letzten 7 Tage auf einer 5-Punkte-Skala zu bewerten: "1: Nie", "2: Fast nie", "3: Manchmal", "4: Fast immer" und "5: Immer", wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Schlafstörungen hindeuten.
Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 14 im beobachterberichteten Kommunikationsvermögen (ORCA)-Score
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Die ORCA ist ein 84-Punkte-Maß, das von Beobachtern berichtet wird und die Kommunikationsfähigkeit der letzten 30 Tage bewertet. Die Mehrheit der in der ORCA-Messung enthaltenen Punkte bietet 3 Antwortoptionen: "Nein oder nur einmal", "Manchmal" und "Ja, fast immer", was die Ableitung einer Gesamtkommunikationspunktzahl und Punktzahlen für jede Kommunikationsform (expressiv, rezeptiv und pragmatisch) ermöglicht, wobei höhere Punktzahlen auf eine größere Kommunikationsfähigkeit hinweisen.
Von Baseline (Tag 1) bis Woche 14
Caregiver Global Impression of Change - Seizure (CaGIC-Seizure)-Score in Woche 14
Zeitfenster: In Woche 14
Die CaGIC-Seizure ist ein von Betreuungspersonen berichteter Punkt, der die Veränderung des Anfallsstatus des Teilnehmers gegenüber dem Ausgangswert bewertet. Die CaGIC-Seizure verwendet eine 7-Punkte-Antwortskala mit folgenden Bewertungen: "1: Sehr viel besser", "2: Viel besser", "3: Minimal besser", "4: Keine Veränderung", "5: Minimal schlechter", "6: Viel schlechter", "7: Sehr viel schlechter".
In Woche 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the double-blind intervention period
Zeitfenster: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of serious TEAEs during the double-blind intervention period
Zeitfenster: From Baseline (Day 1) up to Week 14

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of TEAEs leading to discontinuation during the double-blind intervention period
Zeitfenster: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of related TEAEs during the double-blind intervention period
Zeitfenster: From Baseline (Day 1) up to Week 14
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit during the double-blind intervention period
Zeitfenster: From Baseline (Day 1) up to Week 14
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 14 by visit will be reported
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) during the double-blind intervention period
Zeitfenster: From Baseline (Day 1) up to Week 14
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) during the double-blind intervention period
Zeitfenster: From Baseline (Day 1) up to Week 14
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day 1) up to Week 14
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) from baseline to end of safety follow up
Zeitfenster: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of serious TEAEs from baseline to end of safety follow up
Zeitfenster: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose, meets 1 or more of the criteria listed:

  • Results in death
  • Is life-threatening
  • Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Is a congenital anomaly/birth defect
  • Other important medical events which based on medical or scientific judgement may jeopardize the patients or may require medical or surgical intervention to prevent any of the above.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of TEAEs leading to discontinuation from baseline to end of safety follow up
Zeitfenster: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. TEAEs leading to discontinuation will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of related TEAEs from baseline to end of safety follow up
Zeitfenster: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention. Treatment emergent adverse events (TEAEs) are adverse events that are not present prior to the pharmaceutical product administration or an already present event that worsens either in intensity or frequency. Related TEAEs will be reported.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG by visit from baseline to end of safety follow up
Zeitfenster: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Change from Baseline in QTcF interval as measured by 12-lead ECG up to Week 98 by visit will be reported
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) from baseline to end of safety follow up
Zeitfenster: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
The FDA case definition of drug-associated VHD is aortic regurgitation ≥mild and/or mitral regurgitation ≥moderate with restricted valve motion, valve thickening, and/or physical signs or symptoms attributable to valve diseases. ECHO readings related to VHD on any of the 4 valves (aortic, mitral, pulmonary, tricuspid) will be reported with grades of absent, trace, mild, moderate, or severe.
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
Incidence of treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of PAH (defined as a PASP >35mmHg) from baseline to end of safety follow up
Zeitfenster: From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)
ECHO readings related to pulmonary arterial hypertenstion (PAH) will be reported based on Pulmonary artery systolic pressure (PASP).
From Baseline (Day1) to the End of Safety Follow Up (up to 3 years and 10 months)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
UCB BIOSCIENCES, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: UCB Cares, 0018445992273

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
14. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
6. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
29. August 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EP0247
  • 2025 (US NIH Stipendium/Vertrag: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523157-34 (Andere Kennung: EU CTR)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Untersucher können Zugang zu anonymisierten patientenindividuellen Daten und geschwärzten Studienunterlagen beantragen, die Folgendes umfassen können: analysierbare Datensätze, Studienprotokoll, kommentierter Erhebungsbogen, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen die Anträge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur Datennutzung muss abgeschlossen werden. Alle Dokumente sind nur in Englisch verfügbar, für einen vorab festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal. Dieser Plan kann sich ändern, wenn nach Abschluss der Studie festgestellt wird, dass das Risiko einer Re-Identifizierung der Studienteilnehmer zu hoch ist; in diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden patientenindividuelle Daten nicht zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder der Einstellung der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugang zu anonymisierten IPD und redigierten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: Rohdatensätze, analysereife Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, annotiertes Fallberichtsformular, statistischen Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischen Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen die Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium auf www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Datenaustauschvereinbarung muss abgeschlossen werden. Alle Dokumente sind ausschließlich in Englisch verfügbar, für einen vordefinierten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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