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Eine Fall-Kontroll-Beobachtungsstudie peripherer blutabgeleiteter iPSC-Modelle zur Untersuchung der Entwicklung der Oligodendrozytenlinie bei Kindern mit Williams-Syndrom und gesunden Kontrollpersonen

15. April 2026 aktualisiert von: Qilu Hospital of Shandong University

Eine Fall-Kontroll-Beobachtungsstudie von peripheren blutabgeleiteten iPSC-Modellen zur Untersuchung der Oligodendrozyten-Linienentwicklung bei Kindern mit Williams-Syndrom und gesunden Kontrollpersonen

Diese Studie zielt darauf ab, periphere Blutproben von Kindern mit Williams-Syndrom (WS) und gesunden Kindern zu sammeln, eine Zelllinie induzierter pluripotenter Stammzellen (iPSCs) von den Probanden zu etablieren und diese weiter zu neuralen Vorläuferzellen (NPCs) und oligodendrozytären Zellen zu induzieren und zu differenzieren, um in vitro-Studien zu den zellulären und molekularen Mechanismen von WS-bedingten neuroentwicklungsbedingten Abnormalitäten durchzuführen. Basierend auf vorherigen grundlegenden und vor-experimentellen Ergebnissen konzentriert sich die Studie auf den Entwicklungsübergang der oligodendrozytären Zelllinie von OPC zu pre-OL, unreifen Oligodendrozyten und reifen Oligodendrozyten und bewertet speziell die Programme myelinbezogener Gene, Differenzierungstrajektorien und Abnormalitäten in verwandten Signalwegen wie GTF2I/FZD9, ERK/MAPK und Wnt/β-Catenin. Das Studiendesign ist eine unabhängige Spender-Fall-Kontroll-Studie, und es ist geplant, 3 Kinder mit WS und 3 gesunde Kinder einzuschließen. Jede Probe wird unabhängig sequenziert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Probanden dieser Studie waren Kinder mit Williams-Syndrom, die im Qilu-Krankenhaus der Shandong-Universität behandelt oder nachuntersucht wurden, sowie gesunde Kinder, die während des gleichen Zeitraums aus der pädiatrischen Ambulanz rekrutiert wurden.
Die Studie beabsichtigt, periphere Blutproben von diesen Kindern als Probanden zu sammeln, eine quellengebundene induzierte pluripotente Stammzelllinie (iPSC) für die Probanden zu etablieren und sie für nachfolgende in vitro-Differenzierung und Mechanismusforschung zu verwenden.
Es ist geplant, 3 Kinder mit Williams-Syndrom und 3 gesunde Kinder einzuschließen, die alle unabhängige spendergenerierte Proben sind.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die klinische Diagnose ist Williams-Syndrom.
  2. Kinder als Probanden;
  3. Der gesetzliche Vertreter unterzeichnet die Einverständniserklärung. Bei Bedarf unterzeichnet der Proband selbst die Einverständniserklärung oder die Einverständniserklärung mit zusätzlicher Zustimmung.
  4. In der Lage sein, die periphere Blutentnahme durchzuführen;

Ausschlusskriterien:

  1. Fälle von schwerer Infektion, schweren hämatologischen Erkrankungen oder anderen Zuständen, die eine Blutentnahme ungeeignet machen;
  2. Kürzlicher Erhalt spezieller Behandlungen, die den Zustand der peripheren Blutzellen erheblich beeinflussen könnten;
  3. Unzureichendes Probenvolumen oder schlechte Probenqualität, die den Anforderungen für Reprogrammierungsversuche nicht genügen;
  4. Ablehnung der gesetzlichen Vertreter, die Proben für die iPSC-Etablierung und nachfolgende Forschung zu verwenden;
  5. Andere Umstände, die von den Forschern als für die Aufnahme in diese Studie nicht geeignet beurteilt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
gesunde Kinder
Sonstiges: einmalige periphere Blutentnahme

In dieser Studie bestand der direkte Eingriff bei den Probanden lediglich aus einer einmaligen peripheren Blutentnahme.

Die gesammelten biologischen Proben werden verwendet für:

  • Periphere Blutzellseparation
  • Etablierung und Charakterisierung von iPSCs
  • Gerichtete Differenzierung von NPCs und Oligodendrozyten-Linien
  • Immunologische, transkriptomische und Einzelzell-Transkriptomanalysen
Williams-Syndrom
Sonstiges: einmalige periphere Blutentnahme

In dieser Studie bestand der direkte Eingriff bei den Probanden lediglich aus einer einmaligen peripheren Blutentnahme.

Die gesammelten biologischen Proben werden verwendet für:

  • Periphere Blutzellseparation
  • Etablierung und Charakterisierung von iPSCs
  • Gerichtete Differenzierung von NPCs und Oligodendrozyten-Linien
  • Immunologische, transkriptomische und Einzelzell-Transkriptomanalysen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Etablierung induzierter pluripotenter Stammzelllinien (iPSC) aus peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs) von Probanden
Zeitfenster: Baseline
Baseline

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Qilu Hospital of Shandong University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • QL000009

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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